La compañía biotecnológica Shire ha anunciado resultados "muy positivos" del estudio fase 3 HELP", un ensayo internacional multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de grupos paralelos en el que se ha evaluado, en comparación con placebo, la eficacia y la seguridad de lanadelumab,…
La compañía biotecnológica Shire ha anunciado resultados 'muy positivos' del estudio fase 3 HELP', un ensayo internacional multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de grupos paralelos en el que se ha evaluado, en comparación con placebo, la eficacia y la seguridad de lanadelumab, tratamiento administrado por vía subcutánea durante 26 semanas en pacientes de 12 años o más con angioedema hereditario (AEH). El lanadelumab es un tratamiento en investigación que se está evaluando para la prevención de crisis de angioedema en pacientes con AEH, una enfermedad rara genética caracterizada por la hinchazón recurrente de las extremidades, el aparato digestivo y las vías respiratorias altas.
El estudio alcanzó el criterio de valoración principal y todos los criterios de valoración secundarios con resultados estadísticos y clínicos altamente significativos en los tres grupos de tratamiento con lanadelumab en comparación con placebo. La dosis de 300 mg administrada una vez cada dos semanas determinó una disminución estadísticamente significativa de la frecuencia media de crisis de AEH del 87% en comparación con el placebo (p <. 0,001).
Sin crisis durante el periodo de estudio
Los resultados fueron uniformes, con independencia de la tasa de crisis basal. En particular, con las tres pautas de lanadelumab estudiadas, quincenales o mensuales, se logró que una parte significativamente mayor de pacientes, en comparación con placebo, no experimentasen ninguna crisis durante todo el periodo de estudio de 26 semanas.
El estudio era representativo de todo el espectro del AEH. En conjunto, el 52% presentaban tres o más crisis mensuales en el momento basal, el 65% tenían antecedentes de crisis laríngeas y el 56% recibían tratamiento profiláctico a largo plazo. Completaron el estudio el 90% de los pacientes. El 96% de quienes completaron el estudio decidieron incorporarse al estudio de seguridad a largo plazo (extensión del estudio HELP').
Aleena Banerji, M.D., del Hospital General de Massachusetts (Boston, EEUU), e investigadora del ensayo clínico, ha explicado que en Estados Unidos las opciones de tratamiento disponibles son inyecciones para las crisis agudas o infusiones intravenosas de acción breve administradas dos veces a la semana. 'Si se autoriza, el lanadelumab puede ofrecer a los pacientes una opción de tratamiento a largo plazo que reduce significativamente las crisis de AEH cuando se administra por vía subcutánea solo una vez cada cuatro semanas'.
Enfermedad genética rara
El AEH es una enfermedad genética rara que se calcula que afecta aproximadamente a entre 1 de cada 10.000 y 1 de cada 50.000 personas en todo el mundo. La enfermedad produce edema recurrente localizado. Las zonas del cuerpo afectadas más habitualmente son las extremidades, el aparato digestivo y las vías respiratorias altas. La hinchazón puede ser debilitante y dolorosa y afectar tanto al trabajo como a la formación de las personas con AEH. La hinchazón de la garganta es potencialmente mortal por asfixia.
Por su parte, el profesor Marcus Maurer, M.D., de Charité-Universitätsmedizin Berlín y también investigador del ensayo clínico, ha señalado que 'la posibilidad de una nueva forma de tratar la causa subyacente del AEH para evitar las crisis podría transformar el tratamiento futuro de la enfermedad'. 'Los pacientes con AEH quieren llevar una vida independiente y sin el temor a sufrir crisis de angioedema'.
El lanadelumab ha sido en general bien tolerado durante las 26 semanas de tratamiento. No se han notificado acontecimientos adversos graves ni fallecimientos relacionados con el tratamiento, según informa Shire. El acontecimiento adverso más común ha sido el dolor en el lugar de inyección (29,3% con placebo y 42,9% en todos los grupos de lanadelumab).
'Estamos uy ilusionados con los excelentes resultados obtenidos en fase 3', ha afirmado Flemming Ornskov, M.D., M.P.H., CEO de Shire. 'Tenemos casi diez años de experiencia y una sólida cartera de productos comerciales y en espera relacionados con el AEH, y creemos que estos datos demuestran un elevado potencial para transformar el tratamiento de los pacientes que viven con esta enfermedad'.
Shire tiene previsto presentar una solicitud para su autorización como medicamento biológico (BLA) ante la Food and Drug Administration (FDA) de EE.UU. a finales de 2017 o principios de 2018. El lanadelumab ha recibido las designaciones de medicamento huérfano y tratamiento innovador de la FDA y de medicamento huérfano de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA).