El trasplante de células madre para la esclerosis severa se asocia con una mejor supervivencia a largo plazo

Entre los pacientes con un tipo grave potencialmente mortal de esclerosis, el tratamiento con trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) en comparación con la infusión intravenosa del fármaco quimioterapéutico ciclofosfamida se relaciona con un mayor riesgo relacionado con el tratamiento de fallecimiento en el primer año pero una mejor supervivencia a largo plazo, según revela un estudio publicado en 'Journal of the American Medical Association'.

La esclerosis sistémica es una enfermedad autoinmune del tejido conectivo caracterizada por vasculopatía, un trastorno de los vasos sanguíneos; bajo grado de inflamación y fibrosis, el desarrollo de un exceso de tejido conectivo fibroso, en la piel y los órganos internos. Anteriormente, estudios pequeños han demostrado que la esclerosis sistémica es sensible al tratamiento con HSCT autólogo, pero no ha quedado claro si mejora la supervivencia, según la información de respaldo del artículo.

Para esta investigación, el HSCT autólogo implicó un proceso de múltiples etapas que comienza con la infusión de altas dosis de ciclofosfamida y un anticuerpo contra las células inmunes, seguido por la reinfusión de las propias células madre del paciente que había sido previamente recogidas de la sangre y purificadas.

Jacob M. van Laar, del Centro Médico Universitario de Utrecht, en Países Bajos, y Dominique Farge, de Asistencia Pública de Hospitales de París, en la Universidad Diderot París 7, en Francia, y sus colegas asignaron al azar a 156 pacientes con una esclerosis sistemática con una afección cutánea generalizada a recibir un TCMH (n = 79) o ciclofosfamida (n = 77; 12 infusiones mensuales).

El ensayo clínico de fase 3 se llevó a cabo en 29 centros de diez países y los pacientes fueron reclutados entre marzo de 2001 y octubre de 2009 y seguidos hasta octubre de 2013. Durante una media de seguimiento de 5,8 años, se produjeron 53 acontecimientos adversos: 22 en el grupo HSCT (19 muertes y 3 fallos orgánicos irreversibles) y 31 en el grupo control (23 muertos y 8 fallos orgánicos irreversibles).

Los pacientes tratados con HSCT experimentaron más eventos adversos

(incluida la muerte) en el primer año, pero posteriormente tuvieron una mejor supervivencia libre de episodios negativos a largo plazo que los tratados con ciclofosfamida. Durante el primer año hubo 11 muertes (13,9 por ciento, entre ellos 8 muertes relacionadas con el tratamiento) en el grupo HSCT frente a siete (9,1 por ciento, no se registraron muertes relacionadas con el tratamiento) en el grupo control.

A los dos años de seguimiento, se registraron 12 muertes (15,2 por ciento) en el grupo HSCT en comparación con 13 (16,9 por ciento) en el grupo control. Después de cuatro años de seguimiento, hubo 13 muertes (16,5 por ciento) en el grupo HSCT frente a las 20 (26,0 por ciento) en el grupo control.

Los investigadores de este trabajo señalan que HSCT también fue más eficaz que la ciclofosfamida intravenosa en las mediciones de evaluación de la piel, la capacidad funcional, la calidad de vida y la función pulmonar, en consonancia con los estudios anteriores.

'Entre los pacientes con esclerosis sistémica cutánea difusa temprana, HSCT estuvo asociado con una mayor mortalidad relacionada con el tratamiento en el primer año después de la terapia. Sin embargo, HSCT otorgó un beneficio de supervivencia libre de eventos a largo plazo significativo', concluyen los autores.