Las nuevas terapias aprobadas en la UE están cambiando el panorama del tratamiento del espectro de la neuromielitis óptica (TENMO) al dirigirse a distintos pasos de la patogénesis de esta enfermedad y abren la puerta a mejorar la calidad de vida de estos pacientes.
De hecho, un estudio sobre Uplizna (Inebiizumab), presentado por Horizon Therapeutics, biotecnología global, en el marco del Congreso anual de la Academia Europea de Neurología (EAN), celebrado del 1 al 4 de julio en Budapest, así lo refleja.
Inebilizumab está indicado en monoterapia para el tratamiento de pacientes adultos con TENMO que son seropositivos para los anticuerpos antiacuaporina-4 de inmunoglobulina G (IgG-AQP4), lo que supone el 60-75 % de los pacientes con esta enfermedad.
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Jo Benoit, vicepresidente y general manager en Europa de Horizon Therapeutics en la presentación del encuentro con los periodistas.[/caption]
Los profesores Cree y Paul y la moderadora Monica Woodley.[/caption]
El profesor Friedemann Paul, investigador del NeuroCure en el Charité, Berlín.[/caption]
“Es alentador saber que este tratamiento redujo la formación de estas lesiones; los estudios futuros que evalúen los hallazgos subclínicos ayudarán a ofrecer una mayor claridad sobre su relación con la actividad de la enfermedad”, remarcó, en plena coincidencia con su colega Cree.
El investigador Bruce Cree, de la Universidad de California (California).[/caption]
Los especialistas dejaron claro que los linfocitos B tienen un rol complejo y a la vez fundamental en la patogénesis en esta enfermedad, ya que la eliminación de estas células y la prevención de los ataques es fundamental para reducir la discapacidad y daño acumulado por el TENMO .
Numerosos periodistas europeos se dieron cita en la rueda de prensa de Horizon Therapeutics en el congreso de la EAN.[/caption]
Cree y Friedemann hicieron hincapié al señalar que a diferencia de otras patologías autoinmunes, estos pacientes no logran recuperarse de los ataques, lo que puede llevarles a una discapacidad permanente por el dato acumulado.
Jo Benoit, vicepresidente y general manager en Europa de Horizon Therapeutics en la presentación del encuentro con los periodistas.[/caption]
Genética
Muchos pacientes tienen una predisposición genética que disminuye la eficacia de las terapias convencionales con anticuerpos monoclonales (mAb), lo que hace más determinante contar con Uplizna, ya que está diseñado para superar este factor de riesgo. El ensayo presentado por Horizon Therapeutics corroboró una reducción significativa del riesgo de sufrir un ataque. “El 89 % de los pacientes del grupo IgG-AQP4+ permaneció libre de ataques durante los seis meses posteriores al tratamiento y más del 83% de los pacientes no presentó ningún ataque durante cuatro años o más”.En la UE
Es el primer y único tratamiento disponible en la Unión Europea dirigido a reducir los linfocitos B, los cuales podrían desempeñar un papel central en el origen de esta patología y que ha demostrado disminuir los ataques asociados a esta enfermedad. En España fue la primera terapia con indicación para esta patología que obtuvo la aprobación y financiación del Ministerio de Sanidad. “Los especialistas tienen una alternativa terapéutica para ofrecer a estos pacientes de la que hasta poco no disponían”, explicó con satisfacción Jo Benoit, vicepresidente y general manager en Europa Horizon Therapeutics, quien desgranó los objetivos de la compañía. [caption id='attachment_270755' align='alignright' width='447'] Los profesores Cree y Paul y la moderadora Monica Woodley.[/caption]
Ensayo
Bajo el título “El siguiente paso en el manejo del TENMO: tratamiento más allá de los ataques”, la compañía celebró, enmarcado en el congreso de la EAN, un encuentro con los medios de comunicación donde analizaron la enfermedad y los datos del ensayo clínico pivotal N-MOmentum (NcT02200770), en fase 3, el más grande sobre esta enfermedad hasta la fecha en el mundo. Los resultados de este análisis post-hoc verifican que el tratamiento redujo de forma eficaz la formación de lesiones subclínicas en las IRM y que existe una asociación ente las lesiones subclínicas de la médula espinal y futuros ataques. En la rueda de prensa, además de contar con la presencia del vicepresidente de la compañía, participaron Bruce Cree, profesor de Neurología Clínica y director de Investigación en el Instituto de Neurociencias de la Universidad de California (San Francisco), y Friedemann Paul, responsable del Departamento de Neuroinmunología Clínica del Centro de Investigación Clínica NeuroCure en Charité, en Berlín.Hallazgos
En sus intervenciones, no solo incidieron en el nuevo estudio de Uplizna (inebilizumab), sino que también ofrecieron datos reales de pacientes con la enfermedad y su evolución, al tiempo que explicaron las nuevas alternativas para el manejo del TENMO. “Ese análisis ofrece una perspectiva de la importancia de los hallazgos subclínicos de IRM en la médula espinal como posible señal de ataques, lo que se suma a la creciente lista de herramientas disponibles par que los médicos controles a sus pacientes”, explicó el profesor Paul. [caption id='attachment_270757' align='alignright' width='314'] El profesor Friedemann Paul, investigador del NeuroCure en el Charité, Berlín.[/caption]
“Es alentador saber que este tratamiento redujo la formación de estas lesiones; los estudios futuros que evalúen los hallazgos subclínicos ayudarán a ofrecer una mayor claridad sobre su relación con la actividad de la enfermedad”, remarcó, en plena coincidencia con su colega Cree.
