Los resultados del estudio fase III más extenso de pacientes con acromegalia han demostrado demostraron que la nueva terapia de pasireotida (SOM230) de acción prolongada (LAR), resultó significativamente más eficaz para alcanzar un control bioquímico completo comparado con la terapia clínica estándar actual, Sandostatin LAR…
Los resultados del estudio fase III más extenso de pacientes con acromegalia han demostrado demostraron que la nueva terapia de pasireotida (SOM230) de acción prolongada (LAR), resultó significativamente más eficaz para alcanzar un control bioquímico completo comparado con la terapia clínica estándar actual, Sandostatin LAR (octreotida/inyección IM). Estos datos se presentaron en 2012 en el 15º Congreso Internacional de Endocrinología y en el 14º Congreso Europeo de Endocrinología (ICE/ECE) en Florencia, Italia.
La acromegalia es un trastorno endocrino poco común caracterizado por un agrandamiento de las manos, pies y órganos internos, además de cambios en la estructura facial. La mayoría de los casos de acromegalia están causados por un tumor benigno en la glándula hipofisaria que secreta exceso de hormona de crecimiento (GH), la cual a su vez produce niveles elevados del factor de crecimiento similares a la insulina (IGF-1).
El estudio cumplió su variable principal, con un número de pacientes significativamente más alto de pacientes tratados con pasireotida LAR (31,3 por ciento) que experimentaron un control completo de su enfermedad que los que recibían octreotida LAR (19,2 por ciento). Los pacientes tratados con pasireotida LAR presentaron un 63 por ciento más de probabilidad de alcanzar control de su enfermedad que los tratados con octreotida LAR. El perfil de seguridad de pasireotida LAR fue similar al de octreotida LAR, con la excepción de un grado mayor de hiperglucemia.
Normalmente la hormona de crecimiento y los niveles de IGF-1 se utilizan para determinar el control de la enfermedad con la terapia clínica estándar utilizada más frecuentemente, los análogos de la somatostatina. Medido a partir de estos dos niveles, actualmente sólo el 20-25 por ciento de los pacientes con acromegalia que no han recibido tratamiento previo con análogo de la somatostatina alcanzan un control completo de su enfermedad cuando son tratados con los análogos de la somatostatina actualmente disponibles.
'Aunque Sandostatin LAR es un tratamiento eficaz, el control insuficiente de la GH y de los niveles de IGC-1 continúan siendo un problema para muchos pacientes con acromegalia y se precisan nuevos métodos terapéuticos para controlar mejor la enfermedad de estos pacientes', dijo la doctora Annamaria Colao, investigadora principal del estudio y catedrática de Endocrinología, directora de la Unidad de Neuroendocrinología en el departamento de Oncología y Endocrinología Clínica y Molecular, de la Universidad Federico II de Nápoles. 'Estamos muy animados con los hallazgos de este estudio, el más grande en esta población, que ha demostrado un control completo con pasireotida LAR en casi un tercio de los participantes del estudio', añadió.
Estudio de extensión de seis meses
Los investigadores también presentaron datos de un estudio de extensión de seis meses, en el que los pacientes que no alcanzaban un control bioquímico completo tras doce meses de terapia podían cambiar al otro tratamiento. Después de seis meses adicionales de tratamiento, el 21 por ciento de los 81 pacientes que cambiaron a pasireotida LAR alcanzaron el control completo de su enfermedad. Por el contrario, de los 38 pacientes que cambiaron a octreotida LAR, sólo el 2,6 por ciento alcanzaron control completo.
'Los resultados positivos observados en el ensayo fase III indican el posible papel de pasireotida LAR en el tratamiento de pacientes con acromegalia, una afección para la que continúa existiendo una necesidad no cubierta', dijo Hervé Hoppenot, presidente de Novartis Oncología. 'Estos hallazgos son buenas noticias a medida que continuamos nuestros esfuerzos de investigación para descubrir tratamientos para pacientes con afecciones relacionadas con la hipófisis'.
Además de la acromegalia, Novartis se ha comprometido a estudiar otras afecciones relacionadas con la hipófisis, incluyendo el estudio continuado en enfermedad de Cushing. Los datos presentados en este congreso incluyen los resultados de seguimiento a largo plazo del ensayo de registro fase III, que condujo a la reciente aprobación en la UE de Signifor (pasireotida) para el tratamiento de la enfermedad de Cushing. Además, los investigadores presentaron datos de un ensayo fase I de prueba de concepto con el inhibidor de la 11'-hidroxilasa en investigación, LCI699, en enfermedad de Cushing.