Jakavi, de Novartis, primera terapia dirigida para la policitemia vera que es aprobada en la UE

Novartis ha anunciado que la Comisión Europea ha aprobado Jakavi (ruxolitinib) para el tratamiento de pacientes adultos con policitemia vera (PV) resistentes o intolerantes a hidroxiurea. Jakavi es la primera terapia dirigida aprobada por la Comisión Europea para estos pacientes.

La PV es una enfermedad hematológica rara e incurable asociada a la sobreproducción de las células sanguíneas que puede provocar graves complicaciones cardiovasculares, como coágulos de sangre, ictus y ataque al corazón. Aproximadamente el 25 por ciento de los pacientes con PV desarrollan resistencia o intolerancia a la hidroxiurea y se considera que tienen la enfermedad no controlada. Esto suele definirse como niveles de hematocrito superiores al 45 por ciento, recuento elevado de leucocitos y/o plaquetas, y puede ir acompañada de síntomas debilitantes y/o agrandamiento del bazo.

'La autorización por parte de la Comisión Europea de Jakavi es una noticia alentadora para los pacientes,' ha declarado el investigador del estudio y hematólogo consultor Claire Harrison, MD, del Guy's and St. Thomas' NHS Foundation Trust, Londres. 'Jakavi cubrirá una necesidad no satisfecha como primer tratamiento que demuestra que mejora significativamente el hematocrito, así como el control de los síntomas y reduce el volumen del bazo en pacientes con policitemia vera resistentes o intolerantes a hidroxiurea'.

La aprobación se basa en los datos del ensayo clínico pivotal de fase III RESPONSE (un ensayo global, aleatorizado para 222 pacientes y abierto, realizado en más de 90 centros), que demuestra que un porcentaje significativamente mayor de pacientes alcanzaron el objetivo primario compuesto de control del hematocrito sin uso de flebotomía y reducción del tamaño del bazo, medidas clave de control de la enfermedad, cuando se trata con Jakavi; en el estudio se observó un 50 por ciento o más de mejora en los síntomas relacionados con la PV en un 49 por ciento de los pacientes tratados con Jakavi.

'La aprobación de Jakavi en la policitemia vera pone de relieve lo que es posible en la era actual de la investigación oncológica de precisión', explicó Bruno Strigini, presidente de Novartis Oncology. 'Jakavi está dirigido específicamente a la vía JAK-STAT, que regula la producciónde células sanguíneas y se sabe que juega un papel clave en el mecanismo subyacente de esta enfermedad, proporcionando a los pacientes y los médicos una nueva forma de tratar la policitemia vera', añadió.

Acontecimientos adversos

En general, los acontecimientos adversos (AA) no hematológicos fueron consistentes con los observados previamente en otros estudios deJakavi en PV y mielofibrosis. Dentro de las primeras 32 semanas de tratamiento, los AA hematológicos de grado 3 ó 4 más frecuentes en el grupo de tratamiento de Jakavi fueron anemia (1,8 por ciento) y trombocitopenia (5,5 por ciento). Los acontecimientos adversos no hematológicos más frecuentes fueron mareos (15,5), estreñimiento (8,2) y el herpes zoster (6,4).

Las tres anomalías de laboratorio no hematológicas (de cualquier grado) más frecuentes fueron la hipercolesterolemia (30,0 por ciento), elevación de la alanino aminotransferasa (22,7) y elevación de la aspartato aminotransferasa (20,9), que eran principalmente de grado 1 y 2.

La aprobación de la Comisión Europea aplica a los 28 Estados Miembros de la UE, más Islandia, Noruega y Liechtenstein. Solicitudes regulatorias adicionales para ruxolitinib en PV están actualmente en curso en países de todo el mundo, y más solicitudes regulatorias están siendo revisadas por las autoridades reguladoras.

Ruxolitinib, que en los EE.UU. está comercializado por Incyte Corporation bajo el nombre de Jakafi, recibió la aprobación en diciembre de 2014 de la Food and Drug Administration (FDA) de Estados Unidos para el tratamiento de pacientes con PV que presentan una respuesta inadecuada o son intolerantes a hidroxiurea.