De los 2,3 millones de personas que padecen esclerosis múltiple (EM), entre un 3 y un 10 por ciento son niños y adolescentes que sufren este trastorno crónico que altera el funcionamiento normal del sistema nervioso central –que incluye el cerebro, los nervios ópticos y la médula espinal– “La EM pediátrica se inicia antes de los 18 años y entre un 3-10 por ciento de los pacientes experimenta los primeros síntomas en la infancia, con especial frecuencia entre los 10 y los 17 años”, explicó la doctora Mar Mendibe, responsable del Grupo de Neuroinmunología y Esclerosis Múltiple en el Hospital Universitario de Cruces de Barakaldo (Bizkaia), en un Experts meeting celebrado por Novartis en el marco LXX Reunión Anual de la Sociedad Española de Neurología (SEN) en Sevilla.
Históricamente se decía que la enfermedad en este grupo de pacientes tenía un pronóstico favorable. Pero los estudios actuales han demostrado a los especialistas que no es así, “que puede ser tan incapacitante y grave para los niños y adolescentes como para los adultos”, explicó Mendibe, al tiempo que adelantó “el inicio de ensayos de EM pediátricos, todavía con un número pequeño de pacientes, pero hemos obtenido resultados positivos; los estudios demuestran que se está cambiando la historia natural de la enfermedad”, añadió visiblemente esperanzada la neuróloga del Hospital Universitario de Cruces. Y es que el efecto negativo de las recaídas en el sistema motor, la memoria y el razonamiento impiden a los pacientes disfrutar de su infancia y de su adolescencia al máximo, causándoles a menudo sentimientos de aislamiento y ansiedad.
La doctora Mendibe incidió en los efectos de la patología en la calidad de vida de esos pacientes. “Hay que tener en cuenta que en esta etapa de la vida el cerebro es más inmaduro, no se ha desarrollado y el sistema inmunológico responde de otra manera”. Además, -añadió la especialista-, el impacto social y familiar es terrible, “los niños están aprendiendo y pueden tener problemas cognitivos desde el principio, lo que puede repercutir en su estilo de vida, con depresiones y dificultad de adherencia al tratamiento”, apostilló.
En este sentido, la doctora Mar Tintoré, jefa asistencial del Centro de Esclerosis Múltiple de Cataluña (Cemcat), resaltó la dificultad para diagnosticar esta enfermedad en los niños que provoca que lleguen a los centros especializados “con una latencia que no es ni la deseada, ni por supuesto la adecuada”. Coincidiendo con la doctora Mendibe, explicó que las consecuencias de la esclerosis múltiple al inicio de la misma no son tan aparentes como en los adultos, lo que puede provocar un retraso fatal para el inicio del tratamiento.
Diagnósticos tempranos
Las especialistas destacaron la necesidad de los diagnósticos tempranos en el colectivo de pacientes pediátricos. “Es cierto que los brotes son más agresivos en los niños, sin embargo, los reparan muy bien. Pero esta capacidad se acaba agotando y es cuando aparece la discapacidad. Por eso es tan importante tratar la dolencia desde el mismo momento en que aparecen los primeros síntomas para que los adolescentes no vayan acumulando discapacidad; los especialistas no debemos dejar al niño sin tratamiento aunque al inicio se recupere bien, porque llegará un momento en que no lo hará y no podremos revertirlo; lo que se pierde, perdido está”, recalcó la doctora Mar Tintoré.
La experta catalana reconoció que hasta ahora no disponían de ensayos clínicos realizados en este segmento poblacional. “Actualmente disponemos de uno donde se ha comparado fingolimod (cuyo nombre comercial es Gilenya y pertenece a Novartis) con el tratamiento con interferón y se ha comprobado que elimina en un 80 por ciento en las tasas de recaídas en niños de EM tratados precozmente. Todos los datos obtenidos reflejan que disminuye de manera significativa la tasa de recaídas comparado con el tratamiento estándar indicado en estas edades”. “Este ensayo ha marcado un antes y un después en el manejo del paciente pediátrico de EM, ya que hasta hace muy pocas semanas en la EM del niño no teníamos ningún tratamiento que hubiese sido realmente avalado por un ensayo clínico, y nos basábamos en la extrapolación de los datos que teníamos de adultos o en pequeñas series de pacientes que habían sido tratados con lo que solemos usar en adultos, dado que es una población poco frecuente y que se considera especialmente vulnerable”.
