Jakavi, de Novartis, aprobado por la Comisión Europea para el tratamiento de pacientes con mielofibrosis

Novartis ha recibido la aprobación de la Comisión Europea de Jakavi (INC424, ruxolitinib), un inhibidor de JAK 1 y JAK 2 para el tratamiento de la esplenomegalia relacionada con la enfermedad o los síntomas en pacientes adultos con mielofibrosis (también conocida como mielofibrosis idiopática crónica), mielofibrosis post-policitemia vera o mielofibrosis post-trombocitemia esencial.

La decisión de la Comisión Europea se ha basado en los hallazgos positivos del programa de estudio clínico COMFORT (COntrolled MyeloFibrosis Study with ORal JAK Inhibitor Therapy [Estudio controlado sobre la mielofibrosis empleando un tratamiento con un inhibidor oral de la cinasa Janus]).

'La aprobación de Jakavi por parte de la Comisión Europea proporciona una nueva opción de tratamiento muy necesaria, que puede suponer un cambio real en la vida de los pacientes', según afirmó el doctor Claire Harrison del Guy's and St. Thomas' NHS Foundation Trust, del Guy's Hospital de Londres. 'Al dirigirse a la vía de señalización JAK desregulada, Jakavi proporciona un beneficio rápido y duradero que puede convertirse en un nuevo estándar terapéutico'.

La mielofibrosis es un tipo de cáncer de la sangre poco frecuente y que supone una amenaza para la vida de los pacientes, caracterizado por fallo de la médula ósea, agrandamiento del bazo, síntomas debilitadores como cansancio extremo, sudoración nocturna y prurito intratable, una pobre calidad de vida y pérdida de peso, así como una reducción de la supervivencia. En la UE, la enfermedad afecta a cerca de 0,75 de cada 100.000 personas cada año.

Jakavi se dirige al mecanismo de acción subyacente de la enfermedad, reduce de forma significativa la esplenomegalia y mejora los síntomas con independencia de si el paciente presenta o no la mutación de JAK, del subtipo de la enfermedad o cualquier tratamiento previo, incluyendo hidroxiurea.

'Esta aprobación establece un hito significativo a la hora de dar respuesta a las necesidades no cubiertas de los pacientes de la Unión Europea', según afirmó Hervé Hoppenot, presidente de Novartis Oncology. 'Estamos comprometidos con el desarrollo de tratamientos innovadores para enfermedades huérfanas, y estamos prosiguiendo la investigación para valorar el potencial de la terapia con Jakavi para otras enfermedades malignas asociadas con una vía JAK desregulada'.

La eficacia y seguridad de Jakavi en el tratamiento de los pacientes con mielofibrosis fueron establecidas en estudios clínicos, incluyendo los dos estudios fundamentales COMFORT-I y COMFORT-II. La inflamación crónica a través de niveles elevados de citoquinas es una de las principales consecuencias de la señalización desregulada de JAK 1 y JAK 2, y podría contribuir de forma importante a la morbilidad y mortalidad de los pacientes con neoplasias mieloproliferativas como la mielofibrosis. En un estudio pivotal Fase III, Jakavi alteró el curso clínico de la mielofibrosis invirtiendo la progresión de los síntomas y la esplenomegalia, mejorando así la calidad de vida y, potencialmente, impactando en la supervivencia global.

Acerca de Jakavi

Jakavi (INC424, ruxolitinib) es un inhibidor oral de las cinasas JAK 1 y JAK 2. La dosis inicial recomendada de Jakavi son 15 mg dos veces al día para pacientes con un recuento de plaquetas entre 100.000 milímetros cúbicos (mm3) y 200.000 mm3, y de 20 mg dos veces al día para pacientes con un recuento de plaquetas de >200.000 mm3. Las dosis podrían ajustarse en función de la seguridad y la eficacia.

Novartis tiene la licencia de INC424 (ruxolitinib) de Incyte para el desarrollo y la posible comercialización fuera de los EE.UU. Incyte conserva los derechos para el desarrollo y la comercialización de INC424 (ruxolitinib) en los EE.UU. Tanto la Comisión Europea como la Administración de Alimentos y Fármacos de los EE.UU. (FDA) han concedido a INC424 (ruxolitinib) la consideración de medicamento huérfano para la mielofibrosis. Incyte recibió la aprobación de la FDA para INC424 (ruxolitinib) en noviembre de 2011 con el nombre Jakafi.

Como parte del programa de desarrollo clínico de Novartis, Jakavi también está siendo investigado en estudios clínicos para el tratamiento de la policitemia vera.