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Hoy las llamadas "enfermedades raras" afectan a 29 millones de personas en la Unión Europea y a 3 millones en España. En total, se calcula que existen unas 5.000 enfermedades raras, para las cuales solo existen alrededor de 48 medicamentos huérfanos. Según datos de FEDER (Federación Española de Enfermedades Raras) un 6 por ciento de los pacientes utiliza medicamentos huérfanos, un 13 por ciento utiliza fármacos extranjeros y un 7 por ciento recurre a medicamentos de uso compasivo. En cuanto al diagnóstico, un 50 por ciento de los enfermos ha tenido que desplazarse de su provincia en los últimos dos años para recibir un diagnóstico y un tratamiento. Estas cifras develan que aún hay mucho trabajo por hacer, y es por ello que el Observatorio Zeltia, en colaboración con FEDER y con la Universidad Rey Juan Carlos, organizaba la jornada sobre "Retos de la investigación, ante una asignatura pendiente: Enfermedades Raras". Así, se ponían sobre la mesa algunos nombres como las ataxias, la distonía muscular, la enfermedad de Huntington, la epidermólisis bullosa, o la leucodistrofia entre otras. "Este es un problema de Salud Pública, que no puede ser atendido persona a persona, hace falta un esfuerzo de todos", manifestaba Claudia Delgado, directora de FEDER.
Uno de los grandes retos en enfermedades raras es la investigación, y así lo hacía saber Teodoro del Ser, director médico de Noscira. "Los ensayos clínicos en Enfermedades Raras tienen dificultades añadidas, es extremadamente arriesgado y con un coste muy alto". Así, a modo de solución, destacaba en primer lugar la necesidad de buscar fórmulas diferentes que puedan facilitar este tipo de investigaciones, es decir "crear parámetros en investigación que se adapten, además de incentivos porque el retorno en beneficio/coste es muy ajustado". Más concretamente, apuntaba a problemas como las dianas terapéuticas no validas, la dificultad en el diagnóstico y en el reclutamiento de pacientes, o las limitaciones en la selección de centros e investigadores. A esta opinión se sumaba José María Fernández Sousa-Faro, presidente del Grupo Zeltia, que añadía que "el regulador también tiene que mover ficha".
En este sentido, la labor que se realiza desde las asociaciones de pacientes para promover el cambio, resulta fundamental, y no sólo a nivel asociativo, sino también a nivel personal, puesto que, en palabras de Claudia Delgado, "lo más valioso que puede encontrar una persona con una Enfermedad Rara es una asociación donde pueda compartir e informarse". Por ello, desde FEDER se apuesta por una estructura de coordinación de Centros de Servicios de Unidades de Referencia, en los que los pacientes puedan participar activamente, y que además permitan que "no viaje el paciente sino que viaje la información".
El cáncer como enfermedad rara
Otra de las ideas destacadas durante esta jornada fue la de que cada día, enfermedades como el cáncer, demuestran tener una gran heterogeneidad dentro de sí mismas, y por ello, según se va avanzando en la investigación de esta enfermedad, se puede llegar a pensar, tal y como decía Fernández Sousa-Faro, que "al final todos los cánceres van a ser enfermedades raras". De hecho, en datos aportados por Arturo Soto, director de desarrollo clínico de PharmaMar, existen alrededor de 280 tipos de cáncer, y de esos, 250 son cánceres raros. En este asunto, el papel que el médico realice ante este paciente es fundamental, ya que si bien se entiende, que no todos los médicos locales van a estar especializados en todos los cánceres raros, si que debe existir una labor de formación, en la que el médico informe al paciente de qué centros de referencia existen para recibir un mejor tratamiento, y conseguir así, por lo menos, transmitir seguridad al paciente.
Precisamente sobre formación hablaba Ángel Gil, catedrático de Medicina Preventiva y Salud Pública de la Universidad Rey Juan Carlos, que mencionaba la posibilidad de "bajar al posgrado para que la gente tenga incentivación en investigar, incluso al pregrado, porque el hecho de hacerlo oído en algún momento de su formación, le creará posteriormente al médico la motivación de buscar más información".
