El registro de pacientes podría convertirse en una herramienta básica para la investigación clínica, el conocimiento real de la eficiencia de las terapias y la fijación de precios y financiación de fármacos innovadores fuera de las condiciones controladas en las que se desarrollan habitualmente los…
El registro de pacientes podría convertirse en una herramienta básica para la investigación clínica, el conocimiento real de la eficiencia de las terapias y la fijación de precios y financiación de fármacos innovadores fuera de las condiciones controladas en las que se desarrollan habitualmente los ensayos clínicos. Estas fueron las conclusiones a las que llegaron los expertos reunidos en las jornadas 'Registro de pacientes: Una herramienta básica para la investigación clínica y la evaluación de resultados en salud'. El encuentro fue organizado por el Instituto Roche en el Auditorio Rafael del Pino, en Madrid, y contó con el aval científico de la Sociedad Española de Oncología Médica (SEOM). Tal como apuntaba Federico Plaza, director de Government Affairs de Roche Farma España, la participación de la SEOM 'es muy significativa ya que estamos hablando de medicamentos de alto impacto asistencial donde se hace una Medicina de precisión que debe ser clínica y económica con independencia de que estamos en tiempos de crisis'.
La jornada se dividió en tres mesas que trataron aspectos como el valor de los registros para mejorar la investigación clínica y la evaluación de resultados en la práctica asistencial; se contó con la experiencia en otro país de la Unión Europea, Italia, que ha implementado este sistema especialmente útil en la toma de decisiones de financiación y reembolso, papel que se trató en la última mesa en la que expertos de la Administración expusieron el rol de los registros en las decisiones de precio y financiación. También se contó con la visión de la industria con el ejemplo del uso de esta herramienta por parte de Roche, laboratorio comprometido en llegar a acuerdos compartidos y pionero en España en la implementación de registros de pacientes.
Hasta el auditorio se desplazó un numeroso grupo de profesionales interesados en unificar criterios. Asistentes y ponentes estuvieron de acuerdo en el acierto de celebrar este encuentro en un momento apropiado, ya que responde a una necesidad que vienen reclamando legisladores, clínicos y sociedades científicas: restar incertidumbre a la hora de aplicar nuevas terapias y tener un conocimiento real del coste y eficacia de estos fármacos más allá de su aprobación y puesta en el mercado.
Ensayos vs real data
Los estudios realizados a partir de la recogida de datos reales muestran lo que sucede en la práctica clínica y, por lo tanto, permiten determinar el impacto de un nuevo fármaco en los pacientes, los profesionales de la salud, médicos y enfermeras que administran el medicamento, y también cómo evolucionan los costes o el perfil de eficiencia derivado de la introducción de dicho fármaco o de una nueva tecnología. La recopilación de esta información, en amplias bases de datos, hace posible la comparación y evaluación de resultados y facilita la toma de decisiones por parte de las instituciones y de las autoridades sanitarias, e incluso del paciente, principal protagonista en el sistema de salud.
Así lo manifestaba el director general de Roche Farma España, Andreas Abt, responsable de inaugurar las jornadas y quien resumió, desde el inicio, el pensamiento común recordando que el Sistema Nacional de Salud (SNS) cuenta con gran cantidad de información y datos que podría considerarse información bruta. En este sentido, señaló que los registros de pacientes son una oportunidad para mejorar la calidad asistencial y la toma de decisiones en materia de fijación de precios y financiación pública de los medicamentos. 'Confío en que pronto serán una realidad en nuestro país y que contribuirán de manera decisiva a gestionar los nuevos avances en Medicina Personalizada y conseguir que lleguen lo antes posible y en las mejores condiciones a los pacientes'.
El compromiso de Roche
Andreas Abt mostraba así el interés y uno de los objetivos de la compañía farmacéutica suiza: recabar la mayor información posible para tener un conocimiento más real de la implementación de sus fármacos y poder llegar a acuerdos compartidos con la Administración.
Monika Szkultecka-Debek, responsable de Payer Real World Evidence de Roche en Europa, y encargada de mostrar la visión de la industria, recordó que los registros son todo tipo de datos que pueden usarse para la toma de decisiones que no están recogidos durante los ensayos clínicos. 'Engloban todas las implicaciones clínicas, económicas, resultados reportados por los pacientes, proyectos para obtener más información sobre recursos suplementarios a los ensayos, registros de pacientes, es decir, todo tipo de actividades que aporten datos de la vida real, de cómo se usan nuestros productos y qué efectos tienen en los pacientes'. También diferenció entre real data y real evidence en la que la primera podría definirse como información en bruto y la segunda como datos analizados y con conclusiones.
