La Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) ha elaborado un informe con una serie de propuestas para el nuevo Gobierno y que pasan por la creación de una red de centros, servicios y unidades de referencia y por la equiparación de estos afectados a los pensionistas en el pago de sus medicamentos. En su presentación, la presidenta de esta entidad, Isabel Calvo, ha señalado que 'muchas de estas enfermedades no tienen un tratamiento y, de existir, es muy costoso pero... las vidas humanas ¿qué precio tienen?', se pregunta, advirtiendo del 'esfuerzo económico y psicológico' que tienen que hacer estos afectados y sus familiares para combatir la enfermedad.
Por ello, entre algunas de las medidas a adoptar para revertir esta situación está que estos afectados 'puedan considerarse como los pensionistas' a la hora de pagar su tratamiento, quedando exentos de cualquier gasto para los fármacos con receta. De hecho, añade el delegado de FEDER en Madrid, Justo Herranz, 'los enfermos crónicos pagan algo, pero mucho menos' por sus tratamientos, una rebaja de precio que, sin embargo, 'no se aplica a los afectados por una enfermedad de baja prevalencia, pese a ser crónica'. 'Hay pasos que se pueden dar ya', insiste Herranz, recordando que 'hay familias que deben recurrir a créditos o hipotecarse para ayudar a sus hijos'.
Además, y aunque ambos representantes de FEDER reconocen que el momento económico que está viviendo España es 'delicado', pero esto 'no puede ser una excusa' para tomar medidas, precisa Herranz. Sobre todo cuando 'no se pide más dinero sino optimizar los recursos que ya se están destinando'. En este sentido, otras de las principales propuestas de esta entidad pasa por la creación definitiva de una red de Centros, Servicios y Unidades de Referencia en Enfermedades Raras, como recoge la Estrategia Nacional aprobada por el Ministerio de Sanidad en 2009. 'Los centros de referencia son imprescindibles y ya están creados', por lo que sólo falta una red estatal que los coordine, a fin de 'evitar la repetición de pruebas costosas y estancias hospitalarias innecesarias, con el coste económico y humano que esto conlleva. El ahorro será seguro', según el delegado de FEDER en Madrid.
Asimismo, así se evitarían los 'problemas de atención' que están sufriendo algunos pacientes cuando deben ser atendidas en otra comunidad distinta a la que residen. 'Hay comunidades que ponen muchas trabas a la hora de atender a estos pacientes en su comunidad porque consideran que luego van a tener problemas para cobrar su factura', asevera Herranz, apuntando a la necesidad de que haya un órgano que controle la compensación de estas facturas'.
Otras de las propuestas de FEDER para el próximo Gobierno pasan por la creación de unidades de coordinación a nivel autonómico que sirvan como puerta de entrada de estos pacientes, para lo que es necesaria la figura de un 'gestor de casos' que 'coordine a todos los profesionales implicados en su cuidado'; así como un impulso a la formación y la investigación en el ámbito de estas
Según explica Isabel Calvo, 'las medidas para optimizar recursos son necesarias. No obstante, el derecho de las personas con enfermedades poco frecuentes a vivir es prioritario', continúa la presidenta. Y es que en las enfermedades raras lo que está en juego es la vida. La razón es que debido a las grandes y graves carencias que sufren los afectados existen cifras tan dramáticas como que 'el 50 por ciento de las personas fallece antes de los 30 años o que el 35 por ciento de las muertes de los niños menores de un año se deben a las enfermedades raras', asegura la presidenta.
Las causas se deben principalmente a la falta de conocimiento e información sobre estas patologías que provoca un abordaje descoordinado y desestructurado dentro del Sistema Nacional de Salud. De esta forma, y según el Estudio de Necesidades Sociosanitarias de Afectados por Enfermedades Raras y sus Familias (Estudio ENSERio) prácticamente la mitad de los afectados ha tenido que viajar en los últimos dos años fuera de su provincia en busca de diagnóstico o tratamiento. Y es que la media para obtener un diagnóstico son 5 años, aunque para un 20 por ciento de las familias supera los 10 años. 'Esto significa que la mayoría de familias con enfermedades poco frecuentes se encuentran peregrinando diariamente por el sistema sanitario en busca de respuestas y recursos que existen pero que no están centralizados ni coordinados', explica Calvo.
