" La designación de "terapia innovadora" es la más nueva de las categorías de la FDA y su objetivo es agilizar los tiempos de desarrollo y revisión de fármacos para enfermedades graves o potencialmente mortales " La decisión se basa en los resultados de un estudio abierto, fase II, del National Institute of Health de eltrombopag en 43 pacientes con AAG muy pretratados y con respuesta insuficiente a la terapia inmunosupresora
10 de marzo 2014. 2:26 pm
GlaxoSmithKline (GSK) ha anunciado que la Food and Drug Administration (FDA) de los Estados Unidos ha designado Revolade (eltrombopag) como ‘terapia innovadora’ para el tratamiento de citopenias en pacientes con anemia aplásica grave que han presentado una respuesta insuficiente a la terapia inmunosupresora. Eltrombopag no…
GlaxoSmithKline (GSK) ha anunciado que la Food and Drug Administration (FDA) de los Estados Unidos ha designado Revolade (eltrombopag) como 'terapia innovadora' para el tratamiento de citopenias en pacientes con anemia aplásica grave que han presentado una respuesta insuficiente a la terapia inmunosupresora. Eltrombopag no está aprobado o autorizado en ningún lugar del mundo para su uso como tratamiento en esta indicación. La designación de 'terapia innovadora' es la más nueva de las categorías de la FDA y su objetivo es agilizar los tiempos de desarrollo y revisión de fármacos para enfermedades graves o potencialmente mortales.
La anemia aplásica grave (AAG) es un trastorno poco frecuente que ocurre cuando la médula ósea no puede producir una cantidad suficiente de nuevas células sanguíneas. En la actualidad no hay disponibles tratamientos aprobados para los pacientes que no responden al tratamiento inmunosupresor inicial. De estos pacientes, aproximadamente el 40 por ciento muere por infección o hemorragia en los cinco años de su diagnóstico.
La designación de 'terapia innovadora' se basa en los resultados de un estudio abierto, fase II, del National Institute of Health (NIH) (09 -H- 0154) de eltrombopag en 43 pacientes con AAG muy pretratados y con respuesta insuficiente a la terapia inmunosupresora.
La designación de 'terapia innovadora' es parte de la Ley de Seguridad e Innovación de la FDA (FDASIA) de 2012 y se creó con el objetivo de acelerar el desarrollo y la revisión de fármacos para tratar enfermedades graves o potencialmente mortales cuando existe evidencia clínica preliminar que demuestre que el fármaco supone una mejora sustancial en al menos una variable de resultados clínicamente significativos en comparación con el tratamiento disponible.
La designación de 'terapia innovadora' incluye todas las características de la categoría de 'vía rápida' (Fast Track), así como un seguimiento mayor por parte de la FDA del programa de desarrollo clínico del fármaco.
