A pesar de la diversidad de Enfermedades Raras identificadas (existen más de siete mil diferentes), sólo en el cinco por ciento de éstas se dispone de tratamientos eficaces que ayuden a mejorar la calidad y expectativas de vida de quienes las padecen. Con la intención de mejorar esta realidad y dar una respuesta a las necesidades médicas no cubiertas de los pacientes, Pfizer se suma a la celebración del Día Mundial de las Enfermedades Raras renovando su compromiso a favor de la búsqueda de terapias innovadoras en esta área.
Consciente de su posición privilegiada para investigar y desarrollar tratamientos frente a estas enfermedades de baja incidencia (que afectan a menos de cinco habitantes por cada diez mil en Europa), Pfizer reúne más de diez años de dedicación al descubrimiento e innovación en estas terapias. Para optimizar los procesos de I+D+i, cuenta con una Unidad de Investigación de ER y un Grupo de ER dentro de la Unidad de Atención Especializada, una apuesta que se ha traducido en que la compañía ocupe el cuarto lugar en el ranking de las empresas biomédicas con más medicamentos huérfanos comercializados en Europa.
'La trayectoria de Pfizer en la investigación y desarrollo de tratamientos para los pacientes que presentan una enfermedad rara se sustenta sobre más de diez años de experiencia. Gracias a la colaboración con universidades, centros de investigación y asociaciones de pacientes, hoy podemos compartir la buena noticia de contar con 22 tratamientos aprobados en todo el mundo', explica el doctor Juan Álvarez, director médico de Pfizer en España.
Actualmente, la cartera de terapias frente a las ER de Pfizer en Europa cuenta con cuatro tratamientos reconocidos en el continente como 'medicamentos huérfanos' que han obtenido autorización. Concretamente, se trata de moléculas indicadas en casos de polineuropatía amiloidótica familiar por transtiretina (PAF-TTR) (tafamidis), hipertensión pulmonar (sildenafilo), acromegalia (pegvisomant) y cáncer de células renales (temsirolimus).
Inversión en investigación
Además, Pfizer ha invertido en la investigación de medicamentos no designados huérfanos pero cuya diana terapéutica se enmarca dentro de este tipo de patologías. Se trata de terapias frente a los tipos A y B de hemofilia (factores VIII y IX de coagulación recombinante), la artritis idiopática juvenil poliarticular activa (etanercept), el cáncer de células renales (axitinib), el tumor del estroma gastrointestinal y los tumores neuroendocrino pancreáticos (sunitinib), la aspergilosis invasora, la candidemia en pacientes no neutropénicos y las infecciones fúngicas (voriconazol).
El 'pipeline' actual de Pfizer en ER consta de tratamientos en desarrollo frente a múltiples enfermedades de baja prevalencia. La compañía cuenta con moléculas candidatas a recibir la designación de medicamento huérfano en Europa y Estados Unidos en cinco áreas de interés: Hematología, Neurociencias, enfermedades metabólicas hereditarias, enfermedades pulmonares y Oncología.
'En Pfizer trabajamos para proporcionar tratamientos eficaces para estas patologías y promover el desarrollo de medicamentos huérfanos para los pacientes con enfermedades poco prevalentes con el fin último de mejorar la calidad de vida de todas estas personas y sus familias', afirma el doctor Juan Álvarez. Prueba de este compromiso es la planta que la compañía tiene ubicada en San Sebastián de los Reyes (Madrid), donde se elaboran y distribuyen a más de 50 países de todo el mundo medicamentos recombinantes para el tratamiento de la hemofilia A y B, enfermedades que en España afectan a cerca de tres mil personas.