Los datos de la terapia génica en hemofilia apuntan a una normalización hemostática con una sola infusión

El próximo domingo, 17 de abril, se celebra el Día Mundial de la Hemofilia. La terapia génica es una de las más esperanzadoras novedades terapéuticas de los últimos años en el abordaje de esta enfermedad. En este contexto, Madrid acogerá la jornada híbrida “Terapia Génica en Hemofilia: estado del arte y perspectivas de futuro”, con motivo de esta efeméride. La jornada cuenta con el apoyo de CSL Behring España y la moderación de Víctor Jiménez Yuste, vicepresidente de la SEHH. Se estima que la hemofilia tiene una incidencia de 1 de cada 5.000 varones vivos en el caso de la hemofilia A y de 1 de cada 30.000 en el caso de la hemofilia B. Cuenta con una prevalencia de 3.000 pacientes diagnosticados en España. Esta patología confiere un riesgo importante de sangrado, cuya gravedad se relaciona con los niveles plasmáticos del factor deficitario. Hasta un 80 por ciento de los sangrados se producen a nivel articular y muscular, lo que produce una gran discapacidad.

Terapia génica en hemofilia

Sobre el impacto de la terapia génica en Hemofilia da algunas claves María Teresa Álvarez Román, del Hospital Universitario La Paz, de Madrid. La misma explica que los ensayos clínicos en fase III “muestran resultados muy esperanzadores”. De esta forma, se espera que la primera de estas terapias avanzadas sea aprobada por las agencias regulatorias en 2023. “Los últimos datos apuntan una normalización de la hemostasia (conjunto de mecanismos aptos para detener los procesos hemorrágicos) con una sola infusión. Esto reducirá tanto la carga de la enfermedad como la carga asociada a los tratamientos actuales”, afirma. Con este y otros innovadores tratamientos que han venido incorporándose al arsenal terapéutico de la hemofilia, “podremos conseguir que estos pacientes tengan una calidad de vida semejante a la de la población general”, concluye la experta.