Se estudian casi 300 terapias génicas para más de un centenar de enfermedades

Según los últimos datos de Phrma, la asociación de compañías farmacéuticas innovadoras de Estados Unidos, actualmente hay 289 terapias génicas y celulares en fase de I+D para el tratamiento de un centenar de patologías. Así lo ha dado a saber Farmaindustria insistiendo en que es una buena noticia, porque de hecho, los esfuerzos en I+D en este ámbito han logrado ya varios tratamientos efectivos contra distintas patologías. En concreto cabría destacar dos inmunoterapias basadas en células CAR-T anti-CD19 indicadas contra la leucemia aguda linfoblástica y el linfoma difuso de células B grandes, una terapia génica para tratar la amaurosis de Leber (enfermedad congénita de la retina), una vacuna contra el cáncer de próstata basada también en inmunoterapia y un tratamiento de ARN de interferencia contra la amiloidosis cardiaca por transtiretina. Respecto a las terapias en investigación, un tercio de estas nuevas terapias génicas se dirigen a tratar distintos tipos de cáncer. Farmaindustria destaca que esta realidad no sería posible sin la apuesta de la industria farmacéutica en un sector que conlleva altos riesgos.  Y es que, un nuevo medicamento es un camino lleno de obstáculos, de muy larga duración (10-12 años de media), que supone una enorme inversión (unos 2.400 millones de euros) y que además resulta muy arriesgado, ya que apenas uno de cada diez mil potenciales fármacos en investigación llegará a finalmente al paciente. Pese a ello, en España, la mitad de los fondos dedicados a I+D por las compañías farmacéuticas (que superan los 1.100 millones de euros anuales) se invierten en proyectos en colaboración con hospitales y centros de investigación públicos y privados. Modificar material genético Cabe recordar que las terapias génicas son aquellas que tratan de modificar el material genético humano para combatir distintas enfermedades. Así,  mientras que la terapia celular supone la infusión o reintroducción de células completas en el organismo, la terapia génica se basa en la modificación o introducción de genes previamente alterados a través de distintos vectores (principalmente virus). Por supuesto, ambas técnicas se pueden combinar, como ocurre en el caso de las terapias basadas en células CAR-T, donde las células se extraen del cuerpo, se modifican genéticamente fuera del organismo (ex vivo) y se vuelven a reintroducir en el paciente para su tratamiento. A estos procedimientos cabe sumar otros integrados en el campo de la medicina regenerativa, como la ingeniería de tejidos y el desarrollo de biomateriales, que configuran un escenario completamente nuevo que sienta las bases de la medicina del futuro.