'El límite de la utilización de la técnica CRISPR Cas 9 está en no utilizarla para mejorar genéticamente al ser humano. Solo debe ser una herramienta terapéutica', ha subrayado Emmanuele Charpentier, directora del Instituto Max Planck de Biología de la Infección (Berlín) y profesora de la Universidad de Umea (Suecia). La investigadora, junto a Jennifer Doudna, catedrática de Química y Biología Molecular de la Universidad de California (Berkeley, EE. UU.) y Francisco Martínez Mojica, profesor de la Universidad de Alicante, han recibido este jueves, en la sede de la Fundación BBVA en Madrid, el Premio BBVA Fronteras del Conocimiento en la categoría de Biomedicina.
CRISPR, la técnica para modificar el genoma que está revolucionando la investigación contra numerosas enfermedades, existe gracias a que el español Francisco Martínez Mojica se empeñó en estudiar un curioso detalle de una bacteria en las salinas de Santa Pola. Esa determinación le llevó a descubrir un aspecto del todo desconocido de la vida de los microorganismos, y sobre este hallazgo Charpentier y Doudna, francesa y estadounidense respectivamente, construyeron la hoy famosa técnica del corta-pega genético.
El acta del jurado que concedió la distinción ha destacado el papel de los tres investigadores, que ha permitido convertir un rasgo de la Biología de las bacterias, el sistema CRISPR Cas 9, en una técnica capaz de revolucionar la investigación, al convertirla en una herramienta con la que los científicos pueden editar genes.
Los investigadores, en una rueda de prensa previa a la entrega de los premios, se mostraron sorprendidos por la rápida extensión que ha tenido la técnica entre la comunidad científica. Asimismo, pronosticaron que en un par de años se podrían obtener los primeros frutos directos sobre la salud humana de esta innovadora herramienta.
En este sentido, la catedrática de Biología Molecular, Jennifer Doudna, reconoció que ya se están llevando a cabo los primeros ensayos clínicos que analizan la eficacia y la seguridad de la inmunoterapia contra el cáncer basada en la edición genética de CRISPR Cas 9. Doudna aseguró, igualmente, que los primeros avances científicos tangibles podrían producirse en el campo de la oftalmología, en el tratamiento de patologías de la sangre, como la anemia de células falciformes, y en el tratamiento de la fibrosis quística.
Corregir mutaciones que causan enfermedades
La investigadora estadounidense fue más allá al señalar que en dos años 'habrá aplicaciones y nuevos análisis clínicos. De hecho, hay un colectivo importante de científicos que están muy ilusionados con la perspectiva de poder corregir mutaciones que causan patologías. Y es que tan solo cinco años después de que se presentará esta prodigiosa herramienta ya se están realizando pruebas importantes', recalcó Doudna.
En esta misma línea, Charpentier adelantó que tan solo siete meses después de que Doudna y ella dieran a conocer la técnica ya había muchos trabajos de otros grupos de investigadores aplicándola en moscas, levaduras, gusanos y muchos otros organismos. 'La comunidad científica hizo suya esta herramienta y comenzó a utilizarla para lo que necesita, lo cual es estupendo', señaló visiblemente satisfecha.
Y es que desde la puesta a punto de la técnica, miles de laboratorios en todo el mundo han empezado a aplicarla para buscar nuevos tratamientos contra numerosas enfermedades -incluyendo el cáncer y el sida-, así como para obtener nuevas variedades vegetales, en aplicaciones medioambientales y en veterinaria. También se explora su uso como herramienta diagnóstica para detectar presencia del virus Zika y genes de resistencia a antibióticos.
El pasado marzo se publicaron los resultados del primer uso experimental de CRISPR en embriones humanos viables, por parte de investigadores chinos. El trabajo corrobora las enormes posibilidades que abre la aplicación de la técnica en humanos, pero también desvela problemas potenciales derivados de posibles efectos de CRISPR sobre regiones del genoma que no son aquellas sobre las que se desea actuar.
Desafíos éticos
Sin embargo, muchos investigadores, entre ellos la propia Doudna, han alzado la voz sobre los desafíos que supone el posible uso de la técnica en la modificación de la línea germinal -es decir, en las células precursoras de óvulos y espermatozoides-, o en su uso no ya para curar patologías, sino para mejorar cualidades humanas. De hecho, Doudna ha intervenido en varios encuentros y discusiones internacionales con sus colegas de todo el mundo, 'porque quiero estar segura de que las futuras aplicaciones de esta tecnología tengan en cuenta su impacto social y su potencial para afectar al futuro de nuestro planeta'.
Una opinión compartida por Charpentier quien sostiene que existe una línea roja que no se debe cruzar. 'CRISPR debe utilizarse solo como herramienta terapéutica, no para mejorar al ser humano, aunque 'aún falta mucho tiempo hasta que la técnica llegue al nivelo de seguridad y precisión necesarios para modificar los genes del núcleo de los embriones', reconoció.
Doudna explicó también que en los últimos años ha estado muy involucrada en el debate ético por lo que 'mi opinión ha cambiado un poco. He escuchado a muchas familias con enfermedades hereditarias, y ahora pienso que si modificando la línea germinal podemos ayudarles, al menos debemos considerarlo'.
En este mismo hilo conductor, Mojica subrayó no tener una postura del todo clara, pero reconoció que, 'en algún caso concreto sí podría estar justificado modificar embriones, ya que en ciertas ocasiones lo no ético sería no hacerlo'.
El profesor titular del departamento de Fisiología, Genética y Microbiología de la Universidad de Alicante resolvió el misterio al darse cuenta de que entre las secuencias repetidas había fragmentos de ADN de virus, antiguos invasores de los microorganismos. Ese momento Eureka -'el más feliz de mi vida científica con mucha diferencia'-, remachó Mojica, al tiempo que reveló que el CRISPR microbiano viene a ser una vacuna contra antiguos enemigos, una memoria defensiva que además se transmite a la siguiente generación.
'Solo se financia lo que da beneficios a corto plazo'
Mojica, que llevó adelante su trabajo sin apenas financiación porque los evaluadores no compartían su interés por estudiar un aparentemente pequeño detalle del mundo microbiano, tardó dos años en publicar su descubrimiento -varias revistas científicas importantes o rechazaron por considerarlo irrelevante. Por ello, el investigador, apostó por que se dedicara más recursos a la investigación básica, 'que sigue estando olvidada de las agendas de los dirigentes. Actualmente lo que se financia es lo que da beneficios a corto plazo', censuró.
Porque, tal y como apuntó Mojica, la ciencia básica -que a priori no persigue aplicaciones directas- es la que genera los resultados verdaderamente revolucionarios. 'El problema -continuó explicando- es que cuando la investigación tiene un objetivo fijo solo persigue ese objetivo, y aunque se pasa al lado de algo tan genial como CRISPR, no llega a verlo', sentenció.