Autoinmune
El trastorno del espectro de la neuromielitis óptica (TENMO) es una enfermedad rara autoinmune y debilitante caracterizada por brotes graves y recurrentes que afectan al sistema nervioso central (SNS) y que pueden causar ceguera, parálisis e incluso la muerte. Las mujeres tienen 9 veces más probabilidades de sufrirlo que los hombres y la edad media de aparición de la enfermedad es de 40 años. A nivel mundial, la prevalencia es del 0,5 y 4 personas por cada 100.000; en Europa al menos unas 10.000 personas están afectadas por TENMO y cada año se diagnostican alrededor de 370 nuevos casos. En España, se estima que unas 400 personas viven con esta grave patología.Ceguera
El 90 % de los pacientes podrían sufrir brotes recurrentes e impredecibles a a los cinco años siguientes del brote inicial. A diferencia de otras enfermedades autoinmunes, los individuos que padecen TENMO a menudo no logran recuperarse de los brotes, lo que puede derivar en una discapacidad permanente por el daño acumulado. El 69 % de los pacientes sufre una pérdida severa de la visión en al menos un ojo en un plazo de 3 años y el 41 % puede llegar a padecer ceguera legal en al menos un ojo, 5 años después de la aparición de la enfermedad. “Si no se trata, con el tiempo, el 50 % de estos pacientes podría necesitar una silla de ruedas y padecer ceguera. Además, el 34 % de ellos puede desarrollar un discapacidad motora permanente”, subrayaron los profesores Cree y Paul.Linfocitos B
La TENMO se desencadena por una respuesta autoinmune del sistema nervioso central, donde las células de defensa del cuerpo (linfocitos B) segregan IgG-AQP4, un auto- anticuerpo que ataca a los astrocitos (principales células del soporte del SCN) provocando su destrucción. “Esto ocasiona la muerte de las células responsables de la producción de la mielina que recubre los axones de las neuronas y por ello, se produce la muerte neuronal”, explicaron los profesores. [caption id='attachment_270756' align='alignright' width='372'] El investigador Bruce Cree, de la Universidad de California (California).[/caption]
Los especialistas dejaron claro que los linfocitos B tienen un rol complejo y a la vez fundamental en la patogénesis en esta enfermedad, ya que la eliminación de estas células y la prevención de los ataques es fundamental para reducir la discapacidad y daño acumulado por el TENMO .
Ataques
Uplizna (inebilizumab) cuenta con un mecanismo de acción específico desarrollado para eliminar los linfocitos B CD19 defectuosos, para reducir de forma significativa los posibles ataques. Porque la prevención de ataques es una prioridad en el manejo del TENMO, ya que solo un ataque puede provocar pérdida de la visión y problemas de movilidad que alteran la calidad de vida En esta sentido, Kristina Patterson, M.D., directora médica sénior del área de neuroinmunología de Horizon mostró su satisfacción por comprobar “que los datos a largo plazo del ensayo pivotal de fase 3 de inebilizumab ratificaron que este medicamento redujo de manera efectiva hallazgos subclínicos de la IRM y los ataque de TENMO y, además, continúa ofreciendo nuevos conocimientos que nos ayudan a mejorar nuestra comprensión de la enfermedad y la atención al paciente”,Diagnóstico
Los profesores Cree y Friedemann coincidieron en señalar que el TENMO y la Esclerosis Múltiple (EM) se tratan de forma diferente, y su detección y tratamiento precoces ayudan a garantizar un mejor resultado. “El 41 % de estos pacientes reciben inicialmente un diagnóstico erróneo de EM, debido a las similitudes con la misma. Además, algunos tratamientos de la EM pueden exacerbar el TENMO provocando un aumento de la frecuencia de los ataques y un empeoramiento de los síntomas”, explicaron. [caption id='attachment_270758' align='alignright' width='422'] Numerosos periodistas europeos se dieron cita en la rueda de prensa de Horizon Therapeutics en el congreso de la EAN.[/caption]
Cree y Friedemann hicieron hincapié al señalar que a diferencia de otras patologías autoinmunes, estos pacientes no logran recuperarse de los ataques, lo que puede llevarles a una discapacidad permanente por el dato acumulado.