"Un niño no es un adulto pequeño". A partir de este principio axial, el doctor Esteban Valverde, del Hospital General Universitario Carlos Haya de Málaga, justifica la publicación de la obra ‘Farmacia Pediátrica Hospitalaria’, realizada en coautoría con la doctora María Teresa Pozas, presidenta del…
'Un niño no es un adulto pequeño'. A partir de este principio axial, el doctor Esteban Valverde, del Hospital General Universitario Carlos Haya de Málaga, justifica la publicación de la obra 'Farmacia Pediátrica Hospitalaria', realizada en coautoría con la doctora María Teresa Pozas, presidenta del Grupo Español de Farmacia Hospitalaria y que ha contado con la colaboración de AstraZeneca.
La asistencia farmacéutica al paciente pediátrico presenta ciertas peculiaridades, tanto clínicas como metodológicas, que determinan la necesidad de diseñar un plan de formación específico. En concreto, es necesario tener en cuenta que la mayor parte de los medicamentos que se emplean en niños están dirigidos preferentemente para su uso en adultos: 'En las indicaciones aprobadas para un medicamento muchas determinan especificaciones como 'no se tiene experiencia con pacientes pediátricos' o frases similares', indica la Dra. Pozas.
Además, los condicionantes éticos y la complejidad del diseño de los ensayos clínicos en Pediatría determinan una orfandad terapéutica en la población pediátrica del 50 por ciento, según datos de la Agencia Europea del Medicamento (EMA).
'Los cambios físicos, metabólicos y psicológicos asociados al crecimiento de la población infantil y adolescente revelan que no se puede tratar a los niños como simples adultos pequeños. Ni siquiera como un grupo uniforme', explica Valverde. En concreto, 'hay una serie de peculiaridades en la asistencia al paciente pediátrico que es necesario tener en cuenta, como sus características farmacocinéticas y farmacodinámicas en las diferentes subpoblaciones pediátricas, la insuficiente investigación clínica en Pediatría, la falta de formas farmacéuticas adaptadas a Pediatría y un mayor riesgo de error en la medicación con resultados dañinos para la salud', completa Pozas.
La obra, dirigida a los profesionales de Farmacia Hospitalaria que desarrollan su actividad en el ámbito de la Pediatría, constituye una actualización de las principales bases de conocimiento sobre aspectos centrales de la farmacia pediátrica hospitalaria y ofrece una completa revisión de los procedimientos farmacoterapéuticos de las principales patologías pediátricas, abordados desde la perspectiva de la práctica de la Farmacia Clínica.
Necesidad de la publicación
La necesidad de esta publicación surge de la falta de un programa formativo acreditado para los farmacéuticos hospitalarios que trabajan en el área de Pediatría. En este sentido, el Grupo Español de Farmacia Pediátrica lleva, desde 1999, trabajando en la formación continuada de los farmacéuticos de hospital. 'Y es en esta línea de trabajo donde ahora se ha podido concretar esta publicación de la primera edición del libro Farmacia Pediátrica Hospitalaria', comenta Poza.
El último capítulo de la publicación analiza los documentos y orientaciones éticas actualmente vigentes en relación a la inclusión de los niños como sujetos de una investigación clínica, además de los aspectos diferenciales de su evaluación, tanto éticos, como técnicos y metodológicos. El apartado revisa también las necesidades de información del niño según su desarrollo cognitivo.
'Aunque el Reglamento Europeo 1901/2006 sobre medicamentos pediátricos ha permitido que se incremente el número de ensayos clínicos en niños y adolescentes, los ensayos clínicos en Pediatría son una gran asignatura pendiente, ya que son muy pocos los que se realizan', indica la presidenta del Grupo Español de Farmacia Hospitalaria.
Por su parte, el doctor Valverde mira esperanzado hacia el futuro y cree que 'en los próximos años, podremos analizar ensayos no sólo de medicamentos bien conocidos en adultos, para completar la información sobre seguridad y posología, sino también estudios en etapas tempranas del desarrollo del fármaco. Por eso, el farmacéutico de hospital debe disponer de todas las herramientas de formación necesarias para poder afrontar este reto'.
Segunda Jornada Multidisciplinar 1DENTIFY EGFR M+
Por otra parte, la determinación del gen EGFR que se realiza en la biopsia tumoral de pacientes con cáncer de pulmón no microcítico (CPNM) avanzado es clave para seleccionar el tratamiento más adecuado para cada paciente. Esta ha sido una de las principales conclusiones de la Segunda Jornada Multidisciplinar 1DENTIFY EGFR M+, organizada por AstraZeneca en Madrid y que bajo el título 'Abordaje del CPNM EGFR M+: de la evidencia a la experiencia', ha sido retransmitida vía webcast a numerosas sedes regionales en toda España.
Tal y como explica la doctora Pilar Garrido, del Departamento de Oncología Médica del Hospital Ramón y Cajal de Madrid, y una de las moderadoras de la jornada, 'esta determinación es tan importante porque diferentes estudios han demostrado claramente que, en pacientes con cáncer de pulmón no microcítico avanzado portadores de la mutación EGFR, los resultados en tasa de respuestas, calidad de vida y tiempo a la progresión del tratamiento son superiores cuando se utiliza un inhibidor oral de la tirosina quinasa del EGFR como gefitinib, que cuando se utiliza la quimioterapia convencional'.
Para los especialistas reunidos en Madrid está claro que el diagnóstico molecular del cáncer de pulmón con la detección de las mutaciones del gen EGFR constituye el mayor avance hasta la fecha logrado en cáncer de pulmón. 'No en vano, explica Rafael Rosell, del Departamento de Oncología Médica del Hospital Germans Trias i Pujol de Barcelona, gracias a la biología molecular los tratamientos se pueden simplificar sobremanera, con el consiguiente beneficio y comodidad para el paciente por lo que a calidad de vida respecta, y sin olvidar una mayor esperanza de vida'.
De hecho, en apenas seis años se han sucedido una serie de hallazgos clave que han permitido llegar hasta aquí. Según explica el doctor Rosell, 'primero fue el descubrimiento en 2004 de unas alteraciones en forma de mutación en el gen EGFR, después la comprobación de que ciertos tratamientos, siendo eficaces en general, resultaban poco menos que milagrosos en algunos pacientes que se beneficiaban de una respuesta que persistía no meses, sino años. Luego sabríamos que esos enfermos que mejoraban tanto eran precisamente los que portaban la mutación; y en paralelo a todo ello se han desarrollado nuevas tecnologías capaces de secuenciar el genoma humano y de descubrir la región exacta en la que se producen y concentran las mutaciones y se han desarrollado tratamientos farmacológicos que actúan directamente sobre ellas'.
Por eso, Rosell enfatiza la necesidad de contar con laboratorios de Biología Molecular eficientes que, en sinergia con los servicio de Oncología Médica y Anatomía Patológica, harán realidad la Medicina traslacional. 'Debe potenciarse la investigación de la diversidad genética presente en los diferentes tipos de cáncer de pulmón ya que pueden tener valor predictivo y pronóstico sobre el desarrollo y los tratamientos de la enfermedad'.
Plataforma 1Dentify
'Diferentes estudios calculan que la incidencia de la mutación EGFR está presente en el 10-15 por ciento de los pacientes con cáncer de pulmón no microcítico', destaca la doctora Garrido. Este dato es especialmente relevante si se tiene en cuenta que está ampliamente demostrado que los pacientes EGFR+ responden mucho mejor a los inhibidores tirosina quinasa de EGFR (TKIs) que al tratamiento con quimioterapia. Así, 'el correcto genotipado de los pacientes permite por tanto realizar el tratamiento adecuado con este tipo de moléculas'.
Consciente de esta realidad, AstraZeneca puso en marcha hace un año y medio la Plataforma 1DENTIFY, para asegurar a todos los pacientes con cáncer de pulmón no microcítico la posibilidad de realizarse la determinación de la mutación EGFR. Mediante la Plataforma 1DENTIFY se envían las muestras a aquellos laboratorios españoles experimentados en los que se analizan estas mutaciones y el paciente tiene los resultados garantizados en un periodo de siete días.
Para la doctora Garrido, la finalidad de la plataforma está clara: 'poder llevar a todos los hospitales y clínicas donde se diagnostican casos de cáncer de pulmón la posibilidad de realizar la determinación, porque los pacientes con cáncer de pulmón no microcítico en fase avanzada, portadores de la mutación EGFR, se deben tratar con un fármaco inhibidor de la tirosina quinasa, como gefitinib'.
Por su parte, el doctor Miquel Tarón, del Laboratorio de Oncología Médica del ICO, Hospital Germans Trias i Pujol, Barcelona, resalta que 'el diagnóstico molecular a través de una plataforma centralizada como 1DENTIFY es una alternativa eficaz para su implementación en la práctica clínica habitual (estandarización del protocolo, aseguramiento de la calidad del ensayo y disminución de los tiempos de edición de los resultados). Y, además, la versión online de la plataforma, facilita enormemente el envío de muestras, peticiones y resultados entre los centros y los laboratorios y viceversa'.
Una jornada con un objetivo claro
El objetivo de la 2ª Jornada Multidisciplinar 1DENTIFY EGFR+ es poder discutir desde diferentes ángulos cual es el mejor abordaje del paciente con cáncer de pulmón con mutaciones en el gen EGFR. Además de una revisión del 'estado del arte' en el tratamiento, tanto de primera como de segunda línea, en la jornada se ha debatido sobre las opciones terapéuticas disponibles o en desarrollo en este momento para el paciente resistente y/o en progresión. 'También hemos abordado cómo mejorar los resultados obtenidos por los inhibidores tirosina quinasa de EGFR (TKIs), puesto que hay otros factores genéticos implicados en la respuesta a estos fármacos, además de la mutación'.
En este foro también se han mostrado y planteado nuevas líneas de investigación enfocadas a la mejora de los resultados actuales. Por último, y no por ello menos importante, una revisión de los métodos de diagnóstico molecular, con un énfasis en la optimización de la toma y procesado de las muestras.