Roche ha comunicado los resultados positivos de tres estudios clave fase III que muestran el beneficio del fármaco experimental ocrelizumab en pacientes con EM recurrente y EM primaria progresiva. Se trata de la primera molécula en investigación que muestra eficacia en las dos formas de esta enfermedad.
En pacientes con EM recurrente, los datos de dos estudios fase III idénticos, OPERA I y II, mostraron la superiodidad de ocrelizumab, al reducir tres importantes marcadores de la actividad de la enfermedad durante un periodo de control del tratamiento de dos años. Esta forma clínica afecta a aproximadamente el 85 por ciento de las pacientes con EM en el momento del diagnóstico.
En los pacientes con EMPP, una forma de EM caracterizada por un empeoramiento constante de los síntomas y generalmente sin recaídas diferenciadas o periodos de remisión, se han presentado datos del estudio ORATORIO, que mostraron que ocrelizumab reduce significativamente la progresión de la discapacidad clínica mantenida durante al menos doce semanas (objetivo principal) y 24 semanas (objetivo secundario) frente al placebo.
El estudio alcanzó otros objetivos secundarios como la reducción del tiempo requerido para caminar 25 pies (7,62 m.), el volumen de lesiones cerebrales inflamatorias crónicas y la pérdida de volumen del cerebro. Los resultados se presentarán en el 31 Congreso de ECTRIMS que se ha desarrollado esta semana en Barcelona
'Los resultados de estos tres estudios clave tienen el potencial de transformar el tratamiento de la esclerosis múltiple', asegura Sandra Horning, Chief Medical Officer y responsable de Desarrollo Internacional de Roche. 'Ocrelizumab es el primer fármaco en investigación que reduce significativamente la progresión de la discapacidad en pacientes con EM recurrente y pacientes con EMPP, una forma de EM sin alternativas terapéuticas disponibles. Estamos impacientes por trabajar con las autoridades reguladoras para traer este fármaco en investigación a los pacientes con EM lo antes posible', puntualiza.
Para el doctor Xabier Montalbán, director del Comité Científico Directivo del estudio ORATORIO y Profesor de Neurología y Neuroinmunología en el Hospital Universitario Vall d'Hebron de Barcelona, 'este es un momento muy importante para la investigación de esclerosis múltiple. Durante décadas, ensayo tras ensayo, no se ha podido mostrar el beneficio de ningún fármaco para las pacientes con EM primaria progresiva. Hoy, por primera vez, tenemos los resultados positivos de un estudio fase III para las pacientes con esta forma tan discapacitante de la enfermedad', avanza el Dr. Montalbán.
Por su parte, el Dr. Stephen Hauser, director del Comité Científico Directivo de los estudios OPERA I y II y director del Departamento de Neurología de la Escuela de Medicina de San Francisco en la Universidad de California destaca que estos resultados 'vienen a redefinir el conocimiento sobre la EM al señalar el papel central de los linfocitos B. Los hallazgos también pueden alentar a la comunidad de EM a mirar más de cerca el tratamiento temprano de esta enfermedad. En la actualidad, muchos especialistas reservan los fármacos considerados más efectivos hasta que la enfermedad del paciente llega a estadios más avanzados. Los pacientes y sus médicos necesitan nuevas opciones terapéuticas'.
Roche tiene previsto solicitar la autorización de comercialización de ocrelizumab para el tratamiento de la EM recurrente y la EMPP y presentará a las autoridades reguladoras internacionales los resultados de los estudios OPERA I y II y del estudio ORATORIO a principios de 2016.