El tratamiento con dexpramipexole, un nuevo fármaco que previene la disfunción de las mitocondrias, parece retrasar la progresión de los síntomas en la enfermedad neurodegenerativa esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Los prometedores resultados de un ensayo de fase 2 con dexpramipexole se han publicado en la…
El tratamiento con dexpramipexole, un nuevo fármaco que previene la disfunción de las mitocondrias, parece retrasar la progresión de los síntomas en la enfermedad neurodegenerativa esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Los prometedores resultados de un ensayo de fase 2 con dexpramipexole se han publicado en la revista Nature Medicine.
Hoy en día sólo hay dos fármacos aprobados para tratar la esclerosis lateral amiotrófica, el riluzol, que extiende la vida de los afectados en cerca de un 10 por ciento, y el Nuedexta, que trata la inestabilidad emocional que caracteriza a la ELA, y a otras enfermedades neurológicas, afirma Merit Cudkowicz, directora de la Unidad de Ensayos Clínicos y Neurología del Hospital General de Massachusetts.
También conocida como enfermedad de Lou Gehrig, la ELA es una enfermedad neurodegenerativa progresiva que afecta a las neuronas motoras del cerebro y la médula espinal; la muerte de estas células nerviosas detiene la transmisión de impulsos nerviosos a las fibras musculares, produciendo debilidad, parálisis y, por lo general, muerte por insuficiencia respiratoria. La disfunción mitocondrial es uno de varios factores que subyacen a la muerte de las células nerviosas; ahora, el medicamento, parece proteger a las neuronas de esta disfunción mitocondrial.
Varios investigadores, colaboraron con Cudkowicz y con el Consorcio Noroeste para la ELA, este último incluye a más de 100 instituciones de América del Norte que colaboran entre sí realizando ensayos clínicos y creando la infraestructura necesaria para ofrecer de forma rápida y eficiente nuevos tratamientos a las personas con este trastorno.
Para afrontar este reto, el equipo de investigación diseñó un estudio en dos etapas; en la primera, 102 pacientes diagnosticados recientemente con ELA fueron distribuidos aleatoriamente en cuatro grupos, recibiendo tratamiento oral convencional, placebo, o dexpramipexole de 50, 150 o 300mg durante 12 semanas. Cuando esta etapa terminó, los participantes que continuaron en el ensayo recibieron sólo placebo durante cuatro semanas y luego fueron realeatorizados en dos grupos diferentes, que recibieron dosis diarias de 50 o 300 mg del farmaco en estudio durante 24 semanas.
Los resultados de la primera etapa mostraron que el dexpramipexole parece retrasar la progresión de los síntomas, medidos según la Escala de Valoración Funcional de la ELA y según la capacidad pulmonar. El efecto protector fue mayor en el grupo que tomó dosis de 300 mg, en los cuales la progresión de los síntomas fue, aproximadamente, un 30 por ciento más lenta que en el grupo del placebo; y, por otro lado, se observaron pocos efectos en aquellos que recibieron 50 mg. La segunda etapa tuvo resultados similares, una progresión de la enfermedad más lenta y un menor riesgo de muerte en los participantes que recibieron la dosis más alta.
Según Cudkowicz está actualmente en curso la confirmación de estos resultados en un ensayo clínico de fase 3. La investigadora espera que este fármaco ofrezca a los pacientes la oportunidad de permanecer sanos por más tiempo, con un menor deterioro funcional y un aumento de la supervivencia.