La somatropina es aprobada en España para trastornos del crecimiento por síndrome de Noonan

El síndrome de Noonan se caracteriza por baja estatura, anomalías cardiacas congénitas, rasgos faciales peculiares, cuello ancho o con pliegues, alteraciones de coagulación, desarrollo tardío y otras afecciones. Hasta el 70 por ciento de los niños con síndrome de Noonan tienen una estatura significativamente más baja, y es junto con la anomalía cardiaca congénita, una de las características más comunes de la enfermedad.  Hasta la fecha, somatropina es la única hormona del crecimiento aprobada internacionalmente para tratar la talla baja de los niños con síndrome de Noonan. A este respecto, la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) ha aprobado una ampliación de la ficha técnica de Norditropin (somatropina), de Novo Nordisk, para el tratamiento de niños con talla baja y síndrome de Noonan. “La aprobación del uso de Hormona del Crecimiento en el trastorno de crecimiento que ocurre con frecuencia en estos niños supone una oportunidad de mejorar su talla adulta que hasta ahora no era posible”, opina Juan Pedro López Siguero, responsable de la Unidad de Endocrinología Pediátrica del Hospital Materno-Infantil de Málaga, al tiempo que considera que “su uso debe ser monitorizado por profesionales expertos, si bien su utilización en otros países desde hace años hace que se pueda considerar hasta el momento un fármaco seguro en esta indicación”. El impacto del síndrome de Noonan La incidencia del síndrome de Noonan se estima en uno de cada 1.000 a 2.500 nacimientos, pero como señala Amparo Rodríguez Sánchez, responsable de Endocrinología Pediátrica del Hospital General Universitario Gregorio Marañón de Madrid, “el número de pacientes diagnosticados, sin embargo, parece ser mucho menor, probablemente porque es un síndrome no bien reconocido en el que además determinados rasgos faciales se atenúan con la edad. Muchas veces se trata aisladamente cada síntoma sin diagnosticar el síndrome”. Por otra parte, la experta insiste en que “no todos los pacientes presentan todos los síntomas. Basta la aparición de determinadas combinaciones de algunos de estos signos en la misma persona para que se pueda establecer el diagnóstico. Si es posible, se debería confirmar mediante análisis genético-molecular”. En concreto, esta nueva aprobación se basa en los resultados de un ensayo en fase 3 de Norditropin, que ha demostrado su eficacia en el tratamiento de niños con talla baja causada por el síndrome de Noonan, al acercarles a parámetros normales de altura con un perfil aceptable de seguridad.  Desde 1988, Norditropin se ha lanzado en 90 países.