Emicizumab será financiado por el SNS para pacientes con hemofilia A

El Sistema Nacional de Salud incorpora emicizumab para personas con hemofilia A con inhibidores del factor VIII. Se trata de la primera nueva opción aprobada en 20 años para pacientes con hemofilia A e inhibidores en Europa  y es además el único tratamiento profiláctico que puede administrarse por vía subcutánea y con dosificación semanal. La aprobación para la financiación de emicizumab se produce después de que la Comisión Europea aprobase el pasado año esta terapia como tratamiento profiláctico de rutina para prevenir episodios de sangrado en pacientes con hemofilia A e inhibidores del factor VIII en todos los grupos de edad. En concreto, la indicación lo incluye como tratamiento para este tipo de hemofilia en los pacientes que han desarrollado inhibidores a las terapias de reemplazo del factor VIII, aproximadamente un tercio del total. En palabras de Beatriz Pérez, directora médico de Roche Farma España, “Hemlibra (nombre comercial de emicizumab)  es fruto de una importante apuesta por la innovación y una muestra del compromiso que Roche ha adquirido con la comunidad de la hemofilia”. A este respecto añadía que “no debemos olvidar que el desarrollo de inhibidores incrementa en un 70 por ciento  el riesgo de muerte respecto al no desarrollo de los mismos, y que, hasta ahora, las personas en esta situación contaban con opciones terapéuticas limitadas”. En la misma línea, Víctor Jiménez Yuste, jefe del Servicio de Hematología del Hospital Universitario La Paz (Madrid),  insistía en que emicizumab va a suponer un cambio radical en los pacientes con hemofilia A e inhibidores, “ya que por fin disponen de una profilaxis de los episodios hemorrágicos realmente efectiva”. “Incluso hay pacientes en esta categoría en los que se ha conseguido alcanzar el sangrado cero, algo que no se había logrado con las terapias actuales”. La reducción de los sangrados La hemofilia A es la forma más grave de la enfermedad y representa aproximadamente el 80 por ciento del total de casos de esta patología que afecta en torno a 3.000 personas en España. Uno de las características de la patología es que las personas con hemofilia A que desarrollan inhibidores se exponen a un alto riesgo de hemorragias potencialmente mortales y de sangrados de repetición que, a largo plazo, pueden derivar en daño en las articulaciones lo que puede ocasionar dificultades de movilidad. A este respeto, según los resultados del ensayo HAVEN 1 en adultos y adolescentes, la profilaxis con emicizumab mostró una reducción estadísticamente significativa en las hemorragias tratadas del 87 por ciento en comparación con los que no recibieron profilaxis. Por otra parte, el estudio HAVEN 2 en niños menores de 12 años con hemofilia A e inhibidores, los resultados mostraron una reducción del riesgo de sangrados tratados del 99 por ciento. Por último, cabe reseñar que la Comisión Europea aprobó el pasado mes de marzo la indicación de Hemlibra en pacientes sin inhibidores, donde el fármaco ha logrado reducir significativamente las hemorragias tratadas en comparación con la profilaxis previa con factor VIII en una comparación prospectiva intra-paciente. Esta indicación está pendiente de la obtención de precio y reembolso en España.