"En marcha varios ensayos con terapia génica en hemofilia que pueden suponer un cambio de paradigma terapéutico"

La hemofilia -alteración congénita ligada al cromosoma X- 'ha tenido un cambio revolucionario. Hemos conseguido la prolongación de la vida media', ha explicado Víctor Jiménez durante la IV Jornada de Periodistas 'Avanzando en el cuidado del paciente hematológico', celebrada por la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia. En la actualidad, señala Jiménez, 'están en marcha varios ensayos clínicos con terapia génica en hemofilia A y B que pueden suponer un cambio de paradigma terapéutico, al permitir una expresión duradera del gen alterado, pero todavía hay asuntos sin resolver relativos a la selección de pacientes, la respuesta inmune, los efectos secundarios y el coste económico'. Por su parte, Eva Mingot, del Hospital Universitario Virgen del Rocío, en Sevilla, ha incidido en los retos de la enfermedad. 'Los retos en hemofilia son los retrasos en diagnóstico, los tratamientos y el envejecimiento de esta población. Según envejecen, tenemos que saber cómo usar los tratamientos homeostáticos', explica, y añade que, aproximadamente, 1.500 pacientes tienen hemofilia severa en España, y son los sangrados articulares los que realmente limitan a estos pacientes. Por último, Daniel-Aníbal García, presidente de la Federación Española de Hemofilia (FEDHEMO), ha destacado que el tratamiento actualmente disponible 'es principalmente intravenoso y no podemos olvidar que todavía hay muchos pacientes que siguen teniendo sangrados y, como consecuencia, tienen que modificar su día a día'. Novedades en Hematología Cristina Pascual, del Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Universitario Gregorio Marañón, en Madrid, avanzó durante la reunión algunos de los temas que protagonizarán el 61º Congreso de la Sociedad Americana de Hematología (ASH, por sus siglas en inglés), que se celebra en Orlando del 7 al 10 de diciembre. Entre los temas que se abordarán en el congreso, Pascual destacó la presentación de varios ensayos sobre inmunoterapia en leucemia mieloide aguda; 'en terapia celular y linfomas se va a presentar una comunicación en vida real de qué ha pasado desde que se comercializaron los CAR-T en Inglaterra con los primeros pacientes tratados'; biopsia líquida en linfomas; la vida real de los anticoagulantes directos, etc.