La Comisión Europea ha concedido la autorización de comercialización de nusinersén para el tratamiento de atrofia muscular espinal con alteraciones en el cromosoma 5q1, la variante más común de la enfermedad, que representa aproximadamente el 95% de los casos diagnosticados.
Se trata del primer tratamiento aprobado en la Unión Europea para la AME, una de las principales causas genéticas de muerte en los niños, marcada por una progresiva debilidad muscular. Nusinersén ha sido revisado en el marco del programa de evaluación acelerada de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés).
'Basándonos en un sólido perfil de eficacia y seguridad, demostrado en los ensayos clínicos, creemos que el tratamiento tendrá un impacto significativo en bebés, niños y adultos que viven con esta devastadora enfermedad', ha declarado Michel Vounatsos, director ejecutivo de Biogen. 'Como parte de nuestra misión de mejorar las vidas de los afectados por AME, seguimos firmes en nuestro compromiso de trabajar con profesionales de la salud, grupos de apoyo y agencias gubernamentales para asegurar que las personas que puedan beneficiarse de nusinersén tengan acceso a este tratamiento lo antes posible'.
Datos que apoyan la autorización para la comercialización
La aprobación de nusinersén se basa en los resultados de dos estudios pivotales controlados, incluyendo datos finales del ENDEAR2 (AME de inicio en la infancia) y datos del análisis interino del CHERISH3 (AME de inicio tardío), que demostraron una eficacia clínicamente significativa y un perfil de beneficio-riesgo favorable de nusinersén. Además, la aprobación ha sido respaldada por datos de estudios abiertos en individuos pre-sintomáticos, sintomáticos o con posibilidad de desarrollar AME de tipo 1, 2 y 3.
'Los hallazgos clínicos generales apoyan la eficacia y la seguridad de nusinersén en un amplio grupo de personas con AME, incluyendo mejoras significativas en la función motora y la supervivencia', afirma Eduardo Tizzano, doctor en Medicina y especialista en Pediatría y Genética Médica en el Hospital Vall d'Hebron. 'Estas mejoras traen una nueva esperanza a una comunidad donde, previamente, no había ningún tratamiento aprobado disponible para hacer frente a la pérdida de la función motora. Ahora estamos viendo mejoras en la función motora que nunca se han visto en el curso natural de la enfermedad', ha concluido.