Un poco en la línea de crear motivación al médico en la investigación de enfermedades raras, también se ponía sobre la mesa la idea de la investigación traslacional, es decir, sentar al médico frente al investigador, y poder de esta manera, en cada caso, "tratar al paciente, y no a la enfermedad", como expresaba Jesús Peláez, director de docencia en I+D de HM Hospitales.
[post_title] => Los expertos apuntan la necesidad de formar a los médicos y de crear una regulación específica en la investigación de las enfermedades raras
[post_excerpt] => La falta de medicamentos, las trabas en los ensayos clínicos que permitan avanzar, el problema en la formación de los médicos acerca de las enfermedades raras, y el papel que suponen las asociaciones de pacientes fueron algunos de los temas clave en la jornada "Retos de la investigación, ante una asignatura pendiente: Enfermedades Raras", organizada por el Observatorio Zeltia
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Uno de los grandes retos en enfermedades raras es la investigación, y así lo hacía saber Teodoro del Ser, director médico de Noscira. "Los ensayos clínicos en Enfermedades Raras tienen dificultades añadidas, es extremadamente arriesgado y con un coste muy alto". Así, a modo de solución, destacaba en primer lugar la necesidad de buscar fórmulas diferentes que puedan facilitar este tipo de investigaciones, es decir "crear parámetros en investigación que se adapten, además de incentivos porque el retorno en beneficio/coste es muy ajustado". Más concretamente, apuntaba a problemas como las dianas terapéuticas no validas, la dificultad en el diagnóstico y en el reclutamiento de pacientes, o las limitaciones en la selección de centros e investigadores. A esta opinión se sumaba José María Fernández Sousa-Faro, presidente del Grupo Zeltia, que añadía que "el regulador también tiene que mover ficha".
En este sentido, la labor que se realiza desde las asociaciones de pacientes para promover el cambio, resulta fundamental, y no sólo a nivel asociativo, sino también a nivel personal, puesto que, en palabras de Claudia Delgado, "lo más valioso que puede encontrar una persona con una Enfermedad Rara es una asociación donde pueda compartir e informarse". Por ello, desde FEDER se apuesta por una estructura de coordinación de Centros de Servicios de Unidades de Referencia, en los que los pacientes puedan participar activamente, y que además permitan que "no viaje el paciente sino que viaje la información".
El cáncer como enfermedad rara
Otra de las ideas destacadas durante esta jornada fue la de que cada día, enfermedades como el cáncer, demuestran tener una gran heterogeneidad dentro de sí mismas, y por ello, según se va avanzando en la investigación de esta enfermedad, se puede llegar a pensar, tal y como decía Fernández Sousa-Faro, que "al final todos los cánceres van a ser enfermedades raras". De hecho, en datos aportados por Arturo Soto, director de desarrollo clínico de PharmaMar, existen alrededor de 280 tipos de cáncer, y de esos, 250 son cánceres raros. En este asunto, el papel que el médico realice ante este paciente es fundamental, ya que si bien se entiende, que no todos los médicos locales van a estar especializados en todos los cánceres raros, si que debe existir una labor de formación, en la que el médico informe al paciente de qué centros de referencia existen para recibir un mejor tratamiento, y conseguir así, por lo menos, transmitir seguridad al paciente.
Precisamente sobre formación hablaba Ángel Gil, catedrático de Medicina Preventiva y Salud Pública de la Universidad Rey Juan Carlos, que mencionaba la posibilidad de "bajar al posgrado para que la gente tenga incentivación en investigar, incluso al pregrado, porque el hecho de hacerlo oído en algún momento de su formación, le creará posteriormente al médico la motivación de buscar más información".
Un poco en la línea de crear motivación al médico en la investigación de enfermedades raras, también se ponía sobre la mesa la idea de la investigación traslacional, es decir, sentar al médico frente al investigador, y poder de esta manera, en cada caso, "tratar al paciente, y no a la enfermedad", como expresaba Jesús Peláez, director de docencia en I+D de HM Hospitales.
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