En este sentido, desde FEDER 'queremos trasladar la dramática situación que actualmente viven las personas con enfermedades poco frecuentes y que puede empeorar si no tomamos medidas urgentes. De esta forma, lo que pretendemos conseguir con el Informe es reorganizar los recursos con el objetivo de optimizar el gasto. Queremos presentar un modelo social y sanitario basado en la optimización de recursos y que tiene como último fin garantizar la vida de las personas con enfermedades raras en España', explica Isabel Calvo.
Para ello, desde el Ministerio de Sanidad, Política Social e Igualdad (MSPI) se ha planteado una Estrategia Nacional de Enfermedades Raras que los afectados 'consideramos que es un gran paso. Sin embargo, no es para nada suficiente si no va de la mano de medidas concretas que mejoren de manera equitativa la calidad de vida de las personas con enfermedades poco frecuentes', continúa la presidenta.
Estas demandas que presenta el movimiento asociativo han sido el resultado de un proceso de consenso, a nivel autonómico y estatal, que ha asociado a los expertos de enfermedades raras, a los profesionales sociales y sanitarios, a la industria farmacéutica, al MSPI y a FEDER, como representante de las familias. En este sentido, todas 'las propuestas que se trasladan en el Informe han sido consideras como razonables y necesarias por todos los grupos implicados', añade Calvo.
Otro de los aspectos que la Federación quiere situar 'encima de la mesa de los partidos políticos' es la mejora en el diagnóstico, ya que el retraso del mismo puede ser vital para los afectados pues supone consecuencias de todo tipo y gravedad. 'Las más frecuentes son no recibir ningún apoyo, ni tratamiento o el agravamiento de la enfermedad', explica Herranz.
En busca de soluciones, desde FEDER se plantea acortar la ruta hacia el diagnóstico a través de diferentes medidas concretas. De esta forma, se establece como imprescindible la formación básica, continuada y obligatoria sobre enfermedades raras para los médicos de Atención Primaria y pediatras. Además, es necesario que se impulse a nivel nacional el protocolo DICE-APER (http://dice-aper.semfyc.es) desarrollado por la Sociedad Española de Medicina de Familia y Comunitaria (semFYC) y que permite poner a disposición de los médicos de atención primaria un dispositivo de utilidad para verificar si una enfermedad es realmente rara o para establecer pautas de actuación.
El miembro de la Junta Directiva de FEDER asegura que 'además, y con esa última meta de optimizar también se presenta fundamental en la mejora del diagnóstico el acceso inmediato a los recursos disponibles sobre enfermedades poco frecuentes, así como el uso e impulso del actual Registro Nacional por Enfermedades Raras'.
Concretamente, el modelo asistencial que plantea FEDER es un modelo integral sociosanitario e interdisciplinar que optimice los recursos. De esta manera, se presenta como fundamental que los CSUR a nivel estatal trabajen en estrecha coordinación con Unidades de Coordinación autonómicas, que acompañarán el día a día del afectado.
Por tanto, 'a nivel estatal deberán estar los CSUR que serán los encargados de diseñar la ruta de derivación y actuación a nivel nacional, incluso a nivel europeo o internacional', explica Justo Herranz y añade 'y a nivel autonómico se deben conformar Unidades de Coordinación que sirvan como puerta de entrada de la persona al sistema sanitario'.
Para lograr esta coordinación, la Unidad debe contener la figura denominada 'gestor de casos' que actuaría como el coordinador de todos los profesionales implicados en la atención al enfermo de una patología rara. Este profesional será el encargado de derivar a la persona a los diferentes centros de competencia, es decir 'centros a nivel local (hospitales, centros de salud) que deben acompañar el día a día del paciente. Aquí se incluirán a profesionales médicos y sociales y demás actores sanitarios y sociales extra hospitalarios regionales a fin de optimizar la atención más cerca de la vida cotidiana de los afectados y favorecer su inserción laboral', continúa Herranz.