Asimismo, enfatizó el esfuerzo de Roche en la recolección de datos de la vida real y subrayó que con herramientas de real world evidence como parte del desarrollo se espera mejorar la práctica clínica y la asistencia al paciente, acelerar y mantener el acceso a nuevos tratamientos e innovar el desarrollo de fármacos. Para ello 'contamos con un grupo que se dedica específicamente a la implementación de la estrategias y tácticas en el desarrollo del medicamento para aumentar el valor del conjunto de datos y para crear un ambiente más eficiente y sostenible en el sector de la salud, especialmente en el sector de Oncología, en la que Roche es líder europeo'.
La representante de Roche concluyó su intervención resaltando la importancia de los acuerdos de riesgo compartido, como los que lleva a cabo Holanda en todos las nuevas aprobaciones e hizo referencia a los que la farmacéutica tiene en varios países europeos como en Alemania, Italia o Estados Unidos.
Hacia un sistema más justo
Y es que controlar el riesgo es uno de los aspectos más importantes en Sanidad y el uso de herramientas como los registros de pacientes podría ser de gran utilidad ya que permitirán tener una información más exacta sobre qué sucede con un fármaco cuando se aprueba. Por ello, sirve para determinar su impacto en los pacientes, en todos los profesionales sanitarios que administran el medicamento, así como saber cómo evolucionan los costes o la eficiencia de dicho tratamiento.
Se pretende, por lo tanto, ajustar el grado de financiación a la indicación en la que se emplee y al resultado que se obtenga. Como subrayó Federico Plaza, 'si queremos recompensar y estimular la innovación, hay que pagar mejor aquella indicación en la que el salto terapéutico es más importante en comparación con aquella en la que el avance es más limitado'. En opinión de Plaza, 'no solo estaríamos ante un sistema más justo, sino que también el riesgo que se asume es más controlado y las reglas del juego son más transparentes y objetivas'.
Precisamente, Roche trabaja en colaboración con el Ministerio de Sanidad y las comunidades autónomas en el desarrollo de un sistema de financiación de los medicamentos innovadores en base a los resultados que obtengan en salud.
Recientemente esta compañía ha firmado un convenio con Cataluña para trabajar en esta dirección y también se está colaborando en esta vía con Madrid. Roche apuesta por introducir la cultura de los registros de pacientes y poder medir los resultados, ofreciéndose como colaborador en la creación de estos sistemas de registro, dejando la propiedad de éstos y los datos de los pacientes a las administraciones públicas, en cumplimiento estricto de las leyes. Como aclaró Federico Plaza, 'no se trata de firmar acuerdos puntuales de -riesgo compartido-, que son experimentos que se hacen en un hospital concreto y con muy pocos pacientes, sino que se trata de una iniciativa más amplia y ambiciosa que se extiende a todos los pacientes del Sistema Nacional de Salud'. El proyecto va mucho más allá de España y la multinacional suiza está trabajando activamente en esta idea en otros países como Alemania, Francia, Italia y Reino Unido.
Crucial para el avance en investigación
Durante las jornadas, se insistió en el valor de estos registros para poder avanzar en un conocimiento más profundo de las enfermedades, su tratamiento y el impacto de este en los pacientes, tanto en las enfermedades raras, investigadas por grupos pequeños que realizan sus propios estudios, y las más prevalentes como las oncológicas.
Pilar Garrido, presidenta de la SEOM, aplaudió la iniciativa, ya que 'medir los resultados en salud es fundamental para mejorar la práctica asistencia y optimizar la investigación clínica oncológica', y recordó que 'para realizar esta evaluación es preciso obtener los datos necesarios y contar con un registro de pacientes con cáncer'. Para Garrido los datos extraídos en los ensayos clínicos no son fáciles de extrapolar a los resultados que se producen en la vida real.
