La mayoría de las enfermedades raras hematológicas están bien caracterizadas

La mayoría de las enfermedades raras hematológicas - como la leucemia linfática crónica o el mieloma múltiple- están bien caracterizadas, lo cual constituye una importante ventaja con respecto a otras especialidades. 'Conocemos su comportamiento clínico, las alteraciones morfológicas de las células sanguíneas afectadas, las vías moleculares implicadas y/o las alteraciones citogenéticas que las definen', apunta José Luis Sastre, jefe del Servicio de Hematología y Hemoterapia del Complexo Hospitalario de Ourense (CHOU). 'Y lo que es más importante: a lo largo de los últimos años han aparecido fármacos para el tratamiento de algunas de ellas, fruto de la investigación conjunta de clínicos, investigadores e industria farmacéutica', explica.

Para algunas de las enfermedades raras no se conocen sus causas, sus mecanismos patogénicos ni un tratamiento eficaz. Por ello 'es menester continuar investigando para que, más pronto que tarde, se vayan desvelando las incógnitas y podamos pasar de diagnosticar a tratar y de paliar a curar', apunta el doctor Sastre.

Por desgracia, los tratamientos de muchas de estas enfermedades 'son muy costosos' y el acceso a los mismos 'está condicionado tanto por barreras económicas como por la falta de redes de soporte indispensables a nivel familiar, social y estatal', señala el especialista.

'Los hematólogos sabemos muy bien que la atención de las enfermedades raras es costosa, por lo que solemos ser juiciosos en el uso de los recursos y defendemos bastante bien las necesidades de los pacientes. Queremos que se nos siga escuchando y que se siga invirtiendo en la recuperación de su salud', añade.