Roche y Seaside Therapeutics se alían para tratar el síndrome del cromosoma X frágil y los trastornos del espectro autista

Roche y Seaside Therapeutics han anunciado un acuerdo de colaboración para desarrollar tratamientos modificadores de la enfermedad contra el síndrome del cromosoma X frágil (SXF) y los trastornos del espectro autista (TEA). Actualmente no existen tratamientos farmacológicos eficaces que aborden los principales síntomas de estos trastornos del desarrollo neurológico. La alianza aspira a liderar un cambio fundamental en el paradigma terapéutico del SXF y los TEA mediante el desarrollo de fármacos que actúen sobre la base molecular y por consiguiente, sobre los síntomas principales de estas enfermedades.

En virtud del acuerdo, Seaside cederá en exclusiva a Roche la licencia sobre una serie de patentes relativas al uso de antagonistas del receptor mGluR5 para el tratamiento de trastornos del desarrollo neurológico. Además, Roche dirigirá el desarrollo y comercialización de dichos compuestos para el tratamiento del SXF y los TEA. Actualmente, la compañía suiza está incorporando pacientes a un ensayo clínico de fase 2 sobre el tratamiento del SXF con su fármaco experimental RG7090, que también actúa sobre el receptor mGluR5.

Seaside desarrollará su propio programa de agonistas de los receptores de GABA-B y mantiene los derechos exclusivos sobre sus patentes -concedidas y pendientes de concesión- relativas al uso de dichos agonistas para el tratamiento del SXF y los TEA. STX209 es el cabeza de serie de Seaside entre los agonistas de los receptores de GABA-B: actualmente se están incorporando pacientes a ensayos de fase 3 en SXF y recientemente ha finalizado la incorporación de pacientes a un ensayo de fase 2b en TEA.

Roche podrá ejercer opciones a comercializar STX209 una vez que se completen ciertas fases del desarrollo clínico en SXF y TEA, pero Seaside continuará dirigiendo el desarrollo clínico de estos programas. El acuerdo incluye otras condiciones que no está previsto hacer públicas.

Satisfacción mutua

En palabras de Luca Santarelli, director internacional de Neurociencias de Roche,  'la compañía está comprometida con la búsqueda de nuevos tratamientos en áreas con grandes necesidades médicas no satisfechas, como son los trastornos del espectro autista. Recientes descubrimientos genéticos han arrojado luz sobre los fundamentos biológicos de dichos trastornos, lo que constituye una base para el descubrimiento farmacéutico mecanístico. Con el fin de establecer una posición de liderazgo en este campo, hemos buscado crear una alianza sólida con Seaside Therapeutics, una compañía que ha llevado a cabo con éxito una labor pionera de investigación y desarrollo en este nuevo y desconocido territorio'.

El presidente y director general de Seaside Therapeutics, Randy Carpenter, añade que 'esta colaboración constituye un auténtico éxito para pacientes y cuidadores porque une mentes y organizaciones brillantes comprometidas a impulsar rápidamente fármacos que transformen el tratamiento del autismo y del síndrome del cromosoma X Frágil. Un aspecto importante es que la alianza también proporciona a Seaside recursos adicionales para completar las últimas fases de desarrollo clínico de STX209, fármaco que creemos podría cambiar el paradigma terapéutico en el síndrome del cromosoma X frágil y el autismo y ayudar así a mejorar la calidad de vida de los pacientes y sus familias'.

Los TEA abarcan un grupo de trastornos cognitivos enigmáticos -entre ellos el autismo y el síndrome de Asperger- que afectan a la interacción social y la comunicación, mientras que el SXF es una enfermedad genética rara cuyos síntomas son muy similares a los de los TEA y cuyo mecanismo subyacente podría ser similar.

Las necesidades médicas aún no cubiertas siguen siendo muy elevadas, ya que en ninguna de las dos patologías existen tratamientos farmacológicos autorizados que actúen contra los síntomas principales. Los compuestos que están desarrollando Roche y Seaside Therapeutics albergan la promesa de convertirse en los mejores tratamientos en su categoría actuando sobre las alteraciones en la señalización del glutamato y sobre los receptores de GABA recuperando así la transmisión sináptica en pacientes con TEA y SXF.