La ataxia de Friedreich contará con nuevos tratamientos

El Comité de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Europea de Medicamentos ha recomendado la autorización de comercialización de omaveloxolona de Biogen para el tratamiento de la ataxia de Friedreich en pacientes de 16 años y mayores. Si es aprobado por la Comisión Europea, se convertirá en la primera terapia autorizada en la Unión Europea para esta enfermedad rara neuromuscular genética y degenerativa. La ataxia de Friedreich es un trastorno neuromuscular raro, genético, que acorta la vida, debilitante y degenerativo. Es la ataxia hereditaria más común. Los síntomas iniciales de la AF, como la pérdida progresiva de la coordinación y debilidad muscular, suelen aparecer en la infancia y pueden solaparse con otras enfermedades. La mayoría de las personas que viven con AF necesitan una silla de ruedas a los 10-20 años desde sus primeros síntomas. La edad media de fallecimiento para los pacientes con AF es de 36 años, aunque con los cuidados adecuados, las personas pueden vivir muchos años después de quedar confinadas a una silla de ruedas.

Abordaje de la ataxia de Friedreich

La Opinión Positiva del CHMP se ha basado en los datos de eficacia y seguridad del ensayo MOXIe Parte 2 controlado con placebo. Al final del ensayo de 48 semanas MOXIe Parte 2, los pacientes que recibieron la terapia tenían menos deterioro físico en comparación con los pacientes que recibieron placebo. También se observaron mejoras en las subescalas de mFARS, incluida la estabilidad vertical, la coordinación de las extremidades inferiores, la función bulbar y la coordinación de las extremidades superiores, en pacientes con tratamiento en comparación con placebo. La recomendación del CHMP será revisada por la CE para la autorización de la comercialización en la Unión Europea. Se espera que adopte una decisión final en el primer trimestre de 2024. La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó este tratamiento en febrero de 2023 para la ataxia de Friedreich en adultos y adolescentes a partir de 16 años.