Baxter International Inc. ha anunciado los resultados positivos de su ensayo clínico pivotal fase III de BAX 855, un tratamiento experimental de Factor VIII recombinante de vida media prolongada para pacientes con hemofilia A, cuya base molecular es la proteína utilizada en ADVATE [factor antihemofílico…
Baxter International Inc. ha anunciado los resultados positivos de su ensayo clínico pivotal fase III de BAX 855, un tratamiento experimental de Factor VIII recombinante de vida media prolongada para pacientes con hemofilia A, cuya base molecular es la proteína utilizada en ADVATE [factor antihemofílico (recombinante)]. BAX 855 alcanzó el objetivo principal del estudio de reducir la tasa anual de hemorragias (TAH) en la rama de la profilaxis.
Los resultados de primera línea de este ensayo prospectivo, global y multicéntrico fase III, demostraron que BAX 855 alcanzó su objetivo primario en el control y prevención del sangrado, la profilaxis estándar y el manejo perioperatorio de los pacientes de doce o más años.
Los pacientes incluidos en la rama de profilaxis bisemanal experimentaron una reducción del 95 por ciento de la mediana de la TAH. BAX 855 también fue eficaz en el tratamiento de episodios hemorrágicos, el 96 por ciento de los cuales fue controlado con una o dos infusiones. La vida media de BAX 855 fue 1,4/1,5 mayor.
Ningún paciente desarrolló inhibidores de BAX 855 y no se detectaron acontecimientos adversos graves relacionados con el tratamiento, incluyendo hipersensibilidad. El acontecimiento adverso más común relacionado con el fármaco fue el dolor de cabeza (se dio en tres pacientes).
Según la doctora María Fernanda López Fernández, responsable de la Unidad de Hemostasia y Trombosis del Complejo Hospitalario Universitario de La Coruña e investigadora del estudio, 'lo más relevante de los resultados obtenidos es que la disminución de las hemorragias se consigue administrando sólo dos dosis a la semana. Esta reducción del número de infusiones semanales se debe a la prolongación de la vida media del factor de 1,5 a 1,6 veces, gracias a la pegilación'.
Prolongación del efecto
Por otra parte, señala, 'la prolongación del efecto hemostático, manteniendo la eficacia y seguridad, permite reducir el número de administraciones de factor semanal, lo que va a facilitar los programas de profilaxis, sobre todo en niños con malos accesos venosos, mejorar la adherencia al tratamiento en adolescentes y adultos y mejorar la calidad de vida de los hemofílicos y la integración social. Además, la prevención o la reducción de episodios hemorrágicos evitará o retrasará el daño articular y reducirá el número de hospitalizaciones y visitas médicas'.
'Los resultados positivos del estudio BAX 855 reflejan nuestro compromiso continuo y a largo plazo para impulsar la innovación y ampliar las opciones de tratamiento para los pacientes con hemofilia A, avanzando en moléculas que traigan más autonomía y menos sangrados a estos pacientes', ha señalado Luigi Antoniazzi, director general de Baxter España & Portugal.
El ensayo, abierto y multicéntrico, evaluó BAX 855 en 138 pacientes adolescentes y adultos con hemofilia A que habían sido tratados previamente. Los pacientes recibieron tratamiento dos veces por semana (45 UI/kg) o a demanda y fueron evaluados durante un periodo de seis meses.
Baxter espera presentar una Solicitud de Licencia Biológica para BAX 855 a la Agencia Norteamericana del Medicamento (FDA) antes de que termine 2014 y presentará datos adicionales en los próximos meses.
Ensayo pediátrico
Además de un ensayo de continuación ya en curso para los pacientes que han completado este ensayo pivotal, la compañía está iniciando un ensayo multicéntrico, prospectivo y abierto fase III para evaluar la seguridad y eficacia de BAX 855 en 60 pacientes de menos de doce años con hemofilia A grave, tratados previamente.
Baxter espera presentar una solicitud de autorización de comercialización en la EMA tras la finalización del estudio pediátrico, de acuerdo con las directrices publicadas por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), que requieren una investigación previa en niños menores de doce años.
Se espera que este ensayo tenga continuidad con nuevas líneas de investigación que mejoren aún más el tratamiento de la hemofilia A. Así lo explica la Dra. López Fernández: 'El estudio propiciará la investigación de nuevas moléculas modificadas con una vida media todavía más larga, de forma que se facilite la adherencia de los pacientes en los programas de profilaxis'.
BAX 855 tiene como base molecular la proteína utilizada en ADVATE, Factor VIII de molécula completa con más de diez años de experiencia en la práctica clínica habitual. A través de una colaboración con Nektar Therapeutics, BAX 855 hace uso de la tecnología patentada PEGilación, diseñada para ampliar la duración de la actividad de las proteínas en el organismo. Esta tecnología se ha utilizado durante más de diez años en una serie de fármacos aprobados que tratan enfermedades crónicas o graves.