'Si se comparte toda la información disponible en los hospitales en cuanto a la administración de tratamientos, respuesta, tasa de complicaciones y consumo de recursos se podrá avanzar', insistió la representante de la Sociedad Española de Oncología Médica. Sin embargo, reconoce que se trata de un gran reto 'aunque apasionante' debido a la dificultad de unificar toda esta información ya que, por ejemplo, 'no todos los hospitales disponen de historia electrónica para poder compartir'.
Actualmente, la SEOM está trabajando, junto con los Grupos Cooperativos de Investigación en Cáncer y el Ministerio de Sanidad, para establecer conjuntamente un sistema de registro de pacientes. Con todo, matizó Pilar Garrido, 'será la SEOM, con nuestro conocimiento de la experiencia clínica, quien finalmente determine qué datos son esenciales conocer y estableceremos nuestros criterios científicos'.
Identificar necesidades no cubiertas
El encuentro contó con la asistencia de investigadores y clínicos de prestigio internacional como el doctor Miguel Martín, jefe del Servicio de Oncología del Hospital Universitario Gregorio Marañón. El también presidente del Grupo Español de Investigación en Cáncer de Mama (GEICAM) suscribió las palabras de Pilar Garrido en cuanto a que el registro de pacientes constituye una herramienta crucial sobre todo en áreas como Oncología y Farmacia Hospitalaria y recordó que el 'objetivo legítimo' de los ensayos es 'poner el fármaco en el mercado y que en ocasiones se recurre a 'maximizar los datos de eficacia y a minimizar los de toxicidad'. Manifestó asimismo que 'los registros de pacientes son básicos para conocer mejor la carga de la enfermedad, medir los resultados de la terapia en la vida real, planificar mejor desde el punto de vista asistencial y tener indicadores de calidad asistencial'.
Además, señaló que 'esta evaluación continua permite identificar necesidades no cubiertas', ventaja que se abordó a lo largo del encuentro ya que muchas de las alternativas de los medicamentos ya existentes se conocen después de su aprobación. El experto añadió que si 'no medimos los resultados de los tratamientos en nuestro medio, difícilmente podremos tener un cuadro global de la verdadera utilidad de estos' y lamentó que España no cuenta con datos sobre aspectos cruciales del manejo de los enfermos y los tratamientos que se les administra'.
Elemento vertebrador del sistema
Por su parte, César Hernández, jefe del Departamento de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), resaltó que se tiene un mayor control gracias a la farmacovigilancia y a la nueva legislación de ensayos clínicos pero también lamentó la falta de cohesión desde el punto de vista regulador, la vida real y todos los agentes implicados, laguna que 'ha ido generando tensiones en el SNS'. También abogó por 'desacralizar a los ensayos clínicos como la única forma para generar conocimiento en torno a los medicamentos, sin olvidar que es la mejor herramienta con la que hemos contado hasta ahora', y apostó por avanzar en la promoción del registro como un 'elemento vertebrador del conocimiento generado por todos los agentes incluido el paciente'. En este sentido, adelantó que ya se está trabajando en modelos de acceso la tecnología o medicamento adaptativos que no sean un 'todo o nada'.
El registro, clave para la orientación a resultados
Ana Clopés, directora de Farmacia y Política del Medicamento del Institut Català d'Oncología (ICO), recordó que no hay que perder de vista que la orientación a resultados es el objetivo que todos los agentes de la cadena deberían tener claro y que la herramienta para conseguirlo es el registro de pacientes ya que ésta permitiría minimizar el esfuerzo. 'Sin registro el esfuerzo será mayor', afirmó.
La representante del ICO enumeró varios retos comunes a todos los sectores implicados: transparencia y rendimiento de cuentas a la sociedad; investigación y combinación de los resultados en los ensayos con datos de la práctica clínica, ya que esto cambiará la perspectiva regulatoria y el modelo de negocio; continuidad en la recolección de datos para que 'el viaje del medicamento no acabe con su aprobación regulatoria sino que empiece una segunda fase que aportará información de vital importancia en cuanto a utilización prevista versus real, utilización en población con comorbilidades, en el coste y efectividad en la población real y en el impacto presupuestario. Como último reto, Clopés señaló otro punto esencial y que ya se había resaltado anteriormente: la sostenibilidad.
Justificación del reembolso
Sostenibilidad y justificación del reembolso es lo que persigue la Agencia Italiana del Medicamento (AIFA), con la que se contó en las jornadas debido a su dilatada experiencia en gestionar esta información para tomar decisiones en materia de fijación de precios y reembolso.
