Se trata de una innovación que plantea un mecanismo de acción diferente a los tratamientos existentes para los pacientes en los que se habían agotado ya las opciones terapéuticas.
23 de enero 2024. 11:56 am
El Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social ha aprobado la financiación en el Sistema Nacional de Salud de asciminib de Novartis. Se trata de un nuevo tratamiento de la leucemia mieloide crónica (LMC). En concreto, se dirige a pacientes adultos con cromosoma Filadelfia positivo…
El Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social ha aprobado la financiación en el Sistema Nacional de Salud de asciminib de Novartis. Se trata de un nuevo tratamiento de la leucemia mieloide crónica (LMC). En concreto, se dirige a
pacientes adultos con cromosoma Filadelfia positivo en fase crónica (LMC Ph+ FC), previamente tratados con dos o más inhibidores de tirosina cinasa (ITKs).
Del mismo destaca que cuenta con un mecanismo de acción pionero que aporta nuevas alternativas a pacientes que ya habían agotado sus opciones terapéuticas. En concreto, se trata del primer y único inhibidor STAMP (Specifically Target the ABL Myristoyl Pocket), que actúa específicamente dirigiéndose al bolsillo miristoilo de ABL, proporcionando una alternativa terapéutica innovadora para los pacientes con LMC que presentan una respuesta inadecuada o una mala tolerabilidad después del tratamiento con dos ITKs.
Valentín García Gutiérrez, médico adjunto del Servicio de Hematología del Hospital Universitario Ramón y Cajal y presidente del Grupo Español de LMC, destaca: “La llegada de Scemblix nos permite ofrecer un tratamiento eficaz y seguro a
pacientes en los que se habían agotado ya las opciones terapéuticas. Por primera vez, disponemos de
un tratamiento con un mecanismo de acción diferente a los anteriores, lo que aporta importantes ventajas. Además, su
excelente perfil de seguridad tendrá una implicación directa en la calidad de vida de los pacientes”.
Tratamiento de la leucemia mieloide crónica
Este nuevo tratamiento de la leucemia mieloide crónica aborda la resistencia e intolerancia en pacientes previamente tratados con dos o más ITKs, tratamiento estándar en primera línea, y ser efectivo frente a mutaciones en el gen defectuoso BCR-ABL, que está asociado a la sobreproducción de células leucémicas.
García apunta que 'los datos más recientes nos han mostrado cómo, con un largo periodo de seguimiento, se confirma el excelente perfil de eficacia, incrementándose las tasas de respuestas a lo largo del tiempo, así como de seguridad”.
El nuevo fármaco de Novartis
cuenta con la designación de medicamento huérfano por parte de la EMA. Su
aprobación está basada en los resultados del estudio pivotal ASCEMBL de fase III, que mostró una tasa de respuesta molecular mayor (RMM) de casi el doble en pacientes tratados con la molécula en comparación con bosutinib (25,5 por ciento frente al 13,2 por ciento, con una tasa de discontinuación debido a reacciones adversas más de tres veces menor (5,8 por ciento frente a 21,1 por ciento) a las 24 semanas en el objetivo primario. Estos resultados se confirmaron en el seguimiento a más largo plazo de 96 semanas.