Las especialistas destacaron la seguridad del medicamento en los niños. “Si los niños están bien vacunados antes del inicio del tratamiento, bien monitarizados... son terapias seguras que les posibilitarán llevar una vida normal en el día a día; es un tratamiento que es evitará complicaciones y lo podrán llevar con garantías”, añadió Tintoré.
La dificultad del diagnóstico de estos pacientes tiene que ver con la baja prevalencia de la patología. “Hay muchas otras dolencias en edad pediátrica que tienen muchas similitudes por lo que hay que estar muy atentos a la sintomatología; hay que formar a los neuropediatras para que sepan reconocer estos síntomas y los deriven cuanto antes a los especialistas”, remarcó Mar Mendibe.
Ensayos en niños
La EM pediátrica no es curable, pero sí tratable. “Las terapias actuales pueden modificar el curso de la enfermedad. De hecho vemos cada vez adultos más sanos y los profesiones están también más vigilantes a la sintomatología”, añadió la neuróloga vasca.
El neuropediatra Ignacio Málaga Diéguez, del Hospital Central de Asturias y presidente de la Sociedad Española de Neurología Pediátrica, explicó que desde el punto de vista de la Neuropediatría en el niño se ha pasado de una situación de desconocimiento por parte de los profesionales a tener plena conciencia de la enfermedad, así como un mayor conocimiento de la misma.”Igualmente, hemos pasado de disponer de un arsenal terapéutico limitado a utilizar técnicas de imagen y un amplio abanico de medicamentos cada vez más versátil, seguro y efectivo. Cada vez es un poco menos difícil controlar la enfermedad”, sostuvo.
El neuropediatra se refirió a los problemas a los que se enfrentan con estos pacientes. “Cuando aparece una molécula nueva es muy complicado probarla en ensayos clínicos con niños”. Por ello, Tintoré, en la misma sintonía que Mendibe, consideró que “debemos hacer ensayos clínicos en niños, porque necesitamos estos datos para encontrar nuevas opciones o el mejor tratamiento para cada uno. Otras líneas de investigación van a ir hacia el estudio de factores pronósticos de la EM para anticiparnos a la llegada de brotes y discapacidad en el niño, así como hacia la investigación de determinados biomarcadores que nos ayudarán a definir qué pacientes van a tener un desarrollo de la enfermedad más agresivo para actuar con tiempo”, remató.
De hecho, Novartis publicó hace pocos meses el primer ensayo clínico específicamente diseñado para niños y adolescentes (10-17 años) con EM recurrente remitente (EMRR). ‘Paradigms’ cumplió el objetivo primario de reducir significativamente la tasa de brotes con fingolimod (Gilenya) en comparación con las inyecciones intramusculares de interferón beta-1a. Redujo las tasas de brotes en un 82 por ciento, y retrasó el tiempo transcurrido hasta el primer brote.
Diagnósticos tempranos
Las especialistas destacaron la necesidad de los diagnósticos tempranos en el colectivo de pacientes pediátricos. “Es cierto que los brotes son más agresivos en los niños, sin embargo, los reparan muy bien. Pero esta capacidad se acaba agotando y es cuando aparece la discapacidad. Por eso es tan importante tratar la dolencia desde el mismo momento en que aparecen los primeros síntomas para que los adolescentes no vayan acumulando discapacidad; los especialistas no debemos dejar al niño sin tratamiento aunque al inicio se recupere bien, porque llegará un momento en que no lo hará y no podremos revertirlo; lo que se pierde, perdido está”, recalcó la doctora Mar Tintoré.