Según la experiencia italiana, el registro de pacientes permite conjugar un acceso temprano con un acceso controlado que monotoriza el fármaco y lo revisa periódicamente en función de datos reales. También segmenta a los pacientes y observa qué ha pasado con ellos comparando con otros que no han podido beneficiarse de esa opción terapéutica. Asimismo, optimiza el balance entre el coste y la eficacia de las nuevas terapias durante la vida del producto.
Entela Xoxi, de la Unidad de Registro y Monitorización de la AIFA explicó que gracias a la promoción de los managed entry agreements (acuerdos de gestión del acceso) se reembolsa solo el gasto de aquellas tecnologías o medicamentos que han demostrado ser más efectivos en la práctica clínica y de este modo se evita aquellos que no son eficaces o seguros para así mejorar la práctica clínica, la calidad asistencial y la seguridad del paciente. Para nosotros 'el registro de pacientes es un elemento crítico', destacó Simona Montilla, de la Oficina del Centro de Estudios de la AIFA, y destacó que es clave ofrecer un sistema simple para todas las regiones y convencerlas de que los ahorros que pueden generarse beneficiarán a la globalidad del país.
Modelo para la fijación de precios
Pedro Gómez Pajuelo, coordinador de Programas del Instituto de Salud Carlos III (ISCIII) apuntó que estos registros podrían sentar la base para un modelo de fijación de precios flexible dentro de la construcción de variables de decisión, análisis del valor terapéutico contrastado y de la evaluación económica verificada para sustentar este modelo de fijación de precios flexible.
Por su parte, Carlos Lens, subdirector general de Calidad de Medicamentos y Productos Sanitarios del Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad, volvió a insistir en que ya se están utilizando estas herramientas para decisiones en precio y financiación pero que 'no se puede saltar de la nada al todo en cuatro días' y añadió que 'a pesar de que deberá ahondarse en el desarrollo reglamentario, hay base legal suficiente para poner en marcha el registro de pacientes como herramienta de gestión'. Sí recordó que hay que 'dotarse de herramientas que nos permitan poner en común las variables'.
En general, como comentó José Luis Trillo Mata, director general de Farmacia y Productos Sanitarios de la Agencia Valenciana de Salud, 'los registros clínicos informatizados (entre ellos, los registros de pacientes) son esenciales para que la toma de decisiones pivote sobre la efectividad en vez de sobre la eficacia'.
Esto convierte a los registros de pacientes en 'unos recursos fundamentales para establecer diferentes escenarios de impacto presupuestario, a partir de los datos de prevalencia y directrices clínicas de utilización de un medicamento'.
Ya se tienen exitosas experiencias piloto a nivel autonómico. En el caso concreto de la Comunidad Valenciana, se destacó la utilización de asistencia electrónica profesional (historia clínica electrónica-Abucasis/Orión-) y herramientas de apoyo como elementos base para desarrollar políticas de eficiencia, de investigación de estudios de efectividad y políticas de estratificación de pacientes.
Real Decreto de precios y financiación
Agustín Rivero, director general de Cartera básica de Servicios y Farmacia, fue el encargado de clausurar las jornadas, que fueron aplaudidas por todos los asistentes y cuyos ponentes estuvieron de acuerdo en que el registro de pacientes es una pieza clave en la sostenibilidad del Sistema Nacional de Salud y en una mejor asistencia al paciente y a la sociedad.
Rivero destacó la utilidad de los registros de pacientes sobre todo en el seguimiento de los 'medicamentos nuevos, complejos, caros y destinados a tratar enfermedades graves'. Asimismo, subrayó que se está trabajando ya con diversas sociedades científicas y que este mayor conocimiento permitirá 'sentarnos con los laboratorios y llegar a acuerdos en función de los resultados'.
Como muestra, el proyecto del Real Decreto de precios y financiación de medicamentos, cuyo primer borrador podría ver la luz antes de 2015 dependiendo del visto bueno del Consejo de Estado y el Interterritorial, incluirá un apartado en el que se explicará qué es el registro de pacientes y su utilidad como herramienta para elaborar los informes de posicionamiento o conocer la incidencia o prevalencia de la enfermedad.