La inversión de un medicamento huérfano, según el tipo de patología, ronda entre los 3.500 y 12.000 millones de dólares, y el tiempo que se tarda en recuperar la misma para un laboratorio farmacéutico es muy relativo. No es lo mismo hablar de fármacos huérfanos, que pueden estar dirigidos a enfermedades raras que afecten a 500 pacientes por millón de habitantes, que analizar los casos de los medicamentos ultrahuérfanos, en los que se trata a una media de 20 casos por millón de habitantes. Es por ello que la industria farmacéutica dedicada a este sector se ha visto especialmente afectada por la crisis, tal y como cuenta a EL MÉDICO INTERACTIVO Luis Cruz, presidente de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU). Todo ello teniendo en cuenta además que 'seguimos trabajando con el sistema de prueba error, conscientes de que solamente una de cada 100.000 moléculas investigadas verán la luz'.
Dicha asociación está compuesta por los laboratorios Actelion, Alexion, BioMarin Europe, Casen Fleet, Chiesi, CSL Behring, Intermune, Ipsen, Shire Phramaceuticals Ibérica, Swedish Orphan Biovitrum, y sumaba dos nuevos miembros este mes de julio, Vertex y Genzyme. Entre sus objetivos a corto plazo, según su presidente, están el 'que haya mayor concienciación social y política sobre el valor que los medicamentos huérfanos aporta a nuestra sociedad, para que se llegue a la conclusión de que tenemos que poner más recursos financieros para pagar este tipo de tratamientos'. Si bien la I+D en este tipo de medicamentos huérfanos lleva añadidos beneficios tales como exclusividad de comercialización, o acuerdos sobre los planes de desarrollo y ensayos clínicos, 'que las empresas estamos aprovechando para seguir investigando', según Cruz es necesario involucrar más a todos los agentes del sector en la relevancia social de este tipo concreto de investigación. Igualmente, es importante una mejor planificación, y en este sentido Luis Cruz recuerda la importancia del Registro de Enfermedades Raras, en el que 'hay una importante red de personas involucradas para llegar a un resultados que esperamos sea especialmente significativo, para que podamos hacer mejores previsiones sobre lo que es necesario y lo que no en España'.
Problemas de inequidad
No es una excepción, sino parte de la regla, y es que si diversas sociedades y asociaciones de pacientes manifiestan en diferentes foros los problemas que hay en el acceso a fármacos en algunas Comunidades, desde AELMHU también manifiestan que 'estamos muy preocupados por los comentarios de las asociaciones de pacientes acerca de la falta de equidad entre las CC.AA'. Concretamente, Luis Cruz explica que 'con FEDER es uno de los temas que tocamos con más frecuencia. Es un hecho que esto está ocurriendo, sobre todo en las autonomías menos pobladas, donde es un problema frecuente'. Todo ello supone que 'toda la familia del paciente debe desplazarse a otra CC.AA. en la que sí se proporcionen estos diagnósticos'.
Así, desde AELMHU, la intención es la de 'armonizar lo que está ocurriendo en las diferentes Comunidades, donde existen diferencias notables, unas están muy especializadas en enfermedades raras -destacando el caso de Madrid, Cataluña y Andalucía- y otras en cambio todavía tienen que empezar a trabajar para generar este conocimiento'.
Además, en cuanto a nuevos proyectos de inversión se refiere, Luis Cruz también apunta a que la crisis ha obligado a 'ser más escrupuloso en la selección de proyectos', por lo que el objetivo de futuro es el de 'traer a España el máximo número de proyectos de investigación a nivel internacional para aprovechar los conocimientos que tenemos en algunos centros'.