Los ensayos clínicos sobre patologías poco frecuentes crecen un 7,1%

Farmaindustria ha presentado los últimos datos del Proyecto BEST de excelencia en investigación clínica, durante el  XXV Congreso Internacional sobre Derecho y Genoma Humano de la Universidad del País Vasco. De los mismos se extrapola que ha habido un incremento significativo en el porcentaje de ensayos clínicos de patologías poco frecuentes, en concreto del 7,1 por ciento en los últimos años, sobre todo en el área de las leucemias y los linfomas. De hecho, el 10,8 por ciento de los ensayos clínicos promovidos directamente por la industria farmacéutica en España en el periodo 2015-2017 fueron sobre patologías poco frecuentes, frente al 3,7 por ciento del periodo 2010-2014. Además, según un análisis realizado por Farmaindustria a partir de los datos del Registro Español de Ensayos Clínicos (REEC) de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios, el 18,5 por ciento de todos los ensayos clínicos registrados en España desde 2013 están centrados en patologías poco frecuentes. En concreto, 644 de los 3.475 ensayos clínicos gestionados por la agencia reguladora española se dirigen al desarrollo de futuros tratamientos contra las enfermedades raras. De ellos, 324 están activos, 156 ya han finalizado y 164 no se han iniciado todavía. Desmontando mitos Amelia Martín Uranga, responsable de la Plataforma de Medicamentos Innovadores de Farmaindustria, explicaba que estos datos, además de esperanzadores,  “desmontan el mito de que las compañías farmacéuticas no están interesadas en estas patologías”. Igualmente, la experta informaba de que ya existen compañías centradas específicamente en estas patologías, mientras que muchas otras “han creado departamentos específicos para desarrollar I+D biomédica centrada en dolencias poco frecuentes”. Este esfuerzo en materia de I+D ha comenzado a traducirse en la aparición de cada vez más medicamentos contra las enfermedades raras. Así, cuatro de cada diez nuevos medicamentos aprobados en 2017 en Europa y EEUU son para enfermedades poco frecuentes, y sólo en Europa 105 fármacos han recibido designación de medicamento huérfano en los últimos diez años (a abril de 2018), unos resultados que no son ajenos a las políticas de protección de la propiedad industrial aplicadas a estos fármacos, que han favorecido notablemente su investigación y desarrollo. Para Martín Uranga, este interés de las compañías seguirá creciendo en el futuro cuando “se vayan superando los cuellos de botella que existen todavía debido a la ausencia de una red de centros de excelencia, a la falta de agilidad de algunos trámites y a las dificultades para el reclutamiento de pacientes, y a medida que se intensifiquen la colaboración público-privada, el impacto de la genómica y el uso del big data con el nuevo marco normativo que plantea el Reglamento General de Protección de Datos, que abre la puerta a compartir datos clínicos en el ámbito de la I+D biomédica, algo especialmente relevante para los pacientes de estas patologías”.