La multinacional farmacéutica
Pfizer acaba de anunciar que ya está disponible en España somatrogón, el primer tratamiento de administración semanal para el déficit de la hormona de crecimiento
en niños a partir de los tres años y adolescentes. Esta nueva opción de tratamiento permitirá a los pacientes con esta enfermedad rara disponer de una tratamiento inyectable una vez a la semana frente a la inyección diaria de la que solo se disponía hasta ahora.
Esta hormona de crecimiento, de Pfizer y OPKO, recibió la autorización de comercialización en su indicación pediátrica en la Unión Europea hace un año. A partir de ahora
ya es una realidad para los hospitales y pediatras españoles que la necesiten para sus pacientes.
La principal ventaja que aporta esta hormona es su administración una vez a la semana. Hasta ahora, el tratamiento para el manejo del déficit de crecimiento,
la deficiencia hipofisiaria más frecuente. Así lo señala la doctora Lidia Castro Feijóo, endocrinóloga pediátrica en el Hospital Clínico Universitario en Santiago de Compostela.
Hasta ahora, el tratamiento estándar habitual de esta enfermedad es la
administración diaria de hormona de crecimiento humana recombinante para recuperar la velocidad de crecimiento en el niño y que llegue a la adultez con la talla que genéticamente le correspondería.
Mejora de la calidad de vida
La principal desventaja del tratamiento estándar es que los pacientes tienen que
inyectarse todos los días hasta que alcanzan la madurez, en el caso de las niñas a los 14 y en el de los niños a los 16, dice la doctora Castro. Esto supone un gran hándicap para los pacientes en lo que se refiere al cumplimiento del tratamiento así como en su calidad de vida.
“
Son muchos los olvidos que ocurren en el tratamiento porque los pacientes tienen que pincharse todos los días a la misma hora durante ocho o nueve años. Imaginemos eventos especiales, veranos, campamentos, etcétera”, indica la especialista. “Por eso esta nueva forma de administración semanal
va a ayudar mucho en el cumplimiento terapéutico”, incide.
El tratamiento estándar se puso a disposición hace más de tres décadas y, desde entonces, pese a que ha habido muchos intentos por mejorar la calidad de vida de los pacientes,
nunca se había conseguido.
En palabras de la directora médica de la Unidad de Enfermedades Raras de Pfizer, la doctora Nuria Mir: “La industria farmacéutica lleva años buscando nuevas formulaciones que permitan abandonar la administración diaria de la hormona pero todas han fracasado. Esta es la
primera hormona de crecimiento de larga acción comercializada para la indicación de déficit de hormona de crecimiento pediátrico en España”.
Déficit de la hormona de crecimiento
El déficit de la hormona de crecimiento es una enfermedad rara que se caracteriza por la ausencia total o parcial de dicha hormona en plasma. Tal como explica la especialista, se calcula que
afecta entre un niño de cada 4.000 a uno de cada 10.000.
En la mayoría de los casos es idiopática, dice la doctora Castro, pero en el 25 % de los casos la causa es adquirida bien por una lesión cerebral, una infección grave o radiación terapéutica, entre otros. “Además, en los últimos
se ha abierto un espectro en las bases genéticas muy interesante”, asegura la experta.
La característica más evidente de esta patología es que el niño presenta un crecimiento anormalmente lento lo que se traduce en una talla de adulto especialmente baja.
Otros síntomas relacionados con el metabolismo, aunque no son específicos de esta enfermedad, pueden afectara estos pacientes, tales como fatiga, incremento de la grasa abdominal, retraso en la maduración ósea, etcétera…
Participación española
España ha tenido una participación fundamental en el desarrollo clínico de esta hormona de crecimiento de administración semanal. De hecho,
han participado seis centros españoles en el ensayo de fase 3 y ha sido el cuarto país en número de pacientes incluidos (19). En dicho ensayo se demostró la eficacia y seguridad del fármaco, tal como informan fuentes del laboratorio.
“La aprobación de somatrogón refuerza el compromiso de la compañía por seguir avanzando en ofrecer opciones de tratamientos innovadoras para estos pacientes, así como su
compromiso con la investigación en enfermedades raras y complejas”, señala la doctora Mir.
