La FDA aprueba la primera terapia celular CAR T frente a BCMA

La FDA ha aprobado idecabtagene vicleucel (ide-cel) de Bristol Myers Squibb y bluebird bio. Esta es la primera terapia celular CAR T dirigida al antígeno de maduración de linfocitos B (BCMA) para el mieloma múltiple en recaída o refractario. En concreto, terapia celular CAR T se administra como una perfusión única para pacientes con mieloma múltiple. Pero solo los que ya han sido tratados con tres grupos farmacológicos. A pesar de los avances terapéuticos, el mieloma múltiple sigue siendo una enfermedad incurable caracterizada por períodos de remisión y de recaída. La mayoría de los pacientes recae después de los tratamientos iniciales. Además, la profundidad y duración de la respuesta, así como la supervivencia disminuyen con cada tratamiento sucesivo. Estos pacientes tratados con los tres grupos farmacológicos suelen conseguir malos resultados clínicos con muy bajas tasas de respuesta. Estas suelen ser del 20 al 30 por ciento, con una duración de 2 a 4 meses y escasa supervivencia. Sin embargo, en el ensayo pivotal KarMMa el 72 por ciento de los pacientes alcanzó respuestas rápidas, profundas y duraderas. Este es el estudio que ha permitido la aprobación de la FDA.

Terapia celular CAR T frente a BCMA

Ide-cel es una inmunoterapia celular personalizada. La aprobación de la FDA es como perfusión única con un rango recomendado de dosis de entre 300 y 460 x 10⁶ células T positivas para CAR. Como terapia celular CAR T anti-BCMA, ide-cel reconoce y se une a BCMA. Esta es una proteína que se expresa de manera prácticamente universal en las células cancerosas del mieloma múltiple, provocando la muerte de las células que expresan BCMA. Sobre esta aprobación se manifestaba Nikhil C. Munshi, director adjunto del The Jerome Lipper Multiple Myeloma Center en el Dana-Farber Cancer Institute de Boston, Massachusetts. “Con la aprobación de ide-cel como primera terapia celular CAR T anti-BCMA, estamos encantados de poder ofrecer a los pacientes una opción de tratamiento nueva. Además esta es personalizada y eficaz mediante una perfusión única”. El perfil de seguridad de ide-cel está bien establecido y es predecible. Este incluye el síndrome de liberación de citoquinas y las toxicidades neurológicas que son en su mayoría de bajo grado y de aparición y resolución tempranas.