En definitiva, este modelo de coordinación será vital para garantizar la calidad de la atención en la etapa de diagnóstico, seguimiento y permitir ahorrar desplazamientos, así como disminuir el impacto económico, familiar y social que origina el peregrinaje de los pacientes.
Por otro lado, el acceso a los Medicamentos Huérfanos (MMHH) es otro de los grandes retos de las familias. La razón es que según señala el estudio ENSERio solo el 6 por ciento de los afectados los utiliza, y que de ellos el 51 por ciento de las familias tienen dificultades para acceder a los mismos. Por esta razón, desde FEDER se demandan dos premisas básicas: equidad y accesibilidad. 'Nuestra propuesta es apoyar la realización de la evaluación del valor clínico añadido de los MMHH a nivel europeo y una vez realizada esta evaluación se facilite su acceso cuando lleguen a España. Las CCAA no tienen que ser quienes evalúen el valor de estos fármacos, sino los expertos que ya existen de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, en sus siglas en inglés)', asegura Isabel Calvo.
Además, el colectivo demanda que se entienda que los medicamentos huérfanos no encarecen el sistema sanitario. Realmente 'lo que incrementa el gasto es no tratar a los pacientes con dicho medicamento cuando existe en el mercado', explica Isabel Calvo.
Concretamente, y según los datos facilitados por la Organización Europea de Enfermedades Raras (Eurordis) una encuesta realizada a pacientes hemofílicos (patología poco frecuente) en los Países Bajos, reveló como los pacientes tratados con un medicamento huérfano trabajaban 17 años más en 2001 que en 1972. Permitiendo concluir como el coste de la hospitalización cuando se deniega el tratamiento puede llegar a los 100.000 euros anuales.
Desde la presentación de la Estrategia Nacional de Enfermedades Raras que se elaboró en 2009, la Federación ha insistido en que hay que evitar por todos los medios que 'la Estrategia acabe siendo una declaración de buenas intenciones', asegura Herranz. Para ello, se considera fundamental lograr la sostenibilidad económica de la misma. 'Es imprescindible dotar a la Estrategia de una partida presupuestaria específica que asegure su implementación en condiciones de equidad, dentro de los Presupuestos Generales del Estado. Esta petición ya se recoge en el Informe del Senado realizado en 2007 encargado de analizar la especial situación de las personas con enfermedades raras' explica Calvo y añade que 'además se debe implantar un calendario de acciones, plazos y responsables'.
Además, otro factor de vital importancia para garantizar esta sostenibilidad es el cumplimiento de la creación de un Grupo de Trabajo en la Estrategia Nacional que analice y estudie los temas relativos a las fórmulas de financiación económica de todas las acciones propuestas. Justo Herranz señala que éste ha sido un compromiso adquirido por el MSPI, por lo que 'ahora tan solo queremos que este acuerdo sea firme y se lleve a cabo tal y como se había acordado'.
Con relación a las últimas informaciones sobre el futuro de la Sanidad a través del copago, desde FEDER se manifiesta que 'las personas con enfermedades raras, debido al desconocimiento que existe de su patología a causa de la baja incidencia, tienen que costearse frecuentemente visitas médicas o tratamientos que no están cubiertos por el Sistema Nacional de Salud, lo que supone un 20 por ciento de los costes anuales de la familia o lo que es lo mismo una media de más de 350 euros por familia y mes', explica Calvo.
De esta forma, desde FEDER se oponen al copago entendiendo que es 'insostenible en la situación actual', asegura la presidenta. Y añaden que lo que FEDER reclama es que las personas con enfermedades poco frecuentes tengan las mismas prestaciones que actualmente tiene el colectivo de pensionistas, es decir, exentos de cualquier gasto en relación a los fármacos con receta.
Además, en contrapartida, desde la Federación se plantean otras propuestas de ahorro. 'Creemos necesario que se controle la administración necesaria para cada paciente, se optimice la distribución de los medicamentos por unidades y no por cajas, se implante las recetas electrónicas en las CCAA donde aún no se ha hecho y se fortalezca la inspección para evitar que con la misma cartilla de jubilado se administren medicamentos para toda la familia'.