KAFTRIO recibe su aprobación como tratamiento combinado con ivacaftor para fibrosis quística

Vertex anuncia que la Comisión Europea ha otorgado su aprobación para la extensión de la indicación de KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor). En concreto, como tratamiento en combinación con ivacaftor para el tratamiento de la fibrosis quística. Esta nueva indicación es para pacientes de 12 años y mayores que tienen al menos una mutación F508del en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR). Con esta extensión de la indicación, estos pacientes son, por primera vez, candidatos para el tratamiento de combinación triple. Esto significa que la mayoría de las personas mayores de 12 años con fibrosis quística en Europa son ahora candidatos para ser tratados con KAFTRIO. En los ensayos clínicos, KAFTRIO más ivacaftor mostraron resultados positivos y significativos en estos pacientes. Asimismo, los últimos resultados muestran beneficios clínicos en personas que tienen una mutación genética adicional de ‘apertura del canal’ (F/G) o 'función residual' (F/RF). “Es una muy buena noticia para la comunidad de la fibrosis quística”, afirma Peter Barry, profesor titular honorario de la Universidad de Manchester. El mismo aportaba: “esto significa que más pacientes obtendrán acceso a este medicamento”. KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en un régimen combinado con ivacaftor 150 mg. La última indicación aprobada por la  Unión Europea fue respaldada por los resultados positivos de tres estudios internacionales de fase 3.

KAFTRIO para fibrosis quística

La fibrosis quística es una enfermedad rara, genética y degenerativa que afecta a más de 80.000 personas en todo el mundo. Es una enfermedad multisistémica que empeora progresivamente con el tiempo. Afecta a pulmones, hígado, tracto gastrointestinal, senos nasales, glándulas sudoríparas, páncreas y al aparato reproductor. Esta patología está causada por una proteína CFTR (regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística) ausente o defectuosa resultante de las mutaciones en el gen CFTR. En estos casos, los niños heredan dos genes CFTR defectuosos, uno del padre y otro de la madre. La gran mayoría de las personas con fibrosis quística tienen, al menos, una mutación F508del. La esperanza media de vida de los pacientes con fibrosis quística se sitúa en torno a los 30 años de edad.