En el marco del Día Mundial de la Esclerodermia, que se celebra el 29 de junio, y en línea con su compromiso por mejorar la vida de las personas con tratamientos innovadores, Boehringer Ingelheim ha iniciado el estudio SENSCIS (Safety and Efficacy of Nintedanib in Systemic SClerosIS) junto con la participación del equipo de la Unidad de Esclerodermia del Hospital Valle de Hebrón de Barcelona y se ha incluido el primer paciente español. La finalidad del ensayo de fase III, que prevé la inclusión de 520 personas en todo el mundo, es investigar la eficacia y seguridad del uso de nintedanib en personas con una enfermedad rara llamada esclerosis sistémica (ES), que también hayan desarrollado enfermedad pulmonar intersticial asociada a la enfermedad (ES-EPI).
Nintedanib, que se comercializa con el nombre de Ofev, está aprobado actualmente para la fibrosis pulmonar idiopática (FPI), una enfermedad pulmonar minoritaria, y ha demostrado ralentizar su progresión un 50 por ciento en un amplio perfil de pacientes.
La ES, también conocida como esclerodermia, es una enfermedad rara de origen autoinmune que se caracteriza por el engrosamiento y la fibrosis de la piel y de diversos órganos del cuerpo (tubo digestivo, pulmones, corazón o riñones). La afección pulmonar más frecuente es la enfermedad pulmonar intersticial, que es un factor asociado a un peor pronóstico y un mayor riesgo de muerte.
Como explica la Dra. Carmen Pilar Simeón, de la Unidad de Esclerodermia del Servicio de Medicina Interna del Hospital Valle de Hebrón de Barcelona, la esclerodermia tiene un impacto frecuente en el pulmón, ya que puede afectar a un 60 por ciento de los enfermos. 'La afección que más marca el pronóstico de los enfermos es la pulmonar, tanto en forma de patología intersticial (fibrosis pulmonar o enfermedad pulmonar intersticial), que es la más frecuente; como en forma de patología vascular (la hipertensión arterial pulmonar), aunque ésta segunda es menos común y se presenta sólo en un quince por ciento de los casos', detalla.
Por su parte, el Dr. Alfredo Guillén, también experto en esclerodermia del mismo equipo del Valle de Hebrón, apunta que 'como en la mayoría de las enfermedades autoinmunes, esta patología afecta entre cuatro y catorce veces más a mujeres que a hombres y suele aparecer entre los 30 y 50 años'. En España, la esclerodermia afecta a entre 150 y 200 personas por millón de habitantes, y en Europa, se estima que la prevalencia de esta enfermedad es de 200.000 personas. Se calcula que en todo el mundo aproximadamente dos millones de personas tienen ES, y que hasta el 90 por ciento puede desarrollar algún grado de EPI.
En la esclerodermia, la fibrosis pulmonar es diferente a la que tiene lugar en la FPI, ya que es más inflamatoria, pero ambas enfermedades comparten algún mecanismo patogénico. 'Puesto que nintedanib ya está aprobado para tratar la FPI, pensamos que puede tener un papel en la fibrosis pulmonar asociada a la esclerodermia, porque en esta enfermedad también predominan los procesos fibróticos', comenta la Dra. Simeón.
Los síntomas y el diagnóstico de la esclerodermia
La esclerodermia no es una única enfermedad, sino un grupo de enfermedades de la que existen diferentes subtipos clínicos según pronóstico. Dentro de los síntomas iniciales, el Dr. Guillén explica que hay un síntoma, denominado fenómeno de Raynaud, que se caracteriza por la contracción de los vasos sanguíneos de los dedos de las manos y los pies, de forma que adquieren un color blanco. Es un síntoma que puede estar presente en la población general y no ser signo de la enfermedad, pero para descartar que este trastorno se asocie a enfermedades autoinmunes, es conveniente realizar una capilaroscopia y una analítica para determinar anticuerpos. Si alguna de estas dos exploraciones son patológicas, se realiza un seguimiento del paciente, aunque menos de la mitad de los casos desarrolla finalmente esclerodermia al cabo de 20 años.
'La comunidad de pacientes ha estado esperando tratamientos aprobados para los pacientes con esclerosis sistémica que han desarrollado la complicación crítica de enfermedad pulmonar intersticial y por ello acoge favorablemente la investigación que Boehringer Ingelheim lleva a cabo en esta enfermedad', señala Ann Kennedy, de la Federación de Asociaciones Europeas de Esclerodermia (FESCA aisbl).
Tal y como explica el Dr. Holger Gellermann, director médico de Boehringer Ingelheim España, 'confiamos que el presente estudio proporcione a la comunidad médica más información sobre esta enfermedad. Estamos ilusionados con el potencial de nintedanib y confiamos en que también pueda favorecer a los pacientes con ES-EPI, como ya está haciendo con los pacientes de FPI así como de cáncer de pulmón no microcítico'.
Actualmente, la indicación de nintedanib para esclerodermia no está aprobada, se encuentra en fase de investigación.