" Everolimus será la primera opción de tratamiento no quirúrgica en la UE para la angiomiolipoma renal asociado con complejo de esclerosis tuberosa " Los tumores renales, o angiomiolipomas renales, afectan hasta a un 80 por ciento de pacientes con CET y el crecimiento de estos tumores puede derivar en complicaciones con riesgo de vida
2 de octubre 2012. 2:55 pm
El Comité de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha emitido un dictamen favorable para Votubia (everolimus) comprimidos para el tratamiento de pacientes adultos con angiomiolipoma renal asociado con el complejo de esclerosis tuberosa (CET) con riesgo de complicaciones…
El Comité de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha emitido un dictamen favorable para Votubia (everolimus) comprimidos para el tratamiento de pacientes adultos con angiomiolipoma renal asociado con el complejo de esclerosis tuberosa (CET) con riesgo de complicaciones (en base a factores como el tamaño del tumor o la presencia de aneurisma, o presencia de tumores múltiples o bilaterales) pero que no requieren cirugía inmediata. Votubia será el primer medicamento disponible en la Unión Europea (UE) para estos pacientes.
'El dictamen favorable del CHMP para Votubia es importante para los pacientes de la UE con CET, ya que el angiomiolipoma renal se encuentra entre las manifestaciones más difíciles de tratar de esta enfermedad debilitante', comentó Hervé Hoppenot, presidente de Novartis Oncology. 'Sigue habiendo muchas necesidades médicas no cubiertas en el CET, y Novartis se compromete a entender y mejorar las vidas de las personas afectadas por esta rara enfermedad a través de la investigación clínica, la educación y la colaboración con la comunidad global con CET', añadió.
La Comisión Europea generalmente sigue las recomendaciones del CHMP y emite su decisión final en los tres meses posteriores a la recomendación del CHMP. La decisión será aplicable para los 27 estados miembros de la UE más Islandia y Noruega. En Europa, everolimus tiene la designación como fármaco huérfano para el CET.
El dictamen favorable del CHMP se basa en los datos del estudio de fase III EXIST-2 (examinado everolimus en un estudio de CET), que halló que el 42 por ciento de pacientes con everolimus experimentaba respuesta al angiomiolipoma respecto al cero por cien de los pacientes del grupo placebo. La evidencia se basa en el análisis del cambio en la suma del volumen del angiomiolipoma. La mediana de tiempo hasta la progresión del angiomiolipoma fue de 11,4 meses en el grupo placebo y no se alcanzó en el de everolimus. Entre el 97 por ciento de pacientes con lesiones cutáneas, una de las preocupaciones clave para la mayoría de pacientes con CET, se observó una tasa de respuesta del 26 por ciento con everolimus y un cero por ciento con placebo.
Everolimus actúa inhibiendo mTOR, una proteína implicada en muchas vías causantes de tumores. El CET está causado por defectos en los genes TSC1 y/o TSC2. Cuando estos genes son defectuosos, aumenta la actividad de mTOR, lo que puede provocar el desarrollo y la proliferación incontrolados de células tumorales, la formación de vasos sanguíneos y un metabolismo celular alterado. Según los estudios preclínicos, al inhibir la actividad de mTOR en esta ruta de señalización, everolimus reduce la proliferación celular y la formación de vasos sanguíneos.
