Novartis presenta la única terapia aprobada para la mastocitosis sistémica avanzada

Si en la innovación se suele celebrar el hallazgo de tratamientos que mejoren las cifras de los ya existentes, sin duda, las mejores noticias son cuando se aprueban terapias para enfermedades que no contaban con opciones terapéuticas.  Es el caso de la mastocitosis sistémica avanzada y la leucemia mieloide aguda, dos tipos de enfermedades muy difíciles de tratar hasta la fecha, para las que se ha aprobado la financiación en el Sistema Nacional de Salud su tratamiento con midostaurina. En concreto, midostaurina, comercializada como Rydapt por Novartis, ha sido incluido en la financiación del Sistema Nacional de Salud de nuestro país para tratar a pacientes adultos con leucemia mieloide aguda de nuevo diagnóstico con mutación FLT3, en combinación con quimioterapia de inducción estándar (daunorubicina y citarabina), y de consolidación (altas dosis de citarabina). Asimismo, su indicación también ha sido aprobada como monoterapia para el tratamiento de pacientes adultos con mastocitosis sistémica agresiva, mastocitosis sistémica con neoplasia hematológica asociada o leucemia de mastocitos. Avances en patologías complejas En lo que respecta al tratamiento en mastocitosis sistémica, Iván Álvarez Twose, coordinador del Instituto de Estudios de Mastocitosis de Castilla La Mancha - CSUR de Mastocitosis, “por fin disponemos de un fármaco con capacidad real de modificar el curso clínico desfavorable y mejorar significativamente el pronóstico y la esperanza de vida de los pacientes con mastocitosis avanzada”. Cabe recordar que  los pacientes con mastocitosis avanzada tenían opciones de tratamiento muy limitadas, por lo que la llegada de midostaurina supone un importante avance. De hecho, se trata de la primera y única terapia aprobada tanto por la FDA americana como por la Agencia Europea del Medicamento para tratar este tipo de enfermedad hematológica. Por otra parte, en lo referente a la leucemia mieloide aguda, Jorge Sierra, presidente de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) afirmaba: “Para los pacientes de LMA, la aprobación de midostaurina supone una mejora de su pronóstico en términos de menos recaídas y mayor supervivencia, además de potenciar el efecto del trasplante a partir de un donante si se realiza en primera remisión completa”. Por último, también es destacable que esta terapia  no solo ha demostrado una supervivencia significativamente mejor, sino también una excelente tolerabilidad dado que la adición de midostaurina al tratamiento estandar no ha supuesto una toxicidad destacable.