En la reunión nacional de conclusiones del 65º Congreso Anual de la Asociación Americana de Hematología (ASH en sus siglas inglesas), organizada por la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) se han expuesto y analizado los principales avances de la especialidad de Hematología y Hemoterapia. Entre otras destaca que la llegada de la terapia génica supone un tratamiento disruptivo y una cura potencial para diversas patologías.
Por otra parte, se han presentado resultados prometedores de modelos pre-clínicos acerca de la
posible utilidad de las terapias CAR-T en la trombocitopenia inmune o PTI. Este hallazgo abre un amplio abanico de posibilidades para el empleo de este tipo de tratamientos”.
En el área de la anticoagulación, también se presentaron importantes novedades en ASH 2023. Concretamente, se expusieron los resultados de numerosos estudios, en marcha, sobre una
nueva generación de anticoagulantes: los inhibidores del factor XI.
La llegada de la terapia génica como una cura potencial
De esta forma, en el ámbito de la Eritropatología (área dedicada al abordaje de las alteraciones de los glóbulos rojos) donde se han presentado avances muy relevantes en el tratamiento de la
drepanocitosis y de la talasemia dependiente de transfusiones, dos enfermedades genéticas de la hemoglobina.
'La llegada de la terapia génica a estas enfermedades supone un
tratamiento disruptivo y una cura potencial de las mismas”, ha señalado Salvador Payán, hematólogo del Hospital Universitario Virgen del Rocío, de Sevilla.
De hecho, “la ‘joya de la corona’ de la Eritropatología en el
último congreso de ASH ha sido la terapia génica, al haberse presentado los resultados de los fármacos exa-cel y lovo-cel para el tratamiento de la drepanocitosis. Dichos resultados muestran que el objetivo primario de los estudios se ha cumplido, ya que la mayoría de los pacientes no padecieron crisis de dolor durante un periodo de doce meses. Durante el último Congreso de
ASH, ambas terapias fueron aprobadas por la DA.
Talasemia y hemofilia
Asimismo, “se han presentado los resultados de exa-cel en talasemia dependiente de transfusiones, con los que se demuestra que
todos los pacientes tratados con esta terapia consiguen la independencia transfusional”, concluye Payán.
Por último, Mª Teresa Álvarez Román, hematóloga del Hospital Universitario La Paz, de Madrid exponía que en hemofilia en
ASH 2023 se ha dado a conocer que se mantienen los buenos resultados del estudio HOPE-B. Así, se dio a conocer que el 87 por ciento de los pacientes con hemofilia B tratados con etranacogene dezaparvovec alcanzaron una normalización de la hemostasia o formas leves de la enfermedad”. Además, en San Diego se han presentado nuevas estrategias en terapia génica en hemofilia con tecnología CRISPR/Cas, transgenes optimizados y silenciadores de ARN”.
