Patrocinado por el Instituto Roche, un amplio grupo de trabajo interdisciplinar ha elaborado un documento que se ha dado en llamar 'Investigación pediátrica clínica y traslacional en la era genómica'. En el transcurso de la presentación del mencionado trabajo la mayoría de los ponentes ha estado de acuerdo en la orfandad terapéutica existente en los medicamentos para niños y como les son administrados fármacos indicados para adultos, aunque unos y otros no sean en absoluto comparables. Una de las causas expuestas de la escasez de investigación en niños es la intención de protegerlos y, por tanto, no investigar en ellos.
Coordinado por Francisco J. de Abajo, del Departamento de Farmacología de la Facultad de Medicina de la Universidad Alcalá de Henares y Aurora Navajas, profesora titular de Pediatría de la Universidad de Hematología y Oncología Pediátricas, del Hospital Universitario de Cruces (Vizcaya), se han puesto también de relieve los distintos aspectos de la investigación pediátrica, las peculiaridades del niño, la falta de una investigación específica basada en ellos, los retos y oportunidades farmacogenéticas, el uso de los medicamentos y hasta la vertiente ética y jurídica del tema.
A preguntas de EL MÉDICO INTERACTIVO, Inmaculada Periñán, del Departamento de Registros de Roche Farma, aseguró que 'desde el punto de vista de la industria farmacéutica, y si bien se va avanzando positivamente, aún existen retos en la aplicación de la regulación actual para gestionar el Plan de Investigación Pediátrica (PIP)'.
La importancia de obtener datos seguros y fiables
En cuanto a las circunstancias que se tienen que dar para garantizar la seguridad y eficacia de los fármacos que se administran a los niños, Inmaculada Periñán citó las siguientes, basándose en la experiencia de varias compañías: evaluar muy bien el momento ideal de presentación del PIP a lo largo del desarrollo del medicamento, la interrelación entre los distintos agentes evaluadores (EMA, Agencias Nacionales, Comités Éticos...), así como la definición de los requisitos comunes que agilicen los trámites y eliminen barreras. Se trata, en definitiva, de hacer realidad la obtención de datos seguros y fiables.
Medicamentos más útiles para los niños
María Jesús Fernández Cortizo, de La División de Farmacología y Evaluación Clínica, comentó a esta publicación que sería muy importante que las investigaciones de los pediatras, que son las que realmente hacen avanzar en el terreno de la investigación y, por tanto, en la obtención de resultados, no quedaran fuera del Marco Regulador de la UE, y que 'lo que realmente pretendemos y esperamos del Reglamento Regulador es que se desarrollen medicamentos más útiles para los niños'.
A los cinco años el 95 por ciento de los niños ha recibido algún medicamento no aprobado en Pediatría
Por su parte, Purificación García-Miguel, jefa de la Unidad Hemato-Oncología Pediátrica y TPH del Hospital Infantil La Paz, indicó que el 20 por ciento de los niños padece durante su infancia una enfermedad que precisa tratamiento farmacológico, y a los cinco años de edad, el 95 por ciento de ellos ha recibido varios tipos de medicamentos, 'la mayoría de los cuales no están aprobados para su uso en Pediatría'.
Como respuesta a la barrera burocrática o papeleo que se tiene que tramitar para investigar en los más pequeños fue presentado como novedad un modelo de 'consentimiento informado' para la donación de muestras a los biobancos para la investigación biomédica. Se trata de un documento atractivo, ya que tanto el lenguaje como las ilustraciones, están adaptados al niño.
Una de las conclusiones expuestas por el grupo de trabajo es que aunque en la UE y en España tenemos una regulación muy exhaustiva sobre investigación con menores de edad sigue habiendo lagunas y contradicciones importantes respecto a conceptos como vulnerabilidad y relación beneficio-riesgo de la investigación. Por esta razón Francisco J. de Abajo propuso modificar o clarificar las definiciones y evitar las diferencias entre ellas.