La recomendación está dirigida para el tratamiento de niños mayores de 5 años con DMD causada por una mutación sin sentido y que son capaces de caminar
20 de abril 2016. 4:36 pm
El Instituto NICE recomienda el uso de Ataluren -Translarna- para el tratamiento de niños ambulatorios mayores de 5 años con Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) causada por una mutación sin sentido y que son capaces de caminar. Para el instituto NICE, este fármaco (de PTC…
El Instituto NICE recomienda el uso de Ataluren -Translarna- para el tratamiento de niños ambulatorios mayores de 5 años con Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) causada por una mutación sin sentido y que son capaces de caminar. Para el instituto NICE, este fármaco (de PTC Therapeutics) puede retrasar la pérdida de la capacidad para caminar en unos siete años.
La Distrofia Muscular de Duchenne provoca una pérdida de masa muscular progresiva y puede causar la muerte antes de los 30 años de edad. La población de niños afectados con esta enfermedad, por lo general, puede pasar a ser dependientes de una silla de ruedas a los 12 años.
'El Instituto NICE reconoce que Ataluren representa un esfuerzo considerable para el NHS en un momento en el que existe un aumento de la presión sobre la financiación y ha estudiado detenidamente este asunto frente a las incertidumbres de los posibles beneficios a largo plazo. Por esta razón, el Comité ha recomendado que el medicamento esté disponible durante un período inicial de cinco años, bajo condiciones estrictas, con el fin de recabar más datos sobre su eficacia, antes de que se revise esta guía y se tome una nueva decisión sobre la continuidad de la financiación', señala Andrew Dillon, CEO del Instituto NICE.