La experta catalana reconoció que hasta ahora no disponían de ensayos clínicos realizados en este segmento poblacional. “Actualmente disponemos de uno donde se ha comparado fingolimod (cuyo nombre comercial es Gilenya y pertenece a Novartis) con el tratamiento con interferón y se ha comprobado que elimina en un 80 por ciento en las tasas de recaídas en niños de EM tratados precozmente. Todos los datos obtenidos reflejan que disminuye de manera significativa la tasa de recaídas comparado con el tratamiento estándar indicado en estas edades”. “Este ensayo ha marcado un antes y un después en el manejo del paciente pediátrico de EM, ya que hasta hace muy pocas semanas en la EM del niño no teníamos ningún tratamiento que hubiese sido realmente avalado por un ensayo clínico, y nos basábamos en la extrapolación de los datos que teníamos de adultos o en pequeñas series de pacientes que habían sido tratados con lo que solemos usar en adultos, dado que es una población poco frecuente y que se considera especialmente vulnerable”.
Las especialistas destacaron la seguridad del medicamento en los niños. “Si los niños están bien vacunados antes del inicio del tratamiento, bien monitarizados... son terapias seguras que les posibilitarán llevar una vida normal en el día a día; es un tratamiento que es evitará complicaciones y lo podrán llevar con garantías”, añadió Tintoré.
La dificultad del diagnóstico de estos pacientes tiene que ver con la baja prevalencia de la patología. “Hay muchas otras dolencias en edad pediátrica que tienen muchas similitudes por lo que hay que estar muy atentos a la sintomatología; hay que formar a los neuropediatras para que sepan reconocer estos síntomas y los deriven cuanto antes a los especialistas”, remarcó Mar Mendibe.
Ensayos en niños
La EM pediátrica no es curable, pero sí tratable. “Las terapias actuales pueden modificar el curso de la enfermedad. De hecho vemos cada vez adultos más sanos y los profesiones están también más vigilantes a la sintomatología”, añadió la neuróloga vasca.
El neuropediatra Ignacio Málaga Diéguez, del Hospital Central de Asturias y presidente de la Sociedad Española de Neurología Pediátrica, explicó que desde el punto de vista de la Neuropediatría en el niño se ha pasado de una situación de desconocimiento por parte de los profesionales a tener plena conciencia de la enfermedad, así como un mayor conocimiento de la misma.”Igualmente, hemos pasado de disponer de un arsenal terapéutico limitado a utilizar técnicas de imagen y un amplio abanico de medicamentos cada vez más versátil, seguro y efectivo. Cada vez es un poco menos difícil controlar la enfermedad”, sostuvo.
El neuropediatra se refirió a los problemas a los que se enfrentan con estos pacientes. “Cuando aparece una molécula nueva es muy complicado probarla en ensayos clínicos con niños”. Por ello, Tintoré, en la misma sintonía que Mendibe, consideró que “debemos hacer ensayos clínicos en niños, porque necesitamos estos datos para encontrar nuevas opciones o el mejor tratamiento para cada uno. Otras líneas de investigación van a ir hacia el estudio de factores pronósticos de la EM para anticiparnos a la llegada de brotes y discapacidad en el niño, así como hacia la investigación de determinados biomarcadores que nos ayudarán a definir qué pacientes van a tener un desarrollo de la enfermedad más agresivo para actuar con tiempo”, remató.
De hecho, Novartis publicó hace pocos meses el primer ensayo clínico específicamente diseñado para niños y adolescentes (10-17 años) con EM recurrente remitente (EMRR). ‘Paradigms’ cumplió el objetivo primario de reducir significativamente la tasa de brotes con fingolimod (Gilenya) en comparación con las inyecciones intramusculares de interferón beta-1a. Redujo las tasas de brotes en un 82 por ciento, y retrasó el tiempo transcurrido hasta el primer brote.