" La FDA estadounidense y la Comisión Europea reconocen la molécula en investigación de Boehringer Ingelheim como posible tratamiento para pacientes con LMA " El ensayo clínico de fase I/II de volasertib en combinación con quimioterapia ha demostrado un aumento de la supervivencia en pacientes de edad avanzada con LMA
La Agencia Estadounidense del Medicamento (FDA) y la Comisión Europea, han concedido la designación de ‘medicamento huérfano’ a volasertib, producto de Boehringer Ingelheim en fase III de investigación para leucemia mieloide aguda (LMA).Tanto en Europa como en Estados Unidos, la designación de medicamento huérfano se concede…
La Agencia Estadounidense del Medicamento (FDA) y la Comisión Europea, han concedido la designación de 'medicamento huérfano' a volasertib, producto de Boehringer Ingelheim en fase III de investigación para leucemia mieloide aguda (LMA).
Tanto en Europa como en Estados Unidos, la designación de medicamento huérfano se concede a los fármacos indicados para el tratamiento de enfermedades raras que presentan pocas opciones de tratamiento y para las que no existen tratamientos ni métodos de diagnóstico.
Esta designación implica que la compañía podrá contar con el soporte a nivel de registro farmacéutico e incentivos que ayuden a los procesos de desarrollo y de autorización. La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) define enfermedad rara o huérfana como aquella que afecta a menos de cinco de cada 10.000 personas en la Unión Europea.
El nuevo compuesto en estudio inhibe la actividad de las enzimas quinasas tipo polo o poloide (Plk), deteniendo el ciclo celular e induciendo finalmente la muerte celular (apoptosis). De este modo se pretende bloquear la alta velocidad de división celular característica de la leucemia mieloide aguda, lo que debería frenar el crecimiento de las células tumorales e incluso reducir su división activa. El ensayo clínico de fase I/II de volasertib en combinación con quimioterapia ha demostrado un aumento de la supervivencia en pacientes de edad avanzada con LMA.
El profesor Klaus Dugi, vicepresidente corporativo sénior de Medicina de Boehringer Ingelheim, ha mostrado su satisfacción a raíz de la nueva designación, que se suma a la de 'avance terapéutico' obtenida el año pasado: 'Dada la especificidad con la que actúa volasertib, esperamos ofrecer una nueva alternativa a los pacientes que, actualmente, cuentan con escasas opciones'.
Dugi también ha afirmado que paralelamente a los ensayos clínicos de fase III en curso, Boehringer Ingelheim colaborará con ambas agencias para que los pacientes puedan beneficiarse del fármaco lo antes posible.
