Neurocientíficos de la Escuela de Medicina Keck de la Universidad del Sur de California (USC), en Estados Unidos, han desbloqueado una pieza del rompecabezas en la lucha contra la enfermedad de Lou Gehrig o esclerosis lateral amiotrófica (ELA), una patología neurológica debilitante que priva a las personas de sus habilidades motoras. Tras detectar que el daño vascular en modelos experimentales con esta patología contribuye al desarrollo temprano de la patología, vieron que un fármaco en ensayo para el ictus parece retrasar la degeneración.
'Sabemos que tanto las personas como los modelos experimentales que sufren esta enfermedad desarrollan una ruptura espontánea de la barrera de sangre de la medula espinal, pero no está claro cómo estas lesiones microscópicas afectan el desarrollo de la enfermedad', afirma Berislav V. Zlokovic, investigador principal del estudio y director del Instituto de Neurogenética Zilkha en la USC.
'En este estudio, mostramos que la disfunción de la neurona motora temprana relacionada con la enfermedad es proporcional al grado de daño a la barrera de sangre de la medula espinal y que la restauración de la integridad de la barrera retrasa la degeneración de las neuronas motoras. Tenemos la esperanza de que estas conclusiones se apliquen al mecanismo de la enfermedad correspondiente en las personas', afirma.
En este trabajo, Zlokovic y sus colegas encontraron que un medicamento experimental que se está estudiado en pacientes humanos con accidente cerebrovascular parece proteger la integridad de la barrera de sangre y retrasar el deterioro de las neuronas motoras y la degeneración. La droga, un análogo de la proteína C activada llamada 3K3A-APC, fue desarrollada por la puesta en marcha de la empresa de biotecnología Zlokovic, ZZ Biotech.
La ELA ataca las neuronas motoras, que son las células que controlan los músculos, de forma que la degeneración progresiva de las neuronas motoras en la ELA a la larga conduce a la parálisis y dificultad para respirar, comer y tragar. Según la Asociación de ELA, aproximadamente 15 personas en Estados Unidos son diagnosticadas con la enfermedad todos los días y se estima que alrededor de 30.000 estadounidenses viven con la enfermedad.
La mayoría de las personas que desarrolla ELA están entre los 40 y 70 años, con una edad media de 55 en el diagnóstico. La esperanza de vida de un paciente con esclerosis lateral amiotrófica tiene un promedio de dos a cinco años desde el inicio de los síntomas, como recoge el artículo sobre el estudio que se publica en la edición digital de la revista 'Proceedings of the National Academy of Sciences'.
Las causas de ELA no se entienden y todavía no se ha encontrado una cura. Sólo un medicamento aprobado por la agencia norteamericana del medicamento (FDA), llamado riluzol, ha demostrado prolongar la vida de dos a tres meses. Sin embargo, hay dispositivos y terapias que pueden controlar los síntomas de la enfermedad para ayudar a las personas a mantener la mayor independencia posible y prolongar la supervivencia.