Un experimento de trasplante de células madre humanas realizado en la Universidad de Wisconsin-Madison, en Estados Unidos, ha logrado mejorar la supervivencia y la función muscular en un modelo experimental con esclerosis lateral amiotrófica (ELA), una enfermedad que puede llegar a causar la muerte por…
Un experimento de trasplante de células madre humanas realizado en la Universidad de Wisconsin-Madison, en Estados Unidos, ha logrado mejorar la supervivencia y la función muscular en un modelo experimental con esclerosis lateral amiotrófica (ELA), una enfermedad que puede llegar a causar la muerte por insuficiencia respiratoria.
En el trabajo realizado recientemente en la Escuela de Veterinaria de la Universidad de Washington (Estados Unidos), Masatoshi Suzuki, profesor asistente de Ciencias Biológicas Comparativas y sus colegas utilizaron las células madre adultas de la médula ósea humana y modificaron genéticamente las células para producir factores de crecimiento que pueden apoyar a las neuronas dañadas. Luego, las implantaron directamente en los músculos en un modelo experimental manipulado genéticamente para tener los síntomas y lesiones semejantes a ELA.
En las personas, las neuronas motoras que activan la contracción de los músculos de las extremidades inferiores son a menudo las primeras en sufrir daños en la ELA, pero no está claro dónde empieza el deterioro. Muchos científicos se han centrado en el extremo más cercano de la neurona, en la médula espinal, pero Suzuki observó que el extremo distante, donde el nervio toca y activa el músculo, se daña a menudo en una fase temprana en la enfermedad.
La conexión entre la neurona y el músculo, la unión neuromuscular, es donde Suzuki centró su atención. 'Esta es una de nuestros principales diferencias, dijo Suzuki. Sabemos que la unión neuromuscular es un sitio de deterioro temprano y se sospecha que podría ser la causa que lleva a la muerte de la célula nerviosa. Puede que no sea una víctima del daño que se inicia en otro lugar'.
Anteriormente, Suzuki encontró que la inyección de factores neurotróficos derivados de la línea celular glial (GDNF) en la unión ayudó a las neuronas a sobrevivir. El nuevo estudio, publicado en la revista Molecular Therapy, amplía la investigación para demostrar un efecto similar de un segundo compuesto, llamado factor de crecimiento endotelial vascular.
En el estudio, Suzuki y su equipo ha encontrado que el uso de células madre para suministrar el factor de crecimiento endotelial vascular mejoró la supervivencia y retrasó la aparición de la enfermedad y el deterioro de la función muscular, un resultado que refleja su estudio anterior con GDNF.
Pero el verdadero avance, según el propio investigador, fue encontrar un mejor resultado del uso de células madre que crean ambos factores de crecimiento. 'En cuanto al tiempo libre de enfermedad, supervivencia general, función muscular y mantenimiento, encontramos que suministrar la combinación era más potente que cualquiera de los factores de crecimiento en solitario. Los resultados proporcionarían una nueva esperanza para las personas con esta enfermedad', resaltó.
Las células madre inyectadas sobrevivieron durante al menos nueve semanas, pero no se convirtieron en neuronas y, en su lugar, su contribución fue para secretar uno o ambos factores de crecimiento. Originalmente, la mayor parte del interés por las células madre se ha centrado en la esperanza de la sustitución de las células dañadas, pero el enfoque de Suzuki es diferente.
'Estas células nerviosas motoras tienen conexiones muy largas y la sustitución de estas células sigue siendo un reto. Pero nuestro objetivo es mantener las neuronas vivas y sanas con los mismos factores de crecimiento que crea el organismo y eso es lo que hemos demostrado con el estudio', remarca. Para la prueba, Suzuki utiliza un modelo con ELA con una mutación que se encuentra en un pequeño porcentaje de los pacientes con esta enfermedad que tienen una forma genética de la patología.
Mediante el uso de células madre mesenquimales adultas, la técnica evita el peligro de tumor que pueden surgir con el trasplante de células madre embrionarias. Es importante destacar que las células madre mesenquimales ya se han utilizado en los ensayos clínicos para diversas enfermedades humanas.
En el futuro, Suzuki espera aplicar su enfoque mediante el uso de células madre de grado clínico. 'Debido a que esta es una enfermedad fatal e intratable, esperamos que esto se pueda llevar a un ensayo clínico relativamente pronto', concluye.