Novartis ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha adoptado una opinión positiva recomendando la aprobación de Rydapt (midostaurina) para tratar a adultos con leucemia mieloide aguda (LMA) recién diagnosticada con mutación en FLT3.De…
Novartis ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha adoptado una opinión positiva recomendando la aprobación de Rydapt (midostaurina) para tratar a adultos con leucemia mieloide aguda (LMA) recién diagnosticada con mutación en FLT3.
De aprobarse por la Comisión Europea (CE), este fármaco estará indicado en combinación con inducción estándar de daunorrubicina y citarabina y quimioterapia de consolidación con altas dosis de citarabina y, para pacientes en respuesta completa, seguida de monoterapia de mantenimiento con Rydapt, para pacientes adultos con LMA recién diagnosticada con mutación en FLT3. También se recomendó la aprobación de midostaurina en monoterapia para tratar a pacientes adultos con mastocitosis sistémica agresiva (MSA), mastocitosis sistémica con neoplasia hematológica asociada (MS-NHA) o leucemia mastocítica.
De aprobarse, sería el primer tratamiento dirigido disponible en la Unión Europea para pacientes con LMA con mutación en FLT3 recién diagnosticada y pacientes con mastocitosis sistémica (MS) avanzada. La opinión va precedida de la reciente aprobación por la Food and Drug Administration (FDA) de los EE.UU. en 2017 de Rydapt para LMA con mutación en FLT3 y MS avanzada el 28 de abril y la aprobación de Swissmedic el 4 de mayo.
'Novartis se dedica a ofrecer nuevas opciones de tratamiento a pacientes con enfermedades raras, como LMA y MS avanzada, cuyos tratamientos apenas han evolucionado en los 25 últimos años', ha indicado Bruno Strigini, CEO de Novartis Oncology. 'Estamos satisfechos con la recomendación positiva del CHMP y emocionados de avanzar para ofrecerle este tratamiento tan necesitado a pacientes de toda Europa'.
Cáncer raro y agresivo de la sangre
La LMA es un cáncer raro y agresivo de la sangre y la médula ósea. En la UE, se estima que hay alrededor de 18.000 casos nuevos de LMA al año3. Alrededor de un tercio de los pacientes con LMA tendrá una mutación en el gen FLT34.
La tirosina quinasa 3 similar a FMS (FLT3) es un tipo de receptor de la superficie celular que participa en el aumento de ciertas células de la sangre5 y la mutación del gen FLT3 puede provocar que la enfermedad avance más deprisa, mayores tasas de recaída y menores tasas de supervivencia que otros tipos de LMA4,5,6. Antes de la aprobación de Rydapt® en EE.UU., la estrategia terapéutica contra la LMA había permanecido prácticamente inalterada durante más de 25 años7,8.
Normalmente la CE sigue la recomendación del CHMP y emite su decisión final en un plazo de dos o tres meses. La decisión será aplicable a los 28 estados miembros de la UE, más Islandia, Liechtenstein y Noruega.
Ensayo clínico de fase III RATIFY
La opinión positiva se basa en el ensayo clínico de fase III RATIFY (CALGB 10603 [Alliance]), que se realizó en colaboración con la Alliance for Clinical Trials in Oncology y 13 grupos colaborativos internacionales.
La recomendación en MS avanzada se basa en dos ensayos multicéntricos abiertos de grupo único, incluyendo un estudio de Fase II (CPKC412D2201), que ha sido el mayor ensayo prospectivo realizado en este raro trastorno.
En MS avanzada, las reacciones adversas más frecuentes fueron náuseas, vómitos, diarrea, edema periférico y cansancio. Las reacciones adversas de grado 3/4 más frecuentes fueron fatiga, sepsis, neumonía, neutropenia febril y diarrea.