La Academia de Farmacia analiza las novedades en enfermedades raras

La Real Academia Nacional de Farmacia (RANF) ha organizado este jueves en su sede de Madrid una nueva jornada de la Cátedra patrocinada por la Fundación ASISA titulada ‘Innovación, investigación y novedades en enfermedades raras’.  Los académicos participantes han sido Mariano Esteban, profesor de investigación del CSIC, Centro Nacional de Biotecnología (CNB) y presidente de Honor de la RANF, y Mercedes Salaices, catedrática de Farmacología de la Universidad Autónoma de Madrid. El coordinador del encuentro ha sido Honorio Carlos Bando, Prof. Honorario de la Facultad de Medicina de la Universidad Autónoma de Madrid y académico correspondiente de la RANF. También ha intervenido María A. Tormo, directora de Planificación y Desarrollo de ASISA.

Daño cerebral por SARS-COV-2

En su intervención, Mariano Esteban ha hablado del ‘Daño cerebral causado por SARS-COV-2 e inhibición por vacunación: implicaciones post-COVID’. Según ha dicho, los estudios demuestran la efectividad de la vacuna para reducir el daño cerebral provocado por este tipo de coronavirus. Respecto a la pandemia, ha reconocido que todavía existen muchas dudas, como, por ejemplo, si será posible erradicar el virus SARS-COV-2. “Me parece que no, lo tendremos periódicamente y habrá que vacunarse al menos una vez al año”, ha dicho. Tampoco están realmente definidas las consecuencias de una COVID-19 persistente. “Un número elevado de personas tiene esta patología, y sabemos que al menos la vacuna que hemos desarrollado en el CNB funciona muy bien, por lo que la COVID persistente no debería aparecer en las personas vacunadas”.

Respuesta inmune

También se ha preguntado si será posible incrementar la duración protectora de la respuesta inmune por largo tiempo. Es una cuestión que todavía está en el aire, y, de hecho, se ha planteado un proyecto europeo para dar respuesta a esta duda. En cuanto a la vacunación, resulta una incógnita el hecho de desarrollar vacunas contra todas las variantes del coronavirus. “¿Podremos mejorar la cobertura mediante la combinación de distintas vacunas? y ¿se conseguirá una vacuna universal?”, se ha preguntado Mariano Esteban. Por ahora no hay respuestas, pero los expertos siguen trabajando para mejorar la eficacia de las vacunas y su efectividad con todas las variantes del virus.

Novedades en enfermedades raras y medicamentos huérfanos

Por su parte, Mercedes Salaices ha reconocido que su ámbito de estudio no es precisamente el de las enfermedades raras, si bien ha planteado la situación actual de este tipo de patologías poco frecuentes. La catedrática de Farmacología de la Universidad Autónoma de Madrid se ha referido, por ejemplo, a los fármacos aprobados por las Agencias del Medicamento Europea (EMA) y americana (FDA) entre los años 2000 y 2018 por las distintas terapias. Según la experta, con las moléculas tradicionales se han desarrollado y se han aprobado la mayoría de los fármacos destinados a cubrir las necesidades de los pacientes con enfermedades raras.

Oncología y metabolismo

Por patologías, la Oncología supone el 32 % de los fármacos huérfanos aprobados por la EMA. Por su lado, el 21 % corresponden al ámbito del tracto alimentario y el metabolismo. Mercedes Salaices ha recordado que el Reglamento europeo de medicamentos huérfanos “ha brindado esperanza a las personas que viven con estas enfermedades. También han transformado su vida y la de sus familias, y ha mejorado los resultados en salud”. A pesar de estos avances, como ha dicho, el 95 % de las enfermedades raras todavía no tienen una respuesta terapéutica. Por tanto, “queda mucho por avanzar, y es necesario apoyar la investigación y el desarrollo de medicamentos huérfanos”.