Selumetinib es el primer y único medicamento dirigido al tratamiento de neurofibromas plexiformes sintomáticos e inoperables en pacientes pediátricos de tres años en adelante
16 de junio 2023. 1:21 pm
La Neurofibromatosis tipo 1 es una enfermedad genética y debilitante que afecta a 1 de cada 3.000 personas a nivel mundial. En el 30-50 por ciento de los casos, los pacientes con NF1 desarrollan tumores en las vainas nerviosas (neurofibromas plexiformes) y pueden provocar problemas…
La Neurofibromatosis tipo 1 es una
enfermedad genética y debilitante que afecta a 1 de cada 3.000 personas a nivel mundial. En el 30-50 por ciento de los casos, los pacientes con NF1 desarrollan tumores en las vainas nerviosas (neurofibromas plexiformes) y pueden provocar problemas clínicos como desfiguración, disfunción motora, dolor, discapacidad visual y disfunción de las vías respiratorias, urinaria e intestinal.
Ahora
Alexion, el grupo de enfermedades raras de AstraZeneca, ha anunciado que Koselugo (selumetinib) ha sido incluido en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud. Se trata del
primer y único medicamento dirigido al tratamiento de neurofibromas plexiformes sintomáticos e inoperables en pacientes pediátricos de tres años en adelante.
Selumetinib para Neurofibromatosis tipo 1
Esta decisión se basó en los resultados del ensayo clínico SPRINT Stratum 1 Fase II, patrocinado por el Programa de Evaluación de Terapias contra el Cáncer (CTEP, por sus siglas en inglés) del Instituto Nacional del Cáncer (NCI, por sus siglas en inglés) y de los Institutos Nacionales de Salud de Estados Unidos. Este ensayo demostró que s
elumetinib reduce el tamaño de tumores inoperables en niños, disminuyendo el dolor y mejorando la calidad de vida.
Álvaro Lassaletta, neurooncólogo pediátrico del Hospital Universitario Niño Jesús ha señalado: “la comercialización de selumetinib marca un hito significativo en el tratamiento de los pacientes pediátricos con Neurofibromatosis tipo 1 y neurofibromas plexiformes sintomáticos e inoperables”.
En concreto, en el ensayo clínico SPRINT, se demostró que el uso de selumetinib logró reducir el tamaño de los neurofibromas plexiformes en >= 20 por ciento en el 66 por ciento de los pacientes. Todo ello además de
proporcionar mejoras clínicamente significativas en los síntomas asociados a estos neurofibromas plexiformes.
“Los prometedores resultados obtenidos en el ensayo clínico SPRINT han demostrado que selumetinib no solo reduce el tamaño de los tumores en pacientes pediátricos, sino que también alivia el dolor asociado y mejora significativamente su calidad de vida” remarcaba Juan Carlos López Gutiérrez, jefe del Servicio de Cirugía Pediátrica del Hospital Universitario La Paz de Madrid.
