Tolvaptán permite identificar lo antes posible a los pacientes con PQRAD

En el contexto del 47º Congreso Nacional de la Sociedad Española de Nefrología (S.E.N.) se ha celebrado el Simposio ‘El efecto bola de nieve en PQRAD’, el único centrado en el estudio de la poliquistosis renal autosómica dominante (PQRAD), organizado por Otsuka Pharmaceutical. En el mismo, se ha podido hacer una retrospectiva de los efectos de Jinarc (tolvaptán) desde su aprobación el pasado marzo por las autoridades sanitarias. Tolvaptán es un potente antagonista de los receptores V2 de la vasopresina que ha demostrado hace más lento el crecimiento de quistes y el deterioro de la función renal en pacientes con PQRAD en ERC en estadios 1 a 3, que presentan características de rápida progresión de su enfermedad. Su aprobación vino de la mano del estudio pivotal fase III, randomizado, doble ciego y controlado con placebo TEMPO 3:4, el mayor estudio clínico realizado en pacientes con PQRAD hasta la fecha. La necesidad de identificar a los pacientes rápidos progresadores Desde su aprobación, Otsuka Pharmaceutical ha determinado que uno de los principales beneficios de este tratamiento es que está permitiendo identificar lo antes posible a los pacientes rápidos progresadores, utilizando los predictores más precisos en cada caso. A este respecto, en el contexto de dicho simposio,  Roser Torra, coordinadora del grupo de enfermedades hereditarias de la S.E.N.y  experta en PQRAD, explicaba que “identificar a los pacientes que denominamos rápidos progresadores es esencial para saber quién se puede beneficiar de tolvaptán y poder retrasar la llegada a enfermedad renal crónica terminal y, en consecuencia, la entrada en diálisis o el trasplante renal”. En este sentido, los estudios con tolvaptán  demostraron eficacia en retrasar la progresión de la PQRAD al ralentizar el deterioro de la función renal aproximadamente un 30 por ciento durante un periodo de 3 años en los pacientes con PQRAD, además de reducir los acontecimientos clínicos asociados a la progresión de la PQRAD en aproximadamente un 14 por ciento, gracias a la reducción en el deterioro de la función renal y el dolor renal, en un 36 y 61 por ciento respectivamente. Durante la celebración de este encuentro se recordaba que la PQRAD,  se caracterizada fundamentalmente por el desarrollo y progresivo crecimiento de múltiples quistes en ambos riñones y otros órganos, es una enfermedad de baja prevalencia, que puede llegar a afectar a más de 23.000 personas en España. Se calcula asimismo, que de estas, el 50 por ciento se verán abocadas a la diálisis entre los 50 y 60 años, con un coste medio anual en torno a los 50.000 euros por paciente. Además de las repercusiones fisiológicas directas, la PQRAD también afecta a los pacientes de muchas otras formas, provocando dolor, cargas físicas e impacto emocional y social. A modo de conclusión, Concha Caudevilla, directora general de Otsuka Pharmaceutical, matizaba que “dentro de las diferentes líneas de desarrollo de la compañía, hemos investigado durante años para poder aportar a los pacientes tolvaptán, un tratamiento que aborda una necesidad médica no cubierta, ya que hasta el pasado mes de marzo  los nefrólogos solo podían tratar los signos y síntomas de la PQRAD, pues no existía ningún tratamiento específico disponible para tratar esta enfermedad crónica, progresiva y hereditaria”.