En España existen entre 5.000 y 7.000 enfermedades raras (ER), que son aquellas que afectan a menos de cinco por cada 10.000 habitantes. Se calcula que en nuestro país unos tres millones de personas padecen ER, siendo poco frecuente tener conocimiento de todas ellas, por lo que afectados suelen tardar mucho en ser diagnosticados. Con el objetivo de generar un espacio colaborativo que permita un mayor conocimiento sobre estas enfermedades y sobre los medicamentos huérfanos (aquellos que van dirigidos a tratar afecciones infrecuentes), así como de evaluar los resultados en salud y estudiar modelos innovadores de financiación de los tratamientos, la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH) ha creado el Grupo de Trabajo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos.
Tal y como explica el doctor José Luis Poveda, presidente de la SEFH, 'este grupo era necesario dado que estas patologías, y sobre todo los medicamentos huérfanos, constituyen un problema importante en la gestión farmacoterapéutica de los hospitales, tanto por la necesidad de tener más evidencias en la utilización de estos medicamentos en las enfermedades raras como por su impacto económico'.
Los llamados 'medicamentos huérfanos' son aquellos dirigidos a prevenir o tratar una enfermedad rara y cuya comercialización resulta poco probable sin incentivos adicionales. 'Los medicamentos huérfanos', afirma el doctor Poveda, 'cuentan con dos características fundamentales: la incertidumbre de sus resultados y el alto impacto económico'.
Entre las iniciativas que el Grupo va a poner en marcha se encuentran:
' Revisión de fuentes de información y búsqueda de contenidos de interés.
' Identificación de bases de datos relevantes.
' Definición de procesos e identificación de los profesionales que intervienen en la gestión de diferentes ER.
' Desarrollo de un entorno web que permita la cooperación e intercambio de conocimientos.
' Difusión del conocimiento entre los farmacéuticos de hospital a través de una plataforma de trabajo.
' Diseño y desarrollo de herramientas que faciliten la gestión de recursos en el diagnóstico y tratamiento de ER por parte del farmacéutico de hospital.
' Promoción de estudios de investigación multicéntricos orientados a evaluar la eficacia de los tratamientos en términos de resultados de salud para los pacientes.
