El 40% de los tratamientos aprobados el último año por la EMA fueron para enfermedades raras

Uno de los principales reclamos en el Día Mundial de las Enfermedades Raras es la falta de investigación para conseguir tratamientos adecuados para este tipo de patologías. A este respecto, la propia Agencia Europea del Medicamento (EMA) señala que el actual marco vigente sobre enfermedades raras favorece la I+D en estas dolencias por parte de la industria. De hecho, en 2017, el 40 por ciento de los 35 tratamientos aprobados por la EMA,  con un nuevo principio activo,  que fueron 14 en total, estaban destinados a tratar enfermedades poco frecuentes. De esta forma, la EMA destaca las aportaciones terapéuticas de los nuevos fármacos huérfanos, entre los que figuran medicamentos contra patologías consideradas raras como la queratitis neurotrófica, el neuroblastoma o el síndrome carcinoide, entre otras. Analizando las cifras de Estados Unidos, los resultados son similares. Así, en total de 18 medicamentos, que representan el  39 por ciento de los tratamientos aprobados por la FDA durante el año pasado, son terapias dirigidas a enfermedades poco frecuentes (que afectan a menos de 200.000 ciudadanos en el conjunto de Estados Unidos). Entre estos nuevos medicamentos, la FDA destaca un nuevo fármaco para tratar una forma específica de la enfermedad de Batten y otro dirigido a prevenir o reducir los episodios hemorrágicos en pacientes con un tipo concreto de hemofilia A. La visión de la Industria española En referencia a estos datos, el director del departamento Técnico de Farmaindustria, Emili Esteve, aporta que “estos buenos resultados en medicamentos huérfanos no son ajenos a las políticas de protección de la propiedad industrial aplicadas a estos fármacos, puesto que han favorecido notablemente su investigación y desarrollo en beneficio de todos”. Más allá de tener en cuenta lo positivo de estos datos, lo cierto, como insiste Esteve es que “queda mucho camino por recorrer”. De esta forma, investigar y desarrollar tratamientos para aquellas enfermedades poco frecuentes cuyos pacientes aún no disponen de alternativas terapéuticas adecuadas es un objetivo primordial para la industria farmacéutica. Pese a ello, desde Farmaindustria insisten, con motivo del Día Mundial de las Enfermedades Raras, en que “los datos sobre los nuevos tratamientos disponibles para combatir las enfermedades poco frecuentes son esperanzadores y demuestran que si todos los agentes implicados (industria, administraciones, profesionales sanitarios, centros de investigación, hospitales, etc.) continuamos trabajando juntos dentro de un marco legal favorecedor de la I+D seguiremos logrando buenos resultados para los pacientes en los próximos años”.