La Comisión Europea (CE) ha autorizado un cambio en la autorización para la comercialización europea de Kuvan (dihidrocloruro de sapropterina), permitiendo su administración a niños con fenilcetonuria (PKU) menores de cuatro años que han demostrado ser respondedores a dicho tratamiento. Esta aprobación de la CE…
La Comisión Europea (CE) ha autorizado un cambio en la autorización para la comercialización europea de Kuvan (dihidrocloruro de sapropterina), permitiendo su administración a niños con fenilcetonuria (PKU) menores de cuatro años que han demostrado ser respondedores a dicho tratamiento. Esta aprobación de la CE se produce tras la recomendación positiva del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) del pasado mes de mayo, basada en una revisión de datos de SPARK, un estudio clínico de Fase IIIb. La decisión de la CE se aplica a la totalidad de los 28 estados miembro y será la base de las decisiones emitidas en Noruega, Islandia y Liechtenstein.
Esta noticia resulta positiva para el tratamiento de los niños con PKU que tienen menos de 4 años de edad, ya que en Europa no ha habido hasta la fecha un medicamento con licencia para el tratamiento de la enfermedad en este grupo de pacientes. Luciano Rossetti, responsable global de I+D de Merck Serono, explica que la fenilcetonuria 'es una enfermedad rara con consecuencias graves pero, si se trata de forma adecuada, no tiene que perjudicar el desarrollo del niño o la calidad de vida de niños y adultos. Nuestro compromiso es ayudar a los pacientes con PKU, tanto en edad adulta como durante la niñez. Esta decisión positiva de la CE permite a los médicos utilizar Kuvan desde el mismo diagnóstico también en niños que se han mostrado respondedores a la medicación'.
La Dra. Ania Carolina Muntau, del Hospital Universitario de Hamburg-Eppendorf, que lidera la investigación del estudio SPARK, aseguró que esta noticia 'supone un desarrollo muy positivo para los niños con PKU menores de cuatro años que son aptos para la terapia. Tratar la enfermedad en niños pequeños sólo mediante una dieta restrictiva en fenilalanina supone un gran reto y esta aprobación tendrá muy buena acogida por parte de los padres, ya que ayudará a que el tratamiento de estos pequeños resulte más fácil. La evidencia demuestra que Kuvan mejora de forma significativa la tolerancia a la fenilalanina, permitiendo una mayor flexibilidad en la dieta en pacientes con PKU'.
Durante la celebración del último Simposio Anual SSIEM (Sociedad para el Estudio de los Errores Congénitos del Metabolismo), que tuvo lugar en septiembre de 2014, se presentaron datos detallados a la semana 26 del estudio SPARK. Los resultados mostraron que incorporar Kuvan a una dieta baja en fenilalanina incrementaba de forma significativa la tolerancia a la misma en 30,5 mg/kg/día en niños con PKU menores de cuatroaños y respondedores a Kuvan, en comparación con la tolerancia a la fenilalanina en niños que sólo seguían una dieta baja en fenilalanina.
En el grupo tratado con una dieta baja en fenilalanina más este tratamiento farmacológico, la tolerancia a la fenilalanina aumentó desde 37,1 mg/kg/día a 80,6 mg/kg/día tras 26 semanas; y en el grupo de estudio que sólo fue tratado con una dieta baja en fenilalanina, desde una base de 35,8 mg/kg/día a 50,1 mg/kg/día tras 26 semanas.
La fenilcetonuria es un trastorno metabólico congénito que provoca la acumulación tóxica de fenilalanina, un aminoácido esencial que se halla en todos los alimentos que contienen proteínas, en el cerebro y en la sangre. Si no se trata, la fenilcetonuria puede llevar a discapacidad intelectual, ataques y otros problemas médicos serios.
Cribado neonatal
En muchos países, la implementación de programas nacionales de cribado neonatal ha hecho posible que se identifique a los niños con fenilcetonuria al nacer, permitiendo que el control de la enfermedad empiece lo antes posible para así prevenir daños neurológicos potencialmente graves. Sin embargo, en Europa no ha habido hasta la fecha un medicamento con licencia para el tratamiento de la PKU en niños menores de cuatro años.
Tras la aprobación de la CE, se actualizará la ficha técnica del producto para incluir los datos del uso de Kuvan en esta población menor de cuatro años, algo que afectará aproximadamente a uno de cada 10.000 recién nacidos en Europa.
La autorización europea original para la comercialización de Kuvan se concedió en 2008. En Europa, este tratamiento fue el pionero y sigue siendo el único medicamento que, combinado con una dieta baja en fenilalanina, contribuye a reducir la concentración de fenilalanina en la sangre y el cerebro para prevenir los efectos debilitadores de la PKU en aquellos pacientes que son receptivos al medicamento. Ya está indicado en pacientes de todas las edades con deficiencia de tetrahidrobiopterina (BH4) y en los que tienen cuatro o más años de edad con PKU (debida a la carencia de la enzima fenilalanina hidroxilasa) que son respondedores al medicamento.
Merck Serono comercializa Kuvan fuera de EE.UU., Canadá y Japón. BioMarin lo hace en EE.UU. y Canadá; y Asubio Pharma, en Japón, con el nombre de Biopten. En EE.UU. y Europa, Kuvan recibió la designación de medicamento huérfano.