Científicos de la Fundación de Células Madre en Nueva York (NYSCF) del Instituto de Investigación y el Centro Médico de la Universidad de Columbia (CUMC) han utilizado células madre creadas a partir de la piel de pacientes con una forma rara de diabetes, el síndrome Wolfram, para dilucidar una importante vía bioquímica implicada en la insuficiencia de las células beta en la diabetes, según publica la revista 'Diabetes'.
Estos investigadores produjeron células madre pluripotentes inducidas (iPS) a partir de muestras de piel de personas con síndrome de Wolfram y, posteriormente, derivaron estas iPS en células productoras de insulina (células beta), creando un modelo de diabetes humana in vitro. Después, mostraron que las células beta fallaron para secretar insulina debido al plegamiento de proteínas o el estrés del retículo endoplasmático (ER) y encontraron que una sustancia química, el ácido butírico 4-fenil, que alivia el estrés, evita este defecto en las células, lo que sugiere un potencial objetivo para la intervención clínica.
'Estas células representan un importante mecanismo que causa el fallo de las células beta en la diabetes. Este modelo de células iPS humanas suponen un importante paso adelante para permitir el estudio de esta enfermedad debilitante y el desarrollo de nuevos tratamientos', dijo el autor principal del estudio, Dieter Egli, investigador senior en NYSCF.
El síndrome de Wolfram es un raro desorden genético, a menudo fatal, que se caracteriza por el desarrollo de diabetes y la pérdida de visión y sordera. Puesto que todas las formas de diabetes son, en última instancia, el resultado de una incapacidad de las células beta pancreáticas para proporcionar suficiente insulina en respuesta a concentraciones de azúcar en la sangre, este modelo de células madre de pacientes de Wolfram permite el análisis de una vía específica que conduce a la insuficiencia de las células beta en las formas más prevalentes de la diabetes.
También posibilita el ensayo de estrategias para restaurar la función de las células beta que pueden ser aplicable a todos los tipos de diabetes. 'Mediante el uso de la tecnología de células madre, hemos sido capaces de estudiar una enfermedad devastadora para comprender mejor las causas de los síntomas de la diabetes así como descubrir posibles nuevos objetivos de drogas', dijo Susan L. Salomón, cofundadora y directora ejecutiva de la Fundación de Células Madre de Nueva York.
'Este informe pone de relieve una vez más la utilidad de un examen minucioso de enfermedades humanas raras como un camino hacia la aclaración de las más comunes', agregó el coautor Rudolph L. Leibel, codirector del Centro de Diabetes Naomi Berrie en CUMC. 'Nuestra capacidad para crear células productoras de insulina utilizando técnicas de células madre en células de la piel de pacientes con el síndrome de Wolfram ha ayudado a descubrir el papel del estrés del ER en la patogénesis de la diabetes. El uso de fármacos que reduzcan ese estrés puede ser útil en la prevención y el tratamiento de la diabetes', afirmó.