GlaxoSmithKline (GSK) ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHPM) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), junto con el Comité de Terapias Avanzadas (CAT), ha emitido una opinión positiva recomendando que se autorice la comercialización de Strimvelis para el tratamiento de pacientes con una enfermedad muy rara llamada ADA-SCID (inmunodeficiencia combinada severa por déficit de adenosina deaminasa). El medicamento es una terapia génica de células madre creada para un paciente individual a partir de sus propias células, que trata de corregir las causas que originan la enfermedad. Si la Comisión Europea lo aprueba, el medicamento -conocido actualmente como GSK2696273 (células CD34+ autólogas transducidas para expresar ADA)- se comercializará bajo la marca Strimvelis para el tratamiento de pacientes con ADA-SCID para los que no haya disponible ningún donante de células madre con HLA compatible.
La terapia génica para el tratamiento de ADA-SCID fue desarrollada originalmente por el Ospedale San Raffaele (OSR) y la Fondazione Telethon (Telethon), a través de su asociación San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (SR-TIGET) y fue impulsada por GSK a través de una colaboración estratégica constituida en 2010 entre GSK, OSR y Telethon. En el contexto de dicha asociación y trabajando con la compañía biotecnológica MolMed S.p.A, GSK ha aplicado sus conocimientos en desarrollo de productos para optimizar, estandarizar y caracterizar un proceso de fabricación que anteriormente sólo estaba disponible para los ensayos clínicos y convertirlo en un proceso que ha demostrado ser sólido y adecuado para el suministro comercial.
Patrick Vallance, presidente del departamento de I+D de GSK, afirmó: 'Acogemos positivamente esta opinión del CHMP, ya que supone un paso importante para que Strimvelis esté disponible para los niños que viven con esta enfermedad increíblemente rara y mortal. En el futuro, esperamos poder aplicar esta plataforma tecnológica de terapia génica a otras enfermedades, permitiendo a muchos más pacientes beneficiarse de esta innovadora aproximación al tratamiento'.
Martin Andrews, Director de la Unidad de Enfermedades Raras de GSK, señaló: 'Esta opinión positiva supone un gran logro en el compromiso de GSK con el desarrollo de medicamentos innovadores y transformadores. Si se aprueba, Strimvelis se convertirá en la primera terapia génica ex-vivo para niños en lograr la aprobación reglamentaria en cualquier parte del mundo. Gracias a nuestra misión compartida y a nuestra experiencia complementaria, creemos que esta colaboración continuará con el fin de facilitar nuevos medicamentos, muy necesarios para los pacientes con enfermedades genéticas raras'.
Hasta que se emita la decisión de la Comisión Europea, Strimvelis seguirá siendo una terapia génica en desarrollo que no está aprobada para su uso en ningún lugar del